[메디칼업저버 박선혜 기자] 올해 창립 100주년을 맞은 노보 노디스크는 그 어느때보다 치료제에 대한 큰 관심을 받으며 의미 있는 한 해를 보냈다.노보 노디스크의 GLP-1 수용체 작용제 비만치료제 위고비가 상당한 체중 감량 효과를 입증하자, 위고비뿐만 아니라 같은 세마글루타이드 성분 항당뇨병제인 오젬픽도 전 세계 품귀 현상을 일으켰다. 국제 학술지 사이언스는 이러한 비만치료제를 '올해의 혁신(Breakthrough of the year)'으로 선정하기도 했다.이 같은 노보 노디스크의 성과는 국내 만성질환 환자에게 희소식이지만, 좋
[메디칼업저버 양영구 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 연말을 맞아 이웃돕기 성금 2억원을 기탁했다고 22일 밝혔다. 이번 기부금 중 1억원은 전국 사회복지기관을 통해 소외된 이웃과 희귀질환 환자를 위한 성금으로 쓰인다. 나머지 1억원은 대한적십자사를 통해 재난 구호사업과 노인, 장애인, 아동청소년 등을 위한 각종 복지사업에 사용된다. GC녹십자는 "이번 성금이 소외된 이웃에게 작은 보탬이 되길 바란다"며 "앞으로도 모든 임직원이 참여할 수 있는 다양한 사회공헌활동을 진행, 도움이 필요한 복지 사각지대를 더욱 챙기겠다"고 전했다.
[메디칼업저버 신형주 기자] 비소세포폐암 치료제인 아스트라제네카의 타그리소(성분명 오시머티닙)와 유한양행의 렉라자(레이저티닙)가 내년 1월 1일부터 1차 치료제로 건강보험 적용된다.또, 희귀질환인 총상신경섬유종 치료제인 아스트라제네카의 코셀루고(셀루메티닙)도 내년 1월 1일부터 건강보험 급여가 이뤄진다.보건복지부는 20일 제28차 건강보험정책심의위원회를 개최했다.이날 건정심은 ▲약제급여 목록 및 급여상한금액표 개정안(신약 등재 및 사용범위 확대 약제 상한금액 조정, 급여적정성 재평가 결과)을 의결하고 ▲정신질환자 지속치료 지원 시범
[메디칼업저버 신형주 기자] 내년 1월 1일부터 BMS의 궤양성 대장염 치료제 제포시아(성분명 오자니모드)와 아스트라제네카의 소아 희귀질환인 총상신경섬유종 치료제 코셀루고(셀루메티닙)가 보험급여 된다.또, 올해 급여적정성 재평가 결과에 따라 동아오팔몬과 동화소닌도 내년 1월 1일부터 급여기준이 신설됐다.보건복지부는 18일 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정(안)을 행정예고했다.행정예고안에 따르면, 제포시아캡슐 0.92mg의 투여 대상은 Corticosteroid나 6-Mercaptopurine 또는 Azathiop
[메디칼업저버 신형주 기자] GC녹십자는 15일 미국 식품의약국(FDA)로부터 혈액제제 'ALYGLO'의 품목허가를 획득했다.ALYGLO는 선천성 면역결핍증으로도 알려진 일차 면역결핍증(Primary Humoral Immunodeficiency)에 사용하는 정맥투여용 면역글로불린 10% 제제다.GC녹십자는 지난 2020년 북미에서 일차 면역결핍증 환자를 대상으로 임상 3상을 진행해 FDA 가이드라인에 준한 유효성 및 안전성 평가 변수를 만족시킨 바 있다.이후 코로나19로 지연된 충북 오창공장 혈액제제 생산시설에 대한 실사(Pre-L
[메디칼업저버 신형주 기자] 치매환자의 체계적 치료 및 관리를 위해 치매관리주치의(가칭) 시범사업이 내년 7월부터 추진된다.또, 내년 1월부터 국가관리대상 희귀질환 83개 질환이 신규로 적용돼 산정특례 대상이 확대 적용된다.보건복지부는 12일 제25차 건강보험정책심의위원회를 개최했다.건정심은 이번 회의에서 △저소득층 의료비 본인부담 완화 방안 △산정특례 대상 질환 확대 및 등록 기준 개선 △치매관리주치의(가칭) 시범사업 추진계획안 등을 논의했다.복지부에 따르면, 치매환자에게 환자가 선택한 치매관리주치의(가칭)가 체계적인 치료·관리
[메디칼업저버 이주민 기자] 희귀 질환별 특성을 반영한 희귀질환 약제 사전심의를 진행해야 한다는 목소리가 나왔다.특히, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 적응증이 있는 솔리리스의 초심 통과율이 다른 약제보다 상당히 낮아 질병의 특성을 반영해야 한다는 의견이 많았다.더불어민주당 신현영 의원은 11일 국회 의원회관에서 '희귀질환 약제 사전심의 제도 개선방안' 정책 토론회를 개최했다.이날 자리는 희귀질환 약제 사전심의 제도 과정에서 희귀 및 난치병 환자들이 겪는 어려움과 제도의 사각지대 해소 방안을 논의하고자 마련됐다.희귀질환 약제
[메디칼업저버 신형주 기자] 고려대학교 안암병원 신경과는 대한신경과학회의 연구 분야에서 대거 수상해 최상급 연구역량을 확인받았다.대한신경과학회는 지난 11월 10일, 11일 양일간 추계학술대회를 개최했다.수상자는 △김하욤 교수(우수구연상) △박진우 교수(우수포스터상) △백설희 교수(SK젊은 연구자상) △강현우 전공의 2년차(우수구연상, 증례발표대회 우수상)로 각 분야에서 우수성을 인정받아 수상의 주인공이 됐다.김하욤 교수는 ‘약물에 내성이 있는 뇌전증 환자에서 경두개 자기 자극법의 효과를 비교한 연구(Effects of repeti
[메디칼업저버 박선혜 기자] 올 한해는 비만치료제가 의학계 화두로 떠올랐다고 해도 과언이 아니다. 기존 치료제보다 상당한 체중 조절 효과를 보고한 비만 신약들이 국외 규제당국의 허가를 받았고 '해외 셀럽들도 맞는 마법의 다이어트 약'이라 불리며 의료진과 비만 환자뿐 아니라 일반인의 뜨거운 관심을 받았다. 이런 가운데 국내 비만 학계는 비만치료제 급여화를 주장하고 있다.국내에서 비만 관리가 미용 목적으로 인식되고 있지만, 비만은 '만성질환'이라 엄연히 '치료'가 목적이므로 치료제 급여화가 필요하다는 것이다. 예방적 측면에서 고도비만이
[메디칼업저버 박선혜 기자] 국내 연구팀이 주도한 희귀난치성 혈액질환인 발작성야간혈색뇨증 신약 임상3상이 긍정적 효과를 입증하며 진일보된 치료전략을 제시했다.가톨릭대 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수(혈액내과)가 주도한 발작성야간혈색뇨증 신약 '다니코판(danicopan)' 임상3상 결과, 다니코판 투약 시 위약 대비 혈색소 증가가 의미 있게 개선됐다.발작성야간혈색뇨증은 PIG-A 유전자 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성의 장애가 초래되며, 인구 100만명당 10~15명이 발생하는 희귀질환이다. 병명처럼
[메디칼업저버 신형주 기자] 메디톡스는 중증근무력증 치료제 'MT122' 개발 프로젝트가 국가신약개발산업단(KDDF)이 주관하는 ‘2023년 제3차 국가신약개발사업 과제’로 선정됐다고 6일 밝혔다.국가신약개발사업은 국내 바이오제약 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 후보물질 발굴, 비임상, 임상시험 등 신약 개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 R&D 사업이다. 메디톡스는 우수 후보물질 도출과 임상 진입을 돕는 ‘신약 R&D 생태계 구축 연구’ 과제에 선정됐으며, 향후 2년간 후보물질 도출을 위한 연구개발비를 지원받게 됐다.‘MT12
[메디칼업저버 신형주 기자] GC녹십자는 선제적인 mRNA 플랫폼 확보를 통해 백신 외 희귀질환 치료제까지 영역을 확대하기 위한 시동을 걸었다.GC녹십자는 30일 전라남도 화순에 위치한 자사의 백신 공장에 mRNA 생산시설을 구축하고 본격 가동에 들어갔다.준공된 시설은 파일럿 규모의 GMP 제조소로, GC녹십자는 이를 통해 자체 mRNA 관련 기술을 내재화하고 지속적으로 관련 역량을 축적해 나간다는 전략이다.신규 시설은 mRNA 관련 모든 단계를 생산할 수 있는 올인원(all-in-one) 시설을 갖추고 있어 물질 이동에 따른 오염
[메디칼업저버 박선재 기자] 입센과 젠핏의 '엘라피브라노'가 희귀 간질환인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 2차 치료옵션으로 등장할 것으로 보인다. 임상3상에서 엘라피브라노가 생화학적 반응 지표를 51% 향상시키는 청신호를 보인 것이다.PBC는 중년 여성에게 자주 발생하는 자가면역 간질환으로, 비화농성 담관염에 의해 소담관이 소실되는 질환이다. 질병이 진행하면 담즙 정체와 간섬유와, 간경변증으로 진행하는 위험한 질환이다. 현재 우르소데옥시콜산(UDCA)이 1차 치료제로 사용되지만, 이에 반응하지 않는 환자가 많아 새로운 치료제에 대한
[메디칼업저버 박선재 기자] 국내 연구팀이 '아가미-귀-콩팥증후군' 환자의 유전형 및 임상 표현형을 제시하고 수술 결과의 유용한 예후 인자와 분자-유전학적 기전을 규명한 연구결과를 23일 발표했다.서울대병원 임상유전체의학과·이비인후과 이상연 교수 연구팀(제1저자 충북대병원 이비인후과 남동우 교수)은 중증 증후군성 난청 코호트를 이용해 연구를 진행했다. 아가미-귀-콩팥증후군은 4만명 중 1명에서 발생하는 희귀질환이다. 주로 EYA1, SIX1, SIX5 등 전사인자 유전자의 상염색체 우성 돌연변이에 의해 생긴다.새열기형, 전이개누공,
[메디칼업저버 양영구 기자] 아스트라제네카 신경섬유종증 치료제 코셀루고(성분명 셀루메티닙)의 지지부진한 약가협상으로 인해 예상되는 환자의 치료공백이 메워질 수 있을지 관심이 모인다.코셀루고는 2년 만에 현재 건강보험 급여 진입을 위한 마지막 관문인 국민건강보험공단과의 약가협상에 돌입한 상태다.그러나 약가협상 기한이 기존 30일에서 60일로 변경되면서 치료 공백이 예상되고 있다.이런 가운데 한국희귀·난치성질환연합회는 국가인권위에 진정서를 제출했고, 인권위 국정감사에서도 도마 위에 올랐다. 인권위 "접수된 진정서, 성실히 조사하겠다"한
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품은 의학적 미충족 수요가 큰 질환을 중심으로 치료제 개발에 속도를 낼 수 있도록 R&D 센터 조직을 개편했다고 21일 밝혔다. 임주현 전략기획실장과 최인영 R&D 센터장이 주도한 이번 조직개편은 기술 융합과 시너지 극대화에 방점이 찍혔다. 이에 따라 한미약품은 새로운 미래 성장 동력으로 비만대사, 면역항암, 표적항암 분야에 집중키로 했다. 그동안 개발 과정에서 다소 불투명한 역할이 부여됐던 부서들은 전임상연구, 임상이행, 항암기전, 분석팀으로 나눠 연구원들 간 협력과 소통, 속도감 있는 R&D를
[메디칼업저버 박선재 기자] 서울대병원이 오는 17일(금) 오후 12시부터 어린이병원 제일제당홀에서 ‘기관절개관 환아 및 보호자를 위한 공개강좌’를 개최한다.이번 강좌는 이건희 소아암·희귀질환사업단의 지원을 받아 소아 기도질환 및 기관절개술을 받은 환아 및 보호자들을 대상으로, 보호자들이 평소 궁금했던 주제와 진료실에서 다 하지 못했던 이야기들에 대해 의료진과 이야기를 나누기 위해 마련됐다.소아의 기관절개관술은 다양한 원인으로부터 발생하는 기도 및 호흡기계의 문제를 해결하기 위해 시행하는 수술이다.기관절개관을 제거하는 발관 과정은
[메디칼업저버 박서영 기자] 실손보험 간소화 청구 법안이 국회를 통과했지만, 중개기관 선정이 남아 있는 상황이다.이런 가운데 금융위원회가 의료계를 제외한 채 실손보험 청구 간소화 태스크포스(TF) 회의를 개최해 일각에서 결국 보험업계의 뜻에 맞게 중개기관을 선정하는 것 아니냐는 의문이 제기되고 있다.금융위원회는 지난 3일 금융감독원과 생명보험협회, 손해보험협회, 소비자단체와 실손보험 청구 전산화 TF 회의를 개최했다. 이는 내년 10월 25일부터 실손보험 간소화를 단계별로 시행하기 위해서다.이처럼 금융위가 중개기관 선정에 속도를 내
[메디칼업저버 박선재 기자] 삼성의 기부금으로 소아암·희귀질환 환아들을 위한 대규모 프로젝트가 진행되지만, 이 성과를 이어받을 소아청소년과 의사가 없을 수 있다는 우려가 나왔다. 현재 확인된 소아희귀질환은 약 7000개다. 문제는 소아 환자는 성인에 비해 질환이 다양하고 환자 수는 적어 사례를 수집하기 어렵다는 점이다. 이로 인해 표준치료법을 확립하기 어렵고 보험 혜택을 받을 수 없어 환자 및 가족의 부담이 커 사회적 문제로 떠올랐다. 게다가 소아암·희귀질환 환아의 데이터가 분산돼 있어 진단받는 것 조차 힘든 일이다. 이 문제에 관
[메디칼업저버 양영구 기자] 한국로슈는 CD20XCD3 이중특이항체 룬수미오(성분명 모수네투주맙)가 식품의약품안전처로부터 허가됐다고 7일 밝혔다.룬수미오는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(FL) 성인 환자 치료에 사용 가능하다.룬수미오는 글로벌 혁신제품 신속심사지원(GIFT) 1호 의약품이다. GIFT는 생명을 위협하는 중대 질환 또는 희귀질환 치료를 목적으로 하는 의약품으로, 기존 치료법이 없는 치료제의 신속한 제품화를 돕는 제도다. 룬수미오는 백혈구의 일종이나 면역세포인 T세포 표면의 단백질인 C