[메디칼업저버 양영구 기자] 한국화이자(대표이사 사장 오동욱)는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 마일로탁(성분명 겜투주맙오조가마이신)가 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 획득했다고 1일 밝혔다. 

마일로탁은 2019년 12월 희귀의약품으로 지정받은 바 있으며, 새로 진단된 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 1차 치료에 사용 가능하다.

이번 허가에 따라 마일로탁은 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자 치료에 사용할 수 있는 최초이자 유일한 표적 치료 옵션이 됐다. 

마일로탁은 CD33 표적 단클론항체와 세포독성 약물인 칼리키아마이신으로 구성된 항체-약물 접합체(ADC)로, 급성 골수성 백혈병 환자의 90%에서 발생하는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용, 암 세포의 성장을 차단하고 세포사멸을 유도한다.

마일로탁 허가는 만 50~70세의 이전 치료 경험이 없는 새로이 진단된 급성 골수성 백혈병 환자 271명을 대상으로 진행된 오픈라벨, 무작위배정, 다기관 임상3상 ALFA-0701 연구가 근거다. 

기존 항암화학요법인 다우노루비신+시타라빈 병용요법과 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용요법을 비교 평가한 결과, 마일로탁 투여군은 무사건생존기간(EFS) 중앙값 17.3개월(95% CI 13.4-30.0)로 나타났다. 

이는 대조군 EFS 9.5개월 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보이며 유도실패, 재발, 사망사건 발생 위험도를 약 44% 감소시킨 것이다(HR 0.56; 95% CI 0.42-0.76; P=0.0002).

또 무재발생존기간(RFS) 중앙값은 마일로탁 투여군이 28개월로, 대조군 11.4개월보다 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다(HR 0.53; 95% CI 0.36-0.76; P=0.0006).

다만, 전체생존기간(OS) 중앙값은 마일로탁 투여군이 27.5개월, 대조군이 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이는 없었다(HR 0.81; 95% CI 0.60-1.09; P=0.16).

이 같은 결과에 따라 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인과 ESMO 가이드라인에서는 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자의 1차 관해유도요법 및 관해공고요법으로 권고하고 있다. 

화이자 아시아 클러스터 의학부 총괄 마무드 알람은 "이번 마일로탁 국내 허가를 통해 발현율이 높은 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 환자에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 매우 기쁘다"고 말했다.