[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 암젠의 PCKS9 억제제 레파타(성분명 에볼로쿠맙)를 10세 이상의 이형접합 또는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환아 치료제로 승인했다. 

FDA는 레파타의 이형접합 또는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료 관련 무작위 연구를 근거로, 식이요법 단독 또는 다른 치료요법에 대한 추가 치료로 레파타를 허가한다고 24일(현지시각) 밝혔다.

이번 승인의 근거가 된 연구는 두 가지다. 먼저 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환아 대상으로 레파타의 유효성과 안전성을 평가한 첫 무작위 이중맹검 위약 대조군 연구인 HAUSER-RCT다. 

2016년 3월~2019년 5월 23개국에서 10~17세의 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환아가 모집됐다. 총 157명이 레파타 420mg 월 1회 투여군(레파타군, 104명), 위약군(53명)에 무작위 분류됐다. 

전체 환아는 연구에 모집되기 전 최소 4주간 지질저하제로 치료받았다. 투약한 지질저하제는 스타틴이 레파타군 100%, 위약군 98.1%였고, 에제티미브는 12.5%와 15.1%였다. 

1차 목표점으로 등록 당시 대비 24주째 LDL-콜레스테롤 변화를 평가한 결과, 레파타군은 44.5% 감소했으나 위약군은 6.2% 감소에 그쳤다. 두 군간 차이는 약 38%p로 통계적으로 유의미했다(P<0.001).

연구 결과는 지난해 유럽심장학회 연례학술대회(ESC 2020)에서 발표됐고, 동시에 NEJM 8월호에 실렸다.

이와 함께 11~17세 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환아를 대상으로 한 또 다른 연구 결과, 80주 동안 레파타 420mg 월 1회 피하주사 시 등록 당시와 비교해 LDL-콜레스테롤이 평균 14% 감소했다.

FDA는 레파타 또는 약물의 부형제에 심각한 과민반응을 보이는 환자에게는 레파타를 투여해서는 안 된다고 주의를 요했다. 이어 과민반응의 신호 또는 증상이 나타난다면 치료를 중단하도록 경고했다.

레파타를 투여한 환아에게서 보고된 일반적인 이상반응은 비인두염, 두통, 구강인두 통증(인후통), 상기도감염 등이다.