[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국 리제네론사의 에비나쿠맙(제품명 에브키자)이 높은 수준의 근거로 효과 및 안전성을 입증하며 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제로 자리 잡았다는 평가가 나왔다.HoFH는 LDL 수용체 활성이 사실상 없거나(null-null) 손상된(non-null) 유전질환으로, LDL 수용체 돌연변이로 인해 LDL-콜레스테롤 수치가 비정상적으로 증가하는 극희귀질환이다.에비나쿠맙은 LDL 수용체 돌연변이와 관계없이 HoFH 환자에게서 효과를 입증했고, 소아청소년 환자에게도 사용할 수 있음을 확인했다. 이
[메디칼업저버 박선혜 기자] 한국인 등 아시아인도 연 2회 주사해 LDL-콜레스테롤을 조절하는 시대가 열릴지 귀추가 주목된다.연 2회 피하주사하는 이상지질혈증 치료제인 노바티스 렉비오(성분명 인클리시란)가 한국인을 포함한 아시아인에게 효과적이면서 안전하다는 ORION-18 임상3상 결과가 공개됐다. 현재 식품의약품안전처가 렉비오의 국내 허가 여부를 검토 중인 가운데 이번 결과에 따라 허가에 속도가 붙을지 관심이 모인다. 연구 결과는 JACC Asia 2월호에 실렸다(JACC Asia 2024;4(2):123~134).렉비오, FDA
[메디칼업저버 박선혜 기자] 희귀질환인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자를 위한 새로운 치료옵션 등장에 청신호가 켜졌다.미국 바이오제약사 애로우헤드 파마슈티컬스가 개발 중인 ANGPTL3 타깃 치료 후보물질 'ARO-ANG3'는 GATEWAY 임상2상 중간분석에서 HoFH 환자의 LDL-콜레스테롤을 최대 48%까지 유의하게 낮추는 결과를 얻었다.이번 연구 결과는 지난달 21~24일 독일에서 열린 유럽동맥경화학회 연례학술대회(EAS 2023)에서 공개됐다. ANGPTL3 약 80% 줄여간효소 상승 등 치료 관련 이상반응
[메디칼업저버 박선혜 기자] 성인 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 로미타피드(제품명 적스타피드)가 소아까지 영역을 넓히기 위한 발판을 마련했다.소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자 대상 APH-19 임상3상에서 로미타피드가 LDL-콜레스테롤을 50% 이상 낮추는 효능을 입증한 덕분이다.이번 연구 결과는 지난달 21~24일 독일에서 열린 유럽동맥경화학회 연례학술대회(EAS 2023)에서 발표됐다. 로미타피드는 간과 장에서 미소체 중성지방 전달단백질(MTP)를 저해해 간과 장의 혈액으로 지질이 분비되는 것을 막는 MTP-
[메디칼업저버 박선혜 기자] 이상지질혈증 치료의 미충족수요(unmet needs)를 해결할 기대주로 RNA 치료제가 주목받는다.이상지질혈증 원인을 단백질 수준에서 막는 전통적 치료제에서 더 나아가, 단백질이 만들어지기 전 단계인 RNA 수준에서 조절하는 RNA 치료제로 질환을 치료하겠다는 개념이다.가천대 길병원 위진 교수(심장내과)는 21~22일 광주 김대중컨벤션센터에서 열린 춘계심혈관통합학술대회에서 'Emerging drugs for dyslipidemia and Beyond- Mechanism and Perspectives'를
[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 리제네론 파마슈티컬스사 에브키자(성분명 에비나쿠맙)의 치료 연령대를 확대했다.개발사는 2년 전 에브키자가 12세 이상 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자를 치료하기 위해 다른 지질저하제와의 보조요법으로 허가받은 데 이어, 최근 5~11세 HoFH 환아까지 적응증이 확대됐다고 22일(현지시각) 발표했다. 에브키자는 안지오포이에틴 유사단백질3(angiopoietin-like 3)에 결합하는 완전 인간단일클론항체다.적응증 확대는 최대내약용량 지질저하제를 투약하며 에브키자를
[메디칼업저버 박선혜 기자] 바이오젠과 에자이가 개발 중인 알츠하이머병 치료 후보물질 레카네맙(lecanemab)을 투약한 이후 사망한 환자 증례가 공개됐다.지난해 발표된 레카네맙 CLARITY AD 임상3상의 오픈라벨 연장연구에서 레카네맙을 투약한 환자군 중 2명이 뇌출혈로 사망했다. 이번에 발표된 증례는 사망자 2명 중 급성 허혈성 뇌졸중으로 정맥내 혈전용해제(tPA)를 투약한 환자 1명에 대한 내용이다. 이 환자는 급성 뇌출혈을 경험한 이후 사망했다. 특히 많은 뇌출혈 수와 크기 변화는 뇌혈관 아밀로이드 연관 tPA 합병증으로
[메디칼업저버 박선혜 기자] 스타틴을 잇는 새로운 지질저하제가 속속 등장하면서 치료제의 안전성 문제에 학계 관심이 모인다.이상지질혈증 환자에게 투약할 수 있는 치료제가 늘어남에 따라 위험과 혜택을 고려한 최선의 약제 선택이 중요해지고 있는 것이다.이에 7~9일 서울 워커힐 호텔에서 열린 '대한내분비학회 춘계학술대회 및 학연산심포지엄'에서는 현재 임상에 도입됐거나 개발 중인 지질저하제의 안전성에 대해 논의하는 자리가 마련됐다. 동아대병원 서성환 교수(내분비내과)는 '새로운 지질저하제의 대사 결과: 좋은가 나쁜가?'를 주제로 강의했다.
[메디칼업저버 박선혜 기자] 스타틴, 에제티미브 등 임상에 도입된 지질저하제에도 불구하고 치료 목표에 도달하지 못하는 이상지질혈증 환자 관리를 위해 새로운 기전이 주목받고 있다.중성지방을 낮추는 새로운 치료 타깃으로 '안지오포이에틴 유사 단백질(angiopoietin-like proteins, ANGPTL)'이 떠오르고 있는 것이다.네덜란드 바헤닝언대학 Sander Kersten 교수는 10월 28~30일 온·오프라인으로 개최된 대한내분비학회 국제학술대회(SICEM 2021)에서 '지질대사에서 ANGPLT 역할(Role of Ang
[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 암젠의 PCKS9 억제제 레파타(성분명 에볼로쿠맙)를 10세 이상의 이형접합 또는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환아 치료제로 승인했다. FDA는 레파타의 이형접합 또는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료 관련 무작위 연구를 근거로, 식이요법 단독 또는 다른 치료요법에 대한 추가 치료로 레파타를 허가한다고 24일(현지시각) 밝혔다.이번 승인의 근거가 된 연구는 두 가지다. 먼저 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환아 대상으로 레파타의 유효성과 안전성을 평가한 첫 무작위 이중맹검
메디칼업저버 정윤식 기자] 유유제약은 이상지질혈증 치료 전문의약품 '뉴마코알연질캡슐'과 '유토젯정' 2종을 출시했다고 18일 밝혔다.뉴마코알연질캡슐은 로수바스타틴과 오메가3산에틸에스테르90 성분의 복합제로 LDL-C와 중성지방이 높은 복합형(IIb) 이상지질혈증 치료에 사용된다. 로수바스타틴과 오메가3산에틸에스테르90를 병용해 복용해야 하는 환자들의 복약 순응도를 개선한 게 특징이다.유토젯정은 에제티미브와 아토르바스타틴 성분의 복합제로, 원발성 고콜레스테롤혈증 및 동형접합 가족형 고콜레스테롤혈증에 사용되는 치료제다. 에제티미브 성분
[메디칼업저버 정윤식 기자]대원제약은 이상지질혈증 치료제 '리토젯' 3종을 출시했다고 7일 밝혔다.리토젯은 에제티미브와 아토르바스타틴의 복합제로 원발성 고콜레스테롤혈증 및 동형접합 가족형 고콜레스테롤혈증에 사용되는 치료제다.에제티미브는 콜레스테롤이 소장에서 NPC1L1 단백질 통로를 통해 인체로 흡수하는 작용을 저해함으로써 콜레스테롤을 감소시킨다. 아토르바스타틴은 스타틴 계열의 약물로 콜레스테롤의 전 단계인 메발론산의 생성 과정에서 HMG-CoA 효소를 차단, 콜레스테롤의 합성을 저해한다.한국지질동맥경화학회의 이상지질혈증 치료 지침
[메디칼업저버 양영구 기자] 비아트리스코리아(대표 이혜영)는 오는 5월 1일 리피토플러스(성분명 아토르바스타틴/에제티미브)를 출시, 제일약품과 공동 판촉을 진행한다고 28일 밝혔다.리피토플러스는 각각 10/10mg, 10/20mg, 10/40mg 총 3개 용량으로, 원발성 고콜레스테롤혈증, 동형접합 가족형 고콜레스테롤혈증 치료제로 승인 받았다.리피토플러스는 리피토(아토르바스타틴)와 같은 아토르바스타틴 원료의약품을 사용, 비아트리스코리아가 오리지널 원료의약품을 제공하고, 제일약품이 제조한다.양사는 대규모 글로벌 및 국내 임상연구에서
[메디칼업저버 주윤지 기자] 프랄런트(성분명 알리로쿠맙, 리제네론 파마슈티컬스)는 최근 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자까지 적응증을 확대했다. 미국식품의약국(FDA)은 지난 1일 프랄런트 피하주사를 HoFH 환자에 추가요법으로 승인했다. 앞서 PCSK9 억제제 프랄런트는 2015년 FDA 허가를 최초로 받았다. FDA는 2015년 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 등 원발성 고지혈증 성인 환자의 LDL 콜레스테롤을 낮추는 보조·단독·병용요법으로 허가했다. 또한 2019년 심근경색, 뇌졸중, 불안정형 협심증
[메디칼업저버 박선혜 기자] 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자를 위한 새로운 치료옵션이 등장했다.미국식품의약국(FDA)은 12세 이상의 HoFH 환자 치료제로 미국 리제네론사의 에브키자(Evkeeza, 성분명 에비나쿠맙, evinacumab-dgnb)를 11일(현지시각) 승인했다.이에 따라 HoFH 환자는 높은 LDL-콜레스테롤을 조절하기 위해 다른 지질저하제와 함께 에브키자를 투약할 수 있는 길이 열렸다. 에브키자는 체중에 따라 15mg/kg 용량으로 월 1회 정맥투여한다. 에브키자는 안지오포이에틴 유사단백질 3(A
[메디칼업저버 신형주 기자] 2020년 연초부터 보험급여권에 진입한 약물들의 성장이 눈에 띄는 가운데, 약물별로 성적 희비가 엇갈리고 있다.가족성 고콜레스테롤혈증 및 혼합형 이상지질혈증 치료를 위한 암젠의 PCSK9 억제제 레파타(성분명 에볼로쿠맙)와 중증 아토피피부염 치료제인 사노피-아벤티스의 듀피젠트(성분명 두필루맙)는 보험급여 적용 이후 매출이 전년 동기 대비 2배 이상 상승했다.하지만, BRCA 변이 동반 난소암 치료제인 다케다의 제줄라(성분명 니라파립)는 경쟁 약물인 아스트라제네카의 PARP 억제제 린파자(성분명 올라파립)
[메디칼업저버 박선혜 기자] 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자의 LDL-콜레스테롤을 조절할 수 있는 두 가지 치료제가 미국심장학회 연례학술대회(ACC 2020)에서 빛을 발했다.주인공은 PCSK9 억제제 '알리로쿠맙(제품명 프랄런트)'과 안지오포이에틴 유사단백질3(ANGPTL3)을 억제하는 인간 단일클론항체 '에비나쿠맙'이다.알리로쿠맙과 에비나쿠맙은 LDL-콜레스테롤 조절이 어려운 HoFH 환자를 대상으로 한 무작위 위약 대조군 연구에서 긍정적인 결과지를 받았다. HoFH은 LDL 수용체의 유전자변이로 인해 LDL-콜
[메디칼업저버 박선혜 기자] PCSK9 억제제 에볼로쿠맙(제품명 레파타)이 표준 지질저하제만으로 치료가 충분하지 않은 가족성 고콜레스테롤혈증(FH) 환자에게 장기적으로 효과적이고 안전한 치료제로 입지를 다졌다. TAUSSIG 연구 결과, 에볼로쿠맙은 동형접합 FH 환자(HoFH) 또는 중증 이형접합 FH 환자(HeFH)의 LDL-콜레스테롤을 약 4년간 20~50%가량 낮출 수 있었다. 이와 함께 이상반응으로 치료를 중단한 환자는 4% 미만으로 내약성이 좋았다.TAUSSIG 연구는 FH 환자를 대상으로 PCSK9 억제제의 효과와 안전
[메디칼업저버 신형주 기자] 지난 1일부터 이상지질혈증 치료제인 PCSK9 억제제 레파타(성분명 에볼로쿠맙)가 초고위험군 ASCVD 환자를 대상으로 보헙급여가 되면서 경쟁 약물인 사노피의 프랄런트(성분명 알리로쿠맙)를 앞서는 모양새다.하지만, 사노피 측에서도 현재 프랄런트에 대한 보험급여 진입을 위한 정부와 논의를 준비하고 있어 레파타의 우세형국이 언제까지 이어질지는 지켜봐야할 것으로 보인다.보건복지부는 지난해 12월 27일 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 개정을 통해 2020년 1월 1일부터 초고위험군 죽상경화성 심혈
[메디칼업저버 신형주 기자] 내년 1월 1일부터 암젠코리아의 레파타(성분명 에볼로쿠맙)가 PCSK9억제제 중 유일하게 초고위험군 죽상경화성 심혈관질환(이하 ASCVD) 치료에서 보험급여가 적용된다.또, 가족성 고콜레스테롤혈증 및 혼합형 이상지질혈증 환자 치료에도 보험급여가 확대된다.레파타는 완전한 인간 단일클로항체로, 혈액 내 PCSK9 단백질과 결합해 LDL 수용체의 분해에 중요한 역할을 하는 PCSK9 단백질의 활성을 저해해 혈중 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C)수치를 감소시키는 기전의 치료제이다.보건복지부는 27일 레파