[메디칼업저버 양영구 기자] SK바이오팜(대표이사 사장 조정욱)은 레녹스-가스토 증후군 치료제 카리스바메이트가 글로벌 임상3상에 돌입했다고 7일 밝혔다.

이번 임상은 소아 및 성인 레녹스-가스토 증후군 환자 250여명을 대상으로 미국, 유럽 등 60개 기관에서 무작위 이중맹검 위약대조 방식으로 약물의 유효성, 안전성, 내약성 등을 평가하는 방식으로 진행된다. 

카리스바메이트는 광범위한 발작 조절 효과 및 복용 안전성이 기대되는 약물이다. 
뇌전증 치료제 세노바메이트, 수면장애 치료제 솔리암페톨에 이은 차세대 신경질환 신약으로, 2025년 글로벌 시장 출시를 목표로 하고 있다.

카리스바메이트는 지난 2017년 미국식품의약국(FDA) 희귀의약품(ODD)으로 지정되며 시장 경쟁력을 확보했다. 

희귀의약품의 경우 우선 심사 신청권·세금 감면·허가신청 비용 면제 등 다양한 혜택이 주어지며, 임상 3상에 성공해 허가를 획득할 시 7년간 시장 독점권이 부여된다.

SK바이오팜은 “카리스바메이트의 빠른 상용화를 위해 임상3상 속도를 높여나갈 것”이라며 “질병으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있도록 새로운 치료 옵션을 개발하는데 집중하겠다”고 말했다.                             
 
한편, 레녹스-가스토 증후군은 여러 종류 발작 증상이 나타나는 희귀 난치성 소아 뇌전증으로, 발달 장애 및 행동 장애를 동반하는 것으로 알려진다. 

이 질환은 완치법이 없고 치료 예후도 좋지 않아 환아의 약 85%가 성인이 된 후에도 발작을 지속 경험한다. 

미국에서 약 4만8천명 이 이 질환을 앓고 있으며, 전 세계적으로 약 100만명의 환자가 있는 것으로 추정된다.