혁신신약으로 치료 사각지대 밝힌다
혁신신약으로 치료 사각지대 밝힌다
  • 박선혜 기자
  • 승인 2017.01.02 07:23
  • 댓글 0
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승승가도 달리는 신약, 2017년 행보 '미리보기'
지난해부터 치료 사각지대에 놓인 환자들을 위한 신약 개발이 활기를 띠기 시작했다. 이에 학계에서는 어떤 혁신적인 신약들이 새로운 성과를 보여줄지 주목한 바 있다.2016년에 열린 세계 유수의 학술대회에서는 학계가 주목하는 신약의 긍정적인 임상 1·2상 결과가 발표됐다. 이와 함께 객관적 근거를 마련하기 위한 새로운 임상시험계획을 예고하면서, 작년에 이어 올해도 상승 흐름을 이어갈 전망이다.아울러 미국식품의약국(FDA)으로부터 우선심사 또는 신속심사 대상으로 선정된 신약들이 올해 승인을 기다리고 있다.지난해 FDA는 파킨슨병으로 인한 망상·환각 치료제 '피마반세린(pimavanserin)', 듀켄씨근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 '에테플러센(eteplirsen)', 새로운 난소암치료제 '루카파립(rucaparib)'을 승인했다.이 중 에테플러센은 DMD 치료제로서 최초 허가를 취득했고, 루카파립은 FDA 신속심사 대상 지정 후 지난해 마지막 승인 목록에 이름을 올렸다.올해 역시 막강한 신약들이 승인을 기다리고 있어, FDA 결정에 귀추가 주목된다.학계가 눈여겨보는 신약들의 올해 임상시험 계획과 FDA 승인을 목전에 둔 신약을 집중 조명했다.<기획-1> 혁신신약으로 치료 사각지대 밝힌다<기획-2> 긍정적인 데이터 구축…임상 '순항' 전망<기획-3> 우선·신속 심사 선정…FDA 승인 '눈앞'

긍정적인 임상 데이터로 올해도 '탄탄대로'

먼저 알츠하이머병 치료제인 '베루베세스타트(verubecestat)'의 임상2/3상 결과가 빠르면 올해 7월에 발표될 예정이다. 현재 증상을 늦추는 약물이 개발됐지만, 근본적인 치료제는 없는 상황. 때문에 베루베세스타트는 알츠하이머병 치료에 획기적인 신약으로 평가받고 있다. 

지난해 발표된 임상1상에서는 효과뿐만 아니라 약물 중단으로 이어지는 이상반응도 나타나지 않았다. 이에 임상2/3상에서는 대규모 환자를 대상으로 위약 대비 효과와 안전성을 확인할 계획이다.

이와 함께 세계적으로 수요가 증가하는 희귀질환 치료제에서도 긍정적인 기류가 흐르고 있다. 근본적인 치료제가 없는 루푸스신염에 대한 신약인 '보클로스포린(voclosporin)'이 올해 2분기에 임상3상에 돌입할 예정이다. 

보클로스포린은 지난해 3월 FDA로부터 신속심사 대상으로 선정된 후 승인을 위한 임상 데이터를 차곡차곡 쌓아가고 있다. 지난해 미국신장학회 연례학술대회에서 발표된 임상2b상에서 위약 대비 높은 관해율을 입증했고 루푸스 중증도 역시 개선됐다. 이에 임상3상에서는 약 320명 환자를 대상으로 52주간 예후를 비교·분석할 계획이다.

환자의 순응도를 높이기 위한 장기지속형 제제의 활약도 눈에 띈다. 당뇨병 치료용 주사제인 '에페글레나타이드(efpeglenatide)'는 임상2b상에서 월 1회 투여만으로 효과가 지속돼 환자의 편의성을 높였다. 뿐만 아니라 체중도 유의미하게 감소하는 강점을 확보했다. 이러한 결과는 2015년, 2016년 미국당뇨병학회 연례학술대회에서 발표돼 학계에 큰 반향을 일으켰다. 

에페글레나타이드의 임상3상은 지난해 말 진행될 예정이었으나, 일정상 문제로 올해 임상에 돌입한다.

우선·신속심사 선정…FDA 승인 목전

FDA로부터 우선심사 또는 신속심사 대상으로 선정된 신약들이 올해 승인을 눈앞에 뒀다.

먼저 표준치료로 중등도·중증 아토피피부염이 조절되지 않는 환자에서 효과를 보인 '두필루맙(dupilumab)'이 승인을 기다리고 있다. 두필루맙은 지난해 두 번의 임상3상에서 아토피피부염 치료에 위약 대비 효과를 입증하면서 승승가도를 달리고 있다. FDA로부터 생물학적제제 인가신청 우선심사 대상으로 선정돼, 빠르면 3월 승인이 점쳐진다. 

전이성 메켈세포암(Merkel cell carcinoma, MCC) 치료제인 '아벨루맙(avelumab)'은 FDA 신속심사 대상으로 선정된 후 승인을 목전에 두고 있다. 임상2상에서는 전이성 MCC 환자에게 아벨루맙 격주 투여 시 장기간 효과뿐만 아니라 내약성도 확인돼, 향후 승인 가능성에 힘을 실었다. 최종 승인된다면, 아벨루맙은 미국 최초의 전이성 MCC 치료제로 이름을 올리는 영광을 안게 된다.

특정 세포만을 타깃으로 면역반응을 일으키는 치료제도 주목받는다. 전 세계에서 70개 이상의 'CAR-T 세포치료제'가 임상을 진행 중인 가운데, 이 중 미만성 거대B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)을 치료하는 'KTE-C19'가 단연 돋보인다. KTE-C19가 승인될 경우 미국에서 출시되는 최초의 CAR-T 세포치료제가 되기에 더욱 기대감이 커지고 있다.

KTE-C19는 ZUMA-1 연구 중간분석에서 표준치료에 실패한 DLBCL 환자 대상으로 높은 관해율을 입증했다. 이에 장기간 예후를 확인하기 위한 연구가 올해 1분기까지 진행될 예정이다. 아울러 유럽의약품청(EMA)에 승인신청서를 제출할 계획으로, EMA는 KTE-C19를 DLBCL 치료제로서 신속심사하기로 결정한 상태다.



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