[메디칼업저버 양영구 기자] 고가 치료제로 구성된 척수성근위축증(SMA) 치료제 시장의 경쟁이 심화될 전망이다.

로슈의 경구용 SMA 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 2개월 미만 신생아까지 적응증을 확장하면서부터다.

이에 시장에서는 노바티스 졸겐스마(오나셈노진아베파르보백)와 바이오젠 스핀라자(뉴시너센)까지 3파전이 벌어진다.

그동안 SMA 치료제 시장에서 4개월 미만 소아를 대상으로 한 경쟁은 졸겐스마와 스핀라자가 양분하고 있었는데, 에브리스디도 가담하면서 더 치열해질 것으로 보인다.

최근 미국식품의약국(FDA)은 에브리스디를 생후 2개월 미만 SMA 신생아 환자에게 사용할 수 있도록 적응증을 확대 승인했다.

이번 FDA 승인으로 에브리스디는 증상 발현 전 신생아에게도 사용 가능한 치료제가 됐다.

적응증 확대 근거는 임상2상 RAINBOWFISH 연구 결과가 기반이다. 연구에서는  SMN2 유전자 수에 관계없이 생후 6주까지 유전적으로 진단된 무증상 SMA 환자를 대상으로 에브리스디의 효능, 안전성, 약동학/약력학 등을 평가했다.

1차 목표점은 5초 동안 도움 혹은 지지 없이 앉을 수 있는 환자 비율로 설정했다.
데이터 컷오프 시점까지 총 26명의 환자가 등록됐다.

이들의 연령은 28.5일(중앙값)이었고, 유전자검사를 기반으로 SMA로 진단됐지만 증상은 없었다.

미국 St. Jude 아동병원 Richard Finkel 박사 연구팀은 이 중 18명을 대상으로 한 중간분석 결과를 발표했다.

18명 환자 중 7명은 2개의 SMN2 유전자를 갖고 있었고 11명은 3개 이상이었다. 일반적으로 SMN2 유전자 수가 많을수록 SMA 증상 심각도는 떨어진다.

연구 결과, 최대 18.1개월 동안 치료를 진행하면서 치료 관련 심각한 이상반응은 보고되지 않았다. 흔한 이상반응으로는 발열, 설사, 코막힘 등이었다.

12개월 동안 치료를 진행한 환자는 7명이었고, 4명은 2개의 SMN2 유전자를, 3명은 3개의 SMN2 유전자를 보유했다.

3개 이상의 SMN2 유전자를 갖고 있던 3명의 환자는 모두 치료 12~16개월 사이에 도움 없이 일어서거나 걸을 수 있었다.

2개의 SMN2 유전자를 가진 4명의 환자 중 2명은 독립적으로 앉을 수 있었지만, 일반적인 치료 12개월째 반응보다는 늦었다.

나머지 2명 중 1명은 치료 14개월째에 일어서거나 걸을 수 있었고, 마지막 1명은 치료 18개월째에 도움을 받아 서거나 걷기 시작했다.

로슈 Levi Garraway 최고의료책임자는 "에브리스디의 적응증 추가가 신청 4개월만에 승인된 건 2개월 미만 SMA 환자 치료의 미충족 수요 해결이 시급했다는 걸 의미한다"며 "에브리스디가 SMA 증상 유무와 관계없이 사용할 수 있는 치료제가 된 것이 자랑스럽다"고 말했다.

에브리스디가 적응증을 확대하면서 SMA 분야 경쟁은 심화될 것으로 전망된다.

그동안 2개월 미만 신생아 SMA 환자에게 사용할 수 있는 치료제는 졸겐스마와 스핀라자가 전부였다.

그러나 두 약물 모두 한계는 있다.

졸겐스마는 1회 투여하는 유전자 치료제이지만 약값만 210만달러에 달하는 초고가로, 환자에게 경제적 부담이 있다.

스핀라자는 졸겐스마와 비교해 가격적 측면에서 우위를 갖고 있지만, 척추강내주사라는 투여 경로가 한계로 지적된다.

이 때문에 에브리스디는 시장에서 환자 편의성을 높이고 경제적 부담을 낮추는 강점을 부각할 것으로 보인다. 

에브리스디는 액상형 제제를 환자 체중에 따른 권장 용량에 맞춰 1일 1회 경구복용하면 된다. 

이는 첫 2개월 동안 4회 척추강내주사 투여 후 유지치료를 위해 같은 방식으로 4개월마다 1회씩 투여받아야 하는 스핀라자와의 경쟁에서 무기가 될 것으로 보인다.
가격적 측면도 비교 우위에 선다.

졸겐스마는 1회로 치료가 끝나지만 210만달러에 달하는 초고가 약제다. 스핀라자도 첫 투여에 75만달러, 이후 37만 5000달러를 지불해야 한다. 이는 연간 34만달러에 상한선이 걸린 에브리스디에 비해 고가다. 

한편, 에브리스디는 2020년 글로벌 출시 이후 점차 매출을 늘려가고 있다.

지난해 졸겐스마는 14억달러의 글로벌 매출을 올렸고, 스핀라자는 2019년과 2020년 21억달러의 매출을 달성했다.

에브리스디는 지난해 1분기 매출은 2억 3500만달러로, 전년 동기 대비 약 3배 늘었다. 반면 스핀라자는 같은기간 동안 5억 2000만달러에서 4억 7200만달러로 감소했다.