[메디칼업저버 신형주 기자] 2012년부터 도입된 희귀질환 고가 치료제에 대한 사전심의(심사)제도를 응급 상황에 맞는 유연한 심의와 유지 치료를 위한 일반 심의 이원화 필요성이 제기되고 있다.사전심의제도는 고가의 희귀질환 치료제애 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도로, 치료제에 대한 환자 접근성 강화와 건강보험 재정 보호를 함께 고려하기 위해 마련됐다.치료제 투약 전 적격 환자를 판단하는 사전 심사와 사전 심사를 통한 승인 이후 치료제 투약 지속 여부를 결정하는 동시 심사 기능을 함께 담당하고 있다.사전심의제도는 고가의
[메디칼업저버 이주민 기자] 희귀 질환별 특성을 반영한 희귀질환 약제 사전심의를 진행해야 한다는 목소리가 나왔다.특히, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 적응증이 있는 솔리리스의 초심 통과율이 다른 약제보다 상당히 낮아 질병의 특성을 반영해야 한다는 의견이 많았다.더불어민주당 신현영 의원은 11일 국회 의원회관에서 '희귀질환 약제 사전심의 제도 개선방안' 정책 토론회를 개최했다.이날 자리는 희귀질환 약제 사전심의 제도 과정에서 희귀 및 난치병 환자들이 겪는 어려움과 제도의 사각지대 해소 방안을 논의하고자 마련됐다.희귀질환 약제
[메디칼업저버 양영구 기자] 바이오젠의 스핀라자(성분명 뉴시너센)가 척수성 근위축증(SMA) 소아, 성인 환자들에게 걷고, 앉고, 서는 평범한 경험을 줄 수 있는 치료제가 될 것이라는 주장이 나왔다.바이오젠코리아는 2일 콘래드서울에서 SMA 치료제 스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회를 개최했다. 스핀라자는 10월부터 건강보험 급여 기준이 개정됐다. 핵심은 그동안 지적이 많았던 연령 관련 기준이 완화된 것이다. SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형으로 구분하며 생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에
[메디칼업저버 박선재 기자] '동정적사용제도(Expanded Access Program, EAP)'를 두고 환자 단체와 임상 의사의 의견이 갈렸다.EAP란 허가 이전 임상시험 단계에 있는 신약을 생명이 위독한 환자에게 인도주의 차원에서 지원하는 제도를 말한다.'임상시험용 의약품 치료목적 사용승인제도'와 '의약품 무상공급 환자지원 프로그램', '비급여 약제비 환자지원 프로그램' 등이 여기에 속한다.6일 한국환자단체연합회가 '스페이스 살림 다목적홀'에서 '제4회 환자의 날 기념행사'를 개최했다. 행사 이후 '우리나라 생명과 직결된 신약
[메디칼업저버 양영구 기자] 고가 치료제로 구성된 척수성근위축증(SMA) 치료제 시장의 경쟁이 심화될 전망이다.로슈의 경구용 SMA 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 2개월 미만 신생아까지 적응증을 확장하면서부터다.이에 시장에서는 노바티스 졸겐스마(오나셈노진아베파르보백)와 바이오젠 스핀라자(뉴시너센)까지 3파전이 벌어진다.그동안 SMA 치료제 시장에서 4개월 미만 소아를 대상으로 한 경쟁은 졸겐스마와 스핀라자가 양분하고 있었는데, 에브리스디도 가담하면서 더 치열해질 것으로 보인다. FDA, 에브리스디 적응증 확대 승인2개월 미
[메디칼업저버 김나현 기자] 초고가약제의 급여등재를 두고 정부의 고민이 깊어지는 가운데, 희귀질환 환우의 보호자들이 국정감사에서 초고가약의 급여 적용을 호소하고 나섰다.7일 보건복지부와 질병관리청을 대상으로 개최된 국정감사에는 급성 림프구성백혈병 환아를 둔 부모 A씨가 참고인으로 출석했다.A씨는 "세번째 재발을 했을때가 작년 2월이라 국내에선 더 이상 할 수 있는 방법이 없었고, 해외에서는 킴리아라는 획기적인 약이 있었다"라며 "국회에서 첨단바이오의약품법이 시행됐지만 올해 3월이 돼서야 약이 허가가 됐다"고 말했다.이어 "그러나 병
[메디칼업저버 김나현 기자] 건강보험심사평가원이 사전승인제도 대상 항목의 진입과 퇴출을 포함해 제도 전반의 개선방안을 마련할 방침이다.지난해 기준 사전승인 건수는 6000건을 넘겼으며, 관련 업무가 꾸준히 늘어남에 따라 심평원은 사전승인 전담부서의 신설 필요성도 내비쳤다.심평원 이진수 진료심사평가위원장은 10일 전문기자협의회와 간담회를 갖고 이 같이 설명했다.사전승인제도란 고위험·고비용이거나, 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다.1992년 조혈모세포이식을 시작으로 2015년까지 3항
[메디칼업저버 김나현 기자] A형 혈우병 예방요법인 '헴리브라 피하주사'에 대해 건강보험심사평가원 중앙심사조정위원회가 객관적 자료 부족 등을 이유로 급여를 불인정한 구체적인 사례가 공개됐다.심평원은 30일 심사기준 종합서비스를 통해 헴리브라주 요양급여 인정여부 공개심의사례를 공개했다.이날 함께 공개된 심의사례는 스핀라자주, 심실 보조장치 치료술(VAD), 솔리리스주, 조혈모세포이식과 헴리브라주를 포함해 5사례다.앞서 심평원은 만 12세 미만도 헴리브라를 투여받을 수 있도록 급여 기준을 확대했다. 다만 ▲면역관용요법(ITI)에 실패한
[메디칼업저버 양영구 기자] 매년 2월 마지막 날은 유럽희귀질환기구가 정한 세계 희귀질환의 날이다. 4년에 한 번씩 마지막 날이 29일로 끝나는 희귀성에 착안했다.그동안 국내외 제약업계에서 희귀질환 치료제는 관심 밖 분야였다.하지만 최근 정책적 지원과 제약기업들의 연구개발을 통해 이전까지 치료 옵션이 없었던 희귀질환에 대한 혁신 치료제가 등장하고 있다. 게다가 용법도 다양해지면서 '혁신'을 입고 넓고 편해지고 있다.점유율 넓히는 희귀질환 약희귀질환은 일반적으로 환자 수가 적어 질환과 관련한 정보가 부족해 진단이나 치료가 어려운 질환
[메디칼업저버 양영구 기자] 전 세계 바이오의약품 시장의 대세는 항체 치료제였다. 그 중에서도 절반 이상은 항암제인 것으로 나타나 인기를 실감케 했다.바이오의약품 가운데 세포유전자치료제는 점유율이 가장 낮았지만, 향후 연평균 성장률은 40%대를 유지할 것으로 전망되면서 기대를 높였다. 바이오의약품 핵심 '항체 치료제'...대세는 '항암'한국바이오의약품협회에 따르면 바이오의약품 가운데 항체 치료제가 51.1%의 점유율(2019년 매출 기준)로 핵심으로 자리 잡았다.항체 치료제는 인체가 세균, 바이러스 등 외부 물질에 감염된 후 이에
[메디칼업저버 양영구 기자] 얼마 남지 않은 올해 하반기를 비롯해 내년을 책임질 글로벌 신약 기대주가 속속 임상연구 결과를 쏟아내며 관심이 집중되고 있다.저산소유도인자 억제제 에브렌조(성분명 록사더스타트)는 새로운 기전의 빈혈 치료제로서의 강점을 내세우고 있고, PCSK9 억제제 인클리시란은 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 고위험군에서 LDL-C를 크게 낮추며 새로운 치료 옵션으로 자리매김하고 있다.이와 함께 류마티스관절염 분야에서는 필고티닙이, 희귀병인 척수성 근위축증에서는 에브리스디(리스디플람)에 이목이 쏠린다. 빈혈 치료제
[메디칼업저버 신형주 기자] 척추성 근위축증 치료를 위한 졸겐스마와 스핀라자 경쟁에 로슈의 에브리시디가 FDA 승인을 획득하면서 3파전이 형성된 가운데, 에브리시디가 2년간의 임상 결과를 통해 경쟁력을 입증했다.로슈에 따르면, 증상성 제1형 척추근위축증(SMA) 치료제인 에브리시디(리스티플람)를 2년간 투여받은 2~7개월 유아들의 88%가 2년간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존한 것으로 나타났다.로슈는 28일 제1형 증상성 척추근위축증이 있는 2~7개월 유아를 대상으로 진행한 FIREFISH 연구 파트1 2년간의 데이터를 공개했다.
[메디칼업저버 신형주 기자] 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센 나트륨)가 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 환자 대상으로 효능 및 안전성을 평가하는 RESPOND 임상을 개시한다.바이오젠은 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제로 치료를 받았지만 불충분한 임상 반응을 보인 영유아 및 아동 환자를 대상으로 스핀라자 치료 전환 시 임상적 혜택 및 안전성을 평가하는 글로벌 4상 RESPOND 임상연구를 시작한다고 밝혔다.RESPOND 임상연구 운영위원회 버지니아 킹스도터스 어린이병원 소아신경근육과 크리
[메디칼업저버 신형주 기자] 암젠코리아의 골다공증 치료제 프롤리아(데노수맙)와 한국다케다제약의 ALK 폐암 치료제 알룬브릭(브리가티닙) 등 163개 품목이 올해 3분기 사용량-약가연동 협상 대상 약제로 지정돼 약가가 인하될 전망이다.국민건강보험공단은 23일 3분기 가와 나 유형의 사용량-약가 연동협당 모니터링 대상 약제에 대한 사전정보를 공개했다.건보공단에 따르면, 3분기인 7월부터 9월까지 모니터링 대상은 89개 약제군 163개 품목이다.대표적인 모니터링 대상 약제는 암젠코리아의 프롤리아프리필드시린지(60mg/1mL)이며, 한국릴
[메디칼업저버 박선혜 기자] 새롭게 개발된 치료제가 미국 시장에 진출하려면 미국식품의약국(FDA) 허가를 받는 과정이 필수다. 개발사는 후보물질 발굴부터 임상연구를 거쳐 FDA 문턱을 넘기 위해 많은 시간과 비용을 투자한 만큼 FDA 승인 여부에 따라 웃기도 또는 좌절하기도 한다.FDA는 중요한 신약이 미국에 빠르게 도입될 수 있도록 1992년 '전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)'을 제정하고, 정해진 기간 내에 신약을 심사해 승인 여부를 결정하고 있다. 통상적으로 신약 허가신청(NDA) 심사를 통보한 후 10개월 이내에
[메디칼업저버 신형주 기자] 척수성 근위축증을 앓고 있는 환자 중 스핀라자를 투여한 영아 환자 전원이 4.8년간 인공호흡기 없이 생존했다는 연구결과가 나왔다.바이오젠은 지난 10일~12일까지 온라인으로 개최된 세계 최대 SMA 학술대회인 Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)에서 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 증상 발현 전 환자를 대상으로 한 스핀라자(성분명 뉴시너센 나트륨) 연구인 NURTURE 임상의 새
[메디칼업저버 정윤식 기자] 스핀라자주(성분명 뉴시너센)의 지난달 요양급여 투약 사전승인 신청 6건이 모두 승인됐다.건강보험심사평가원은 29일 홈페이지를 통해 2020년 4월 진료심사평가위원회 심의사례 결과를 공개하고 이같이 밝혔다.이날 진료심사평가위원회 심의사례는 스핀라자주를 포함해 솔리리스주(에클리주맙), 심실보조장치(VAD), 조혈모세포이식 등 4개 항목이다.우선, 희귀질환인 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제인 스핀라자주의 급여투약 승인신청 6건과 투여 모니터링 접수 26건은 모두 승인
[메디칼업저버 정윤식 기자] 건강보험심사평가원이 2020년 2월 진료심사평가위원회 심의 사례 4개 항목의 결과를 31일 공개했다.공개 항목 중 'Nusinersen sodium 주사제(품명 스핀라자주) 요양급여 대상 여부'는 5q 척수성 근위축증(SMA: Spinal Muscular Atrophy) 치료제로, 요양급여대상 사전 심의 건이다.그 중 D사례(여, 23세)는 만 3세 이전에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후가 발현됐고 과거에 척추측만증 수술을 시행했으며 현재 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우다.해당 사례는 척추측
[메디칼업저버 정윤식 기자] 건강보험심사평가원이 2020년 1월 진료심사평가위원회에서 심의한 4개 항목의 심의사례 결과를 28일 홈페이지를 통해 공개했다.공개 항목 중 '심실 보조장치 치료술(VAD) 요양급여대상 인정여부'는 심장이식이 적합하지 않은 확장성 심근병증 환자에게 좌심실기능을 대체하는 치료술에 대한 요양급여대상 사전 승인 심의 건이다.그중 C사례(여성, 73세)는 심장이식이 적합하지 않은 확장성 심근병증 환자로, 심부전이 악화돼 심실 보조장치 치료술을 승인한 사례다.그는 과거 급성심근경색증으로 관상동맥중재술을 받았고, 2
[메디칼업저버 신형주 기자] 희귀질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 삶을 제공하고 있는 스피란자를 생산·판매하고 있는 바이오젠코리아는 국내 인지도가 낮은 신생 기업이지만 미국에서는 40년 이상의 역사를 가진 신경과학 분야 전문기업이다.바이오젠코리아 황세은 대표는 시장에서의 경쟁보다 환자들의 삶의 변화가 더 큰 목표라고 강조한다.제약업계에서 20년간 활동한 황 대표는 한독에서 근무하기 전까지 Primary care 분약 주 전공이었다.Primary care 분야는 시장 점유율로 성과가 판단된다. 황 대표 역시 담당했던 모든 약제