지난해부터 치료 사각지대에 놓인 환자들을 위한 신약 개발이 활기를 띠기 시작했다. 이에 학계에서는 어떤 혁신적인 신약들이 새로운 성과를 보여줄지 주목한 바 있다. 2016년에 열린 세계 유수의 학술대회에서는 학계가 주목하는 신약의 긍정적인 임상 1·2상 결과가 발표됐다. 이와 함께 객관적 근거를 마련하기 위한 새로운 임상시험계획을 예고하면서, 작년에 이어 올해도 상승 흐름을 이어갈 전망이다. 아울러 미국식품의약국(FDA)으로부터 우선심사 또는 신속심사 대상으로 선정된 신약들이 올해 승인을 기다리고 있다. 지난해 FDA는
대한의학유전학회가 정부의 희귀질환관리법 시행에 따라 일부 법 개정과 유전상담의 필요성을 강조하고 나섰다. 의학유전학회는 20일 보도자료를 내고 유전적 원인으로 인한 희귀질환의 예방, 진료 및 연구 등에 관한 국가적 정책을 수립하고 환자들의 건강 증진 및 복지 향상에 이바지하는 것을 목적하는 '희귀질환 관리법'을 적극 지지한다고 밝혔다. 학회는 희귀질환을 점진적 확대와 희귀질환 치료 및 연구에 있어 제약이 될 수 있는 생명 안전윤리법 일부 규정의 현실적인 개정을 요구했다. 또 유전상담의 필요성을 강조하기도 했다. 학회는
대한의학유전학회가 희귀질환관리법 시행에 지지한다는 입장과 함께 유전상담을 의료행위로 인정해달라고 20일 밝혔다.학회는 입장문을 통해 유전적 원인으로 인한 희귀질환의 예방, 진료 및 연구 등에 관한 국가적 정책을 수립하고 환자들의 건강 증진 및 복지 향상에 이바지하는 것을 목적하는 ‘희귀질환 관리법’을 적극 지지한다면서 희귀질환들의 원활한 진료를 위해 의료비 지원을 점진적으로 확대해달라고 요청했다.특히 학회는 산정 특례 대상 희귀질환, 극 희귀질환, 상세 불명 질환 등에 대한 정책 수립에 있어 적극 협조할 것이라면서 이를 위해 치료
국내 연구팀이 희귀질환인 '2형 신경섬유종증'의 치료제 개발 가능성을 세계 최초로 제시했다.순천향의대 이종대 교수(순천향대 부천병원 이비인후과)가 천연물질을 이용한 인간 신경초종 세포 및 동물 실험을 통해 2형 신경섬유종증 치료제 개발에 희망을 보였다. 최근 SBS '순간포착 세상에 이런 일이'에 1형 신경섬유종증을 앓고 있는 심현희 씨의 사연이 소개돼 9억 원이 넘는 후원금이 모인 바 있는데, 1형은 주로 피부에 생기는 종양인데 비해 2형은 주로 뇌와 척수에 종양이 생겨 환자에게 훨씬 더 치명적인 희귀
한독이 희귀질환 치료제 '솔리리스'에 이어 '스트렌식'과 '카누마'까지 도입해 희귀질환 시장에서 리더십 구축에 나선다. 한독(회장 김영진)은 미국 알렉시온(대표이사 데이비드 할랄)과 전략적 파트너십을 강화하기 위해 솔리리스의 계약 연장뿐 아니라 희귀질환 치료제 ‘스트렌식’과 ‘카누마’의 국내 판매 계약을 17일 체결했다고 밝혔다. 지난 2009년부터 이어온 알렉시온과의 인연이 솔리리스의 성공적인 발매와 윈-윈 파트너십으로 더욱 견고한 협력 체계를 구축하게 됐다. 한독은 알렉시온이 개발한 발
박근혜‧최순실 게이트와 관련해 차병원그룹에 대한 특혜의혹이 확산되고 있다.박근혜 정부의 의료분야 규제완화 정책들이 다양한 계열사를 보유하고 있는 차병원 그룹과 밀접한 관계가 있다는 것인데, 복지부는 관련 의혹을 전면 부인하고 있다.의료규제완화 최대 수혜자는 차병원그룹 국회보건복지위원회 윤소하 의원(정의당)은 16일 차병원그룹이, 박근혜정부에서 추진되어 온 각종 의료분야 규제완화 정책의 최대 수혜자였다고 주장했다.윤 의원에 따르면 차병원그룹은 세포치료제 연구개발 및 제대혈 보관사업을 하
한독(회장 김영진)과 제넥신(대표이사 경한수)이 공동개발 중인 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'이 지난 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정받았다. 성장호르몬제는 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다.'GX-H9’은 제넥신이 독자적으로 보유하고 있는 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 혁신적
올해 국정감사에서 급격히 증가한 ICER의 인하를 위한 의견수렴 필요성을 지적받은 건강보험심사평가원이 내년까지 이에 대한 의견 수렴에 나선다. 심평원 약제관리실 임상희 약제등재1부장은 지난 8일 출입기자협의회와의 간담회에서 이같이 밝혔다. 앞서 지난 국정감사에서 더불어민주당 권미혁 의원(보건복지위원회)은 환자가 생명을 1년간 유지하기 위해 필요한 약값, 이른바 ICER가 논의 과정 없이 2배 수준으로 인상돼 과거와 같은 수준을 낮춰야 한다고 지적한 바 있다. 이같은 지적에 심평원이 ICER 임계값 수준과 탄력적용의 적정성에 대해 의
항암제 개발을 위한 임상시험 승인 건수가 4년만에 127% 증가했다. 반면 비뇨기계 및 호흡기계 약물 개발은 주춤하는 모습이다.한국제약협회가 발간한 '제약산업 데이터북'에 따르면 2011년 503건의 임상시험 승인 건수가 2015년 675건으로 34% 늘었다. 효능군별 임상시험 승인 현황을 보면, 항암제 개발이 가장 활기를 띄었다. 임상 승인 건수가 112건에서 255건으로 무려 127%나 증가한 것. 항암제는 또한 지난해 승인된 임상 중 가장 많은 건수를 차지하기도 했다.이 같은 추세는 제약업계가 항암제 및 희귀질환
GSK가 대상포진백신을 곧 판매할 것으로 보인다.회사 측은 31일 50세 이상 성인에서 대상포진을 예방하는 자사의 대상포진 후보백신에 대한 생물학적제제 품목허가 신청서(Biologics License Application, BLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다. 후보백신은 대상포진과 그 합병증을 예방하기 위한 재조합 백신으로, 3상 임상시험을 통해 대상포진 발생 위험을 감소시킬 뿐 아니라 대상포진과 관련된 만성 통증인 대상포진 후 신경통(PHN)의 전반적인 발생 위험도 낮춰주는 것으로 나타났다. 후보백신이 승인될
아시아에서 부정맥 발생률이 증가하는 가운데 부정맥 인식을 높이기 위해선 사회 전반적인 협력이 필요하다는 조언이 나왔다.13일 서울 코엑스에서 열린 제9차 아시아·태평양 부정맥학회 학술대회(APHRS) 기자간담회에서 세계 전문가들은 "인구 고령화와 함께 부정맥 발생률도 급증하고 있지만 질환 인지도가 낮다"며 "의료계뿐만 아니라 언론·정부·환우회 등이 팀워크를 발휘해 부정맥 인지도를 높여야 한다"고 강조했다.최근 아시아·태평양에서 부정맥 발생률이 증가하면서 심박조절기, 의료기기의 수요가 높아지고 있고, 이를 활용할 수 있는 전문
녹십자가 혈우병 치료제 ‘그린진에프’의 글로벌 개발 전략을 수정, 중국 시장 공략에 집중키로 했다. 녹십자(대표 허은철)는 글로벌 전략과제에 대한 사업 진단 결과, 유전자 재조합 A형 혈우병 치료제 ‘그린진에프’의 미국 임상을 중단하고 중국 시장 공략에 집중하기로 결정했다고 13일 밝혔다. 녹십자는 지난 2012년부터 그린진에프의 미국 임상을 진행하면서 후속으로 중국 임상을 준비해왔다. 당초 미국 임상 기간을 2~3년 정도로 예상했지만 희귀질환의 특성상 신규 환자 모집이 더디게 진행되어 임상이 계획보다 지연됐다. 이에 녹십자는 투자
강직성 척추염. 이름 그대로 풀면 척추 관절에 염증이 생겨 뻣뻣하게 굳는 병이다. 강직성 척추염은 면역체계 이상으로 면역 세포가 척추관절을 공격, 염증성 통증과 강직 현상이 발생하는 자가면역질환이다. 계속 척추에 염증이 생기고 사라지길 반복하기에, 조기에 진단받지 못한 채 방치하면 척추가 직각으로 완전히 굳어져버리기도 한다. 강직성 척추염 환자는 지난해 3만 8000여 명에 달했지만, 2010년 3만 4000여 명에 비하면 진단율은 크게 늘지 않은 게 현실이다. 왜일까? 일각에서는 강직성 척추염이 허리나 엉덩이 부위에 주로 통증을
혈액암의 일종인 골수증식성종양(Myeloproliferative neoplasm, MPN)이 있다. MPN에는 진성적혈구증가증(PV), 본태성혈소판증가증(ET), 일차성골수섬유화증(PMF) 등이 있으며, 발병률은 10만명 당 각 2명, 2.54명, 1.46명 정도의 희귀난치성 질환이다. 국내 환자 수는 2015년 기준 약 7900명으로 심평원 자료에 따르면 지난 4년 간 연평균 10% 이상씩 지속적으로 증가하고 있다. 수치적으로는 드물지만 꾸준히 증가하고 있는 것이다. 골수증식성질환 환자 치료 트렌드와 최신 지견을 담기 위해 동 분
한국화이자제약은 9월 1일자로 이은미 부장을 인사부 총괄이사로, ‘화이자 에센셜 헬스’(Pfizer Essential Health) 사업부문 소속의 임소명 상무를 오는 9월 12일자로 ‘화이자 이노베이티브 헬스’(Pfizer Innovative Health) 사업부문의 희귀 질환 사업부 총괄 대표로 승진했다고 밝혔다.
테라젠이텍스 바이오연구소가 유아동을 위한 예측성 개인 유전자 분석 서비스 '헬로진 I(헬로진 아이)'를 다음달 출시할 예정이라고 30일 밝혔다.헬로진 I는 0세부터 12세까지 국내 영유아 및 아동에게서 가장 빈번하게 발생하는 9종의 자가면역질환·대사질환에 대한 유전적 요인을 확인하고 질병발생 위험도를 예측해 자녀의 예방적 건강 관리 및 치료가 용이하도록 돕는 새로운 서비스다.기본검사 항목은 아토피 피부염, 천식, 알레르기성 비염, 소아비만, 제1형 당뇨병, 제2형 당뇨병으로 이루어져 있다. 또한 선택 검사를 통해 고도
서울대병원 희귀질환 진단치료기술 연구·지원센터(센터장 정해일)와 질병관리본부 국립보건연구원은 9월 2일 오전 10시 서울대병원 의학연구혁신센터 1층 서성환연구홀에서 제10차 희귀질환 국제심포지엄을 개최한다.이 심포지엄에서는 보건복지부 및 질병관리본부, (사)한국희귀?난치성질환연합회, 희귀질환 중개연구센터 등 희귀난치성질환 정책관련자, 환자, 희귀질환 전문의 및 연구자들이 모여 환자지원과 연구 등의 정책 이슈를 논의하고 진단과 치료에 관한 최신지견을 공유할 예정이다. 첫 번째 주제는 희귀질환 정책에 관한 내용으로 질병관리본부 심혈관희
한국보건의료연구원(원장 임태환)은 2016년 제7차 보건복지부(장관 정진엽) 신의료기술평가위원회에서 ▲ST2 정량 [일반면역검사] ▲NRAS 유전자, 돌연변이 [핵산증폭법] ▲(1-3)-β-D-Glucan 정량검사 [화학반응-장비측정] 총 3가지를 신의료 기술로 확정했다.ST2 정량 검사는 심부전 환자의 예후를 측정한다. ST2는 심장이 손상되었을 때 혈액으로 흘러나오는 단백질로, 심장 손상 정도를 예측하기 위한 표지자로 사용된다. 환자로부터 채취한 혈액 속 ST2 농도를 측정하여 심부전으로 인한 사망 위험도 및 재입원 가
신테카바이오(대표이사 정종선)가 유전자교정기업 툴젠(대표이사 김종문)과 개인유전체맵분석 기술 응용 진단 후 솔루션 확대를 위한 연구협약을 체결했다. 이번 협약은 유전정보 기반 진단과 스크리닝 단계를 넘어 솔루션 개발 등 활용범위 확대를 위한 기술 개발을 목적으로 한다.신테카바이오가 보유한 개인유전체맵플랫폼기술(PMAP, Personal Genome Map Platform Technology)은 슈퍼컴퓨팅 시스템을 통해 질병감수성을 찾아내 미연에 질병을 예방할 수 있도록 하는 기술로 다양한 분야에서 활용이 가능한 신기술로 주목받고 있
국내 연구팀이 재생불량빈혈 소아청소년 환자의 비혈연 조혈모세포이식 때, 전신 방사선치료 없이 치료할 수 있는 새로운 방법을 개발했다. 서울의대 안효섭· 강형진 교수(서울대병원 소아과)팀이 소아청소년 중증 재생불량빈혈 환자를 대상으로 국내 다기관 비혈연 조혈모세포이식 연구를 시행했다. 그 결과 전신 방사선치료 없이 항암제의 적절한 조합만으로 97%의 장기 생존율을 보였다고 16일 밝혔다. 중증 재생불량빈혈은 희귀질환 중 하나로 소아청소년 혈액질환 중 가장 치명적인 질환이다. 혈연간의 조혈모세포이식이 생존율 90% 이상으로 가장 좋은