[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 리제네론 파마슈티컬스사 에브키자(성분명 에비나쿠맙)의 치료 연령대를 확대했다.

개발사는 2년 전 에브키자가 12세 이상 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자를 치료하기 위해 다른 지질저하제와의 보조요법으로 허가받은 데 이어, 최근 5~11세 HoFH 환아까지 적응증이 확대됐다고 22일(현지시각) 발표했다. 

에브키자는 안지오포이에틴 유사단백질3(angiopoietin-like 3)에 결합하는 완전 인간단일클론항체다.

적응증 확대는 최대내약용량 지질저하제를 투약하며 에브키자를 병용한 5~11세 HoFH 환아 20명을 대상으로 한 임상연구를 바탕으로 이뤄졌다. 결과에 따르면, 1차 목표점인 24주째 LDL-콜레스테롤은 48% 감소했다. 이와 함께 아포지단백B, 비HDL-콜레스테롤, 총 콜레스테롤 수치도 유의하게 떨어졌다. 

약물의 효능 및 안전성은 초기 허가 근거가 됐던 12세 이상 HoFH 환자 대상 임상연구와 유사했다. 

개발사는 "이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 포함해 다른 고콜레스테롤혈증 원인이 있는 환자에서 에브키자의 안전성과 유효성은 확인되지 않았다"며 "또 에브키자가 다른 임상 예후에도 어떤 영향을 미치는지 확인되지 않았다"고 밝혔다.