[메디칼업저버 양영구 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 뇌실 내 투여 방식 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 2일 밝혔다.

헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)에 도달하지 못한 한계를 개선한 제품이다.

GC녹십자는 세계 최초로 뇌실투여법(ICV)을 개발, 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

이번 희귀의약품지정은 헌터라제ICV가 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 상당한 혜택(Significant Benefit)을 줄 수 있다는 걸 인정 받았다는 게 GC녹십자의 설명이다.

아울러 유럽 희귀약품 승인을 위한 기준인 유병률과 의학적 타당성 등 모든 기준을 충족했다고 강조했다. 

실제 일본에서 진행된 임상연구에서 헌터라제 ICV는 중추신경손상 핵심 원인 물질인 헤파란황산(Heparan Sulfate)을 70% 이상 감소시키는 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보였다.

GC녹십자는 “이번 희귀의야품지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명한 셈”이라며 “전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.