[메디칼업저버 박선재 기자] 미국식품의약국(FDA)이 다케다제약의 경구용 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 '엑스키비티(성분명 모보세티닙)'를 신속 승인했다.

엑스키비티 처방 대상은 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이가 있으며 백금기반 항암화학요법을 했음에도 암이 진행되는 환자다.  

FDA는 엑스키비티를 우선심사, 혁신치료제, 패스트트랙, 희귀의약품 등으로 지정했다. 

엑스키비티는 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 EGFR Eㅇ엑손20 삽입 돌연변이에 특별하게 디자인된 약물이다. 엑손20 삽입 돌연변이는 폐암에서 EGFR 돌연변이보다는 덜 일반적으로 나타나는 것으로 알려졌다. 

다케다에 따르면 비소세포폐암 환자에서 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이는 1~2% 정도 발생한다. 서양인보다 아시아인에서 조금 더 많은 것으로 알려졌다. 

이번 승인은 이전에 백금기반 항암화학요법 치료 경험이 있는 EGFR 엑손20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자 114명을 대상으로 진행한 임상 1/2상 데이터를 기반으로 했다. 

그 결과 전체반응률(ORR) 28%, 반응기간(DoR) 17.5개월(중앙값), 전체생존율(OS) 24개월(중앙값), 무진행생존기간(PFS) 7.3개월(중앙값) 등이었다. 

FDA는 비소세포폐암 환자의 EGFR 엑손삽입 돌연변이 여부를 파악하기 위해 터모피셔 사이언티픽사의 차세대 시퀀싱을 기반으로 하는 'Oncomine Dx Target Test'를 받아야 한다고 제시했다. 

터모피셔 사이언티픽사에 따르면 PCR 검사 시 EGFR 엑손20 삽입 돌연변이가 50%보다 적게 진단된다.

임상시험 중 발생한 부작용은 설사, 발진, 오심, 구내염, 식욕감소, 피로 등이었다. 

FDA는 심전도에서 QTc 연장과 부정맥의 일종인 염전성 심실빈맥(TdP,Torsades de Pointes)을 박스 경보(boxed warning)로 추가했고, 간질성 폐질환/폐렴, 심장 독성 및 설사 등도 경고/지침으로 제시했다.   

미국 다나파버암센터 Pasi Janne 박사는 "EGFR 엑손20 삽입 돌연변이가 있는 비소세포폐암은 제대로 치료하지 못하고 있다"며 "지금까지 EGFR TKIs와 타깃 치료를 효과적으로 하지 못했다"고 말했다.   

이어 "이번 승인은 임상적으로 의미 있는 유지반응을 보였던 환자들에게 특별히 디자인된 새로운 경구용 치료제라는 점에서 의료진과 가족 모두에게 의미 있는 일"이라고 강조했다.