[메디칼업저버 박선혜 기자] 임인년 새해부터 미국식품의약국(FDA)에 세포치료제 훈풍이 불고있다.FDA는 자연살해(NK) 세포치료제와 CAR-T 세포치료제에 주목하며 이번 달에 세 가지 후보물질에 대한 임상시험계획서(IND)를 승인하거나 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정을 발표했다.이번 결정은 현재 진행 중이거나 향후 시작될 세포치료제 임상시험에 활기를 불어 넣을 것으로 전망된다. FT536, IND 승인으로 임상1상 환자 등록 시작 예정FDA는 재발성 또는 불응성 고형종양 치료에 미국 페이트 테라퓨틱스사의 CAR NK 세포치료제인
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품(대표이사 권세창·우종수)이 난치성 암과 희귀질환에서 mRNA 플랫폼까지 연구개발 영역을 확대한다.한미약품은 제40회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현재 개발 중인 30여 개 신약 파이프라인을 포함한 신규 연구개발(R&D) 계획을 발표했다고 13일 밝혔다.이날 발표에서 권세창 대표는 연내 미국식품의약국(FDA) 시판허가를 목표로 하는 롤론티스와 포지오티닙을 비롯한 다양한 파이프라인을 소개하는 한편, 최근 성공적으로 확보한 mRNA 플랫폼 기반 신약개발 전략을 공개했다.한미약품은 현재 항암분야 13
[메디칼업저버 양영구 기자] SK바이오팜(대표이사 사장 조정욱)은 레녹스-가스토 증후군 치료제 카리스바메이트가 글로벌 임상3상에 돌입했다고 7일 밝혔다.이번 임상은 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 미국, 유럽 등 60개 기관에서 무작위 이중맹검 위약대조 방식으로 약물의 유효성, 안전성, 내약성 등을 평가하는 방식으로 진행된다. 카리스바메이트는 광범위한 발작 조절 효과 및 복용 안전성이 기대되는 약물이다. 뇌전증 치료제 세노바메이트, 수면장애 치료제 솔리암페톨에 이은 차세대 신경질환 신약으로, 2025년
[메디칼업저버 김나현 기자] 건강보험심사평가원이 2021년도 생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품 3003품목(288개 제약사)을 22일 공고했다.심평원은 총 8가지 유형의 보고 대상 의약품 가운데 퇴장방지의약품과 희귀의약품을 제외한 6가지 유형의 의약품에 대해 매년 ▲전년도 생산·수입실적 ▲건강보험 청구량 ▲의약단체 및 업계 의견 등을 반영해 대상 의약품을 선정한 후 보건복지부장관의 승인을 받아 공고하고 있다.2021년 생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품은 288개 제약사의 3003개 품목이며, 이 중 '동일성분 의약품이 2개
[메디칼업저버 양영구 기자] 제일약품은 자회사 온코닉테라퓨틱스가 PARP/Tankyrase 이중저해 표적 항암제 JPI-547의 췌장암 임상승인신청서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 22일 밝혔다.JPI-547은 지난 3월 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받은 데 이어, 6월에는 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이어 지난 6월에 열린 미국임상종양학회(ASCO)에서는 난소암, 유방암, 등 다수의 암종을 대상으로 한 임상1상 결과를 공개하면서 합성치사 항암제 업계의 주목을 받았다.현재
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 최근 유럽의약품청(EMA)이 LAPS Triple Agonitst를 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 17일 밝혔다.LAPS Triple Agonist는 작년 3월 미국식품의약국(FDA)으로로부터 원발 경화성 담관염과 원발 담즙성 담관염(PBC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 올해 5월에는 특발성 폐섬유증(IPF)으로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 이번 지정으로 LAPS Triple Agonist는 FDA로부터 세 가
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국화이자(대표이사 사장 오동욱)는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 마일로탁(성분명 겜투주맙오조가마이신)가 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 획득했다고 1일 밝혔다. 마일로탁은 2019년 12월 희귀의약품으로 지정받은 바 있으며, 새로 진단된 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 1차 치료에 사용 가능하다.이번 허가에 따라 마일로탁은 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에 사용할 수 있는 최초이자 유일한 표적 치료 옵션이 됐다. 마일로탁은 CD33 표적 단클론항체와 세포독성 약물인 칼
[메디칼업저버 박선혜 기자] 편의성을 무기로 한 단장증후군 치료 후보물질들이 가시적 성과를 거두면서 단장증후군 치료제 시장이 커지는 모습이다.국내외 제약업계는 기존 치료제 대비 투약 편의성을 개선한 장기지속형 치료제의 연구 결과를 주요 학술대회에서 공개하며 개발에 속도를 내고 있다. 전 세계적으로 단장증후군 치료제 시장이 성장할 것으로 예상되는 가운데 새로운 치료옵션에 학계의 관심이 모인다.단장증후군 치료제 시장 규모 성장 예상단장증후군은 소장이 짧아 영양소의 소화 흡수 기능이 저하되면서 발생하는 희귀질환이다. 선천적 또는 생후 수
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 LAPS Glucagon Analog(HM15136)가 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 8일 밝혔다.이 사업은 제약기업과 학·연·병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업이다.한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월 동안 국가 연구비가 지원된다.LAPS Glucagon Analog는 주 1회 투여 목표로 개발 중인 지속
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약으로 개발 중인 FLT3 억제제(HM43239)를 앱토즈 바이오사이언스에 기술수출했다고 5일 밝혔다.이번 계약에 따라 한미약품은 앱토즈로부터 확정 계약금 1250만달러를 500만달러의 현금과 750만달러의 앱토즈 주식으로 나눠 받는다.이후 다양한 적응증에 대한 단계별 임상, 개발 및 허가, 상업화 마일스톤으로 최대 4억 750만달러를 수령하게 되며, 판매에 따른 로열티도 별도 수령한다.앱토즈는 HM43239의 전 세계 개발 및 상업화에
[메디칼업저버 양영구 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 뇌실 내 투여 방식 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 2일 밝혔다.헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)에 도달하지 못한 한계를 개선한 제품이다.GC녹십자는 세계 최초로 뇌실투여법(ICV)을 개발, 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.이번 희귀의약품지정은 헌터라제ICV가 기존 IV 투여 치료법 대비 환
[메디칼업저버 양영구 기자] GC녹십자는 올해 3분기 잠정 경영실적(연결기준) 집계 결과, 역대 최대 매출을 기록했다고 1일 밝혔다.GC녹십자는 올해 3분기 매출 4657억원, 영업이익 715억원을 기록했다. 이는 전년동기 대비 매출은 11%, 영업이익은 41% 증가한 수치다.GC녹십자가 분기 매출이 4600억원을 넘은 것은 이번이 처음으로, 3분기 영업이익은 최근 10년 사이 가장 높은 액수다. 매출 총이익률은 39.8%로 작년 3분기 대비 5.8%p 끌어 올렸다.연구개발(R&D) 투자를 34.2% 늘리는 동안 주력 백신과 처방의
[메디칼업저버 김나현 기자] 내년부터 일부 항암제 및 희귀의약품이 신포괄수가에서 제외되는 것을 두고 환자 의료비 부담 논란이 이어지고 있다.여당에서 해당 이슈를 반복적으로 공론화하며 항암제의 적용 제외를 철회하라고 요구한 가운데, 정부는 기존 환자의 피해 방지를 위해 대책을 논의 중인 것으로 전해졌다.건강보험심사평가원은 최근 일부 의료기관에 '2022년 적용 신포괄수가제 관련 변경사항 사전안내' 공문을 발송했다.심평원은 "신포괄수가의 지불정확성을 제고하고자 약제와 치료재료의 포괄·비포괄 분류기준을 개선했다"며 "그 결과 희귀 및 중
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 미국식품의약국(FDA) 독립적 데이터 모니터링 위원회(iDMC)가 비알코올성지방간염(NASH) 치료 후보물질 LAPS Triple Agonist의 임상의 계속 진행을 만장일치로 권고했다고 14일 밝혔다.한미약품은 iDMC의 긍정적인 피드백에 따라 상용화를 위한 개발에 박차를 가한다는 계획이다. LAPS Triple Agonist는 체내 에너지 대사량을 높이는 글루카곤, 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체
[메디칼업저버 양영구 기자] 신경섬유종증은 신경계에 영향을 주는 희귀질환으로, 가장 흔한 단일 유전자 질환 중 하나다.여러 아형으로 나뉘는 신경섬유종증에서 가장 흔한 유형은 1형으로 전체 환자의 85%를 차지한다. 건강보험심사평가원에 따르면 국내 신경섬유종 환자는 5079명으로, 이중 1형 환자는 4876명에 달한다.신경섬유종증 1형 환자의 80%는 인지 및 행동 결함을 경험하고, 약 38%는 주의력결핍장애(ADHD), 21~40%는 자폐 등의 문제가 나타나는 것으로 알려진다.특히 문제가 되는 부분은 총상신경섬유종증이다. 총상신경섬
[메디칼업저버 박선재 기자] 미국식품의약국(FDA)이 다케다제약의 경구용 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 '엑스키비티(성분명 모보세티닙)'를 신속 승인했다.엑스키비티 처방 대상은 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이가 있으며 백금기반 항암화학요법을 했음에도 암이 진행되는 환자다. FDA는 엑스키비티를 우선심사, 혁신치료제, 패스트트랙, 희귀의약품 등으로 지정했다. 엑스키비티는 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 EGFR Eㅇ엑손20 삽입 돌연변이에 특별하게 디자인된 약물이다. 엑손20 삽입 돌연변이는 폐암에서 EGFR 돌연변이보다는 덜 일
[메디칼업저버 양영구 기자] 치료 약물이 부족한 대표적 난치성 암종인 담관암에도 희망이 비추고 있다. 2019년부터 새로운 약물들이 등장하면서 치료옵션이 다양해지고 있어서다.특히 혈액암에만 강점을 보였던 T세포 치료제가 미국식품의약국(FDA)으로부터 고형암의 일종인 담관암 치료제로 희귀의약품 지정을 받으면서 기대감도 커지는 상황이다. 포문 연 FGFR 억제제 표적 신약 페마지어 담관암의 치료 옵션 다양화는 섬유아세포증식인자수용체(FGFR) 억제제 페마지어(성분명 페미가티닙)가 열었다.페마지어는 FGFR 억제제 계열 최초의 표적항암제
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 단장증후군 치료 바이오신약 LAPSGLP-2 Analog의 연구 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.소장 기능이 선천적으로 또는 생후 외과적 절제술로 60% 이상 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 유발하는 난치성 희귀질환인 단장증후군 환자의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신신약 개발 가능성이 확인됐다는 게 회사 측의 설명이다.LAPSGLP-2 Analog는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 지속형 바이오신약이다.체내
[메디칼업저버 양영구 기자] 대웅제약(대표 전승호)이 최근 열린 유럽호흡기학회 연례학술대회(ERS 2021)에서 섬유증 치료제 후보물질 DWN12088의 호주 임상1상 결과를 추가 분석해 발표했다고 6일 밝혔다.DWN12088은 PRS(Prolyl-tRna Syntehtase) 단백질을 저해하는 기전으로 개발 중인 섬유증 치료제다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는기전이다.DWN12088은 미국식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증, 전신피부경화증에
[메디칼업저버 양민후 기자] 국내 희귀질환 치료환경의 사각지대가 드러났다.관련 지원제도는 형평성 문제를 동반해 동일한 증상·고통에도 환자의 부담은 큰 차이가 있는 것으로 나타났다. 치료제 급여에 관한 지원책은 부재하고 허들이 산재해 신약 접근성 역시 떨어지는 것으로 평가됐다.이에 따라 환자의 고통을 고려한 제도 운영과 신약 접근성 확대를 위한 개선책이 필요하다는 목소리가 나왔다.정부 측은 기존 제도를 잘 활용하는 방향으로 정책적 고민을 이어가겠다고 답했다.서울대병원 문진수 교수(소아청소년과)는 31일 희귀질환 치료환경 개선을 위한