[메디칼업저버 신형주 기자] 한미약품과 GC녹십자가 공동 연구하고 있는 파브리병 혁신신약 'LA-GLA'이 기존 치료제 대비 효능이 우수한 것으로 확인됐다.특히, 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있는 'LA-GLA'는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.한미약품과 GC녹십자의 세계 최초 월 1회 피하투여 제형의 파브리병 치료 혁신신약에 대한 주요 연구 결과가 세계 희귀질환 분야 연구자들이 모인 세계적 학회에서 발표됐다.한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시간) 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Sym
[메디칼업저버 신형주 기자] GC녹십자는 지난 4~9일 미국 샌디에고에서 열린 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀 축적 질환(LSD, Lysosomal Storage Disorder) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다.세계심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다.이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 3상 임상시험 결과에 대한 구두 발표와 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III-A)인 'GC1130A' 및 파브리병
[메디칼업저버 박선혜 기자] 가톨릭대 인천성모병원(병원장 홍승모 몬시뇰)이 희귀유전질환인 파브리병 치료에 나섰다.인천성모병원은 윤혜은 교수(신장내과)와 변재호 교수(심장혈관내과)가 파브리병 진단 및 치료를 시작했다고 16일 밝혔다. 파브리병은 당지질의 선천성 대사이상에 의해 발생하는 희귀 성염색체 유전질환이다. 피부, 눈, 뇌, 말초신경, 신장, 심장 등 다양한 장기에 문제를 일으킨다. 국내에서는 1989년 처음 보고된 이래 현재까지 불과 250여 명이 확인됐다.윤혜은 교수와 변재호 교수는 올해 1월 호흡곤란으로 신장내과를 찾은 만
[메디칼업저버 박선혜 기자] 국내 연구팀이 인간의 신장과 매우 유사한 고도로 분화된 신장 오가노이드를 개발하면서 신장병 연구 및 치료제 개발에 한 걸음 더 다가서게 됐다.가톨릭대 성빈센트병원 신장내과 김용균 교수팀(가톨릭의대 세포사멸질환 연구센터, 알젠오가노 바이오테크놀로지)과 포항공대 조동우 교수팀, 광주과학기술원 박지환 교수팀은 공동으로 기존 신장 오가노이드의 제한점을 극복하고 혈관망과 성숙도가 향상돼 실제 인간의 신장과 매우 유사한 신장 오가노이드 분화 개발에 성공했다. '미니 신장'이라고도 불리는 신장 오가노이드는 줄기세포에
[메디칼업저버 박선혜 기자] 가톨릭대 인천성모병원(병원장 홍승모 몬시뇰)이 의학유전·희귀질환센터 개소 1주년을 맞아 27일 온라인 심포지엄을 개최한다.인천성모병원 의학유전·희귀질환센터 온라인 심포지엄은 화상회의 서비스 줌(ZOOM)을 진행된다. 유전질환 및 희귀질환에 관심이 있는 사람이라면 누구나 참여할 수 있다.심포지엄은 장대현 인천성모병원 의학유전·희귀질환센터장(재활의학과 교수)의 인사말을 시작으로 △파브리병 조기진단(신경과 김영도 교수) △모야모야병의 진단과 치료(신경외과 장동규 교수) △저신장으로 내원하는 희귀질환(소아청소년
[메디칼업저버 박선혜 기자] 코로나19(COVID-19)가 창궐하기 전 2015~2018년 브라질 등 중남미 지역은 급속도로 퍼진 지카 바이러스와의 전쟁으로 몸살을 앓았다. 문제가 됐던 것은 해당 지역에서 원인을 알 수 없는 소두증(小頭症) 기형아가 상당수 태어났는데 이들 산모 중 대다수가 지카 바이러스에 감염됐던 것이다. 지카 바이러스가 소두증을 유발할 수 있다는 간접 근거는 있었지만 직접적으로 영향을 미치는지는 단정할 수 없었다. 지카 바이러스를 연구할 수 있는 동물실험 모델이 없었기 때문이다. 사람에게 지카 바이러스를 감염시킬
[메디칼업저버 박선혜 기자] 국내 연구팀이 '미니 신장'을 이용해 난치성 유전질환인 파브리 신장병 치료제 개발이 가능하다는 것을 입증했다. 가톨릭대 성빈센트병원 신장내과 김용균 교수팀(가톨릭의대 세포사멸질환 연구센터, 알젠오가노 바이오테크놀로지)은 인간 유도 만능 줄기세포로 만든 미니 신장인 '신장 오가노이드'로 파브리 신장병을 모사(copy)해 발병 원인을 규명하고 치료제를 개발했다. 이번 연구는 차세대 신약 개발 및 재생 치료의 핵심 요소 중 하나로 꼽히는 신장 오가노이드를 이용했다는 점에서 높은 평가를 받는다. 신장 오가노이드
[메디칼업저버 양영구 기자] 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 참석, 2020년 비전과 주요 연구개발 전략을 발표했다고 16일 밝혔다. 이날 행사에는 이관순 부회장과 권세창 대표이사 사장, 서귀현 연구센터장 등 R&D 및 글로벌 비즈니스 담당 주요 임원들이 참석했다. 이날 직접 발표에 나선 권세창 대표이사는 핵심 파이프라인을 소개하며 "추가 라이선스 아웃 등 성과 창출에 매진하겠다"고 강조했다. 한미약품이 핵심 과제로 꼽은 8개의 파이프라인은 NASH를 타깃하는 HM15211(LAPSTriple Ago
[메디칼업저버 신형주 기자] 희귀질환인 파브리병의 효소대체요법 치료제인 파브라자임에 급여 적용 기준이 신장 및 심장·신경·통증 등 항목별로 투여대상 및 평가방법이 구체화됐다. 사노피-아벤티스 코리아는 유전성 희귀질환인 파브리병의 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT) 치료제 파브라자임(성분명 아갈시다제 베타)의 건강보험 급여에 대한 투여 대상과 평가방법에서 구체화된 기준이 마련됐다고 밝혔다.보건복지부는 지난해 12월 17일 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정안을 통해 기존 급여 기준
FDA 허가 약물로 점쳐본 신약 개발 전망(상)[메디칼업저버 박상준 기자]FDA는 지난 4년간(2015~2018년) 38개의 항암제를 허가했다. 이러한 수치는 다른 질환군 허가 건수와 비교하면 눈에 띄는 증가세로 많은 글로벌 제약사가 항암제 개발에 집중하고 있다는 점을 대변한다.불과 10년 전만 해도 FDA 허가 상위권은 모두 순환기 약물과 내분비 약물이 차지하고 있었는데 5년 만에 제약사들의 개발 트렌드가 완전히 바뀐 것이다.현재 고혈압, 이상지질혈증, 골대사 약물들은 대부분 자취를 감췄고 심부전, 부정맥 등과 같이 기존에 없었던
국내 출범한지 이제 1년이지만 희귀질환 치료제 공급이라는 사명감과 확고한 정체성을 가진 회사, 바로 샤이어코리아다. 또한 아직은 보여준 것보다 보여줄 것이 더 많아 기대되는 회사이기도 하다. 실제 샤이어는 2020년까지 30여개 이상 치료제를 출시할 계획이며 샤이어코리아는 국내 10개 이상의 제품 도입을 목표로 하고 있다.단장증후군 치료제, 췌장암 치료제 등 이미 발매가 임박한 제품들도 눈에 띈다. 아울러 샤이어코리아는 박스앨타와의 합병, 사옥이전 등 크고 작은 변화를 겪고 있는데다 직원 수도 50여명으로 비교적 인원이 적은 회사다
알부민주사제 급여기준이 8월부터 대폭 확대된다.알부민은 기존에도 일부 처방에 대해 급여가 적용됐지만 범위가 극히 제한적이다보니 삭감이 다발생, 일선 병원에서는 이를 비급여 약제로 통용해왔다.보건복지부는 4대 중증질환 보장성 강화의 일환으로 8월 1일부터 알부민 주사제와 소아 관절염 치료제, 소아 암환자 빈혈 치료제, C형간염 치료제에 대한 건강보험 적용을 대폭 확대키로 했다고 밝혔다. ■알부민주 급여기준 확대-명확화=일단 알부민 주사제에 대해서는 급여기준을 확대하면서 명확화하는 방향으로 개선이
C형간염치료제 닥순요법의 투여대상이 확대된다. 하보니와 소발디는 유전자형 1b형 환자 중 닥순요법으로 치료할 수 없는 환자에게 급여가 인정된다. 휴미라주와 엔브렐주는 다관절형 소아 특발성관절염의 투여 대상 연령을 4세에서 2세로 낮춰 적용한다. 보건복지부는 이 같은 내용을 담은 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안을 행정예고했다. 25일까지 의견수렴기간이며 이견이 없으면 8월부터 적용된다. 개정안에 따르면, 안연고 중 항바이러스 안연고는 수술 후 상처감염 예방목적으로 투여하는 것의 의학적
서울아산병원 등 빅5를 포함한 상급종합병원에서 가장 많이 청구한 원내 의약품은 항암제 허셉틴주로 나타났다. 이와 함께 청구액 상위 20위권 안에 국내 제약사 제품은 5개가 포진돼 있었다. 본지가 '2015년 상급병원 품목별 청구액 상위 20위'를 분석한 결과, 허셉틴주150mg이 지난해 576억만원을 청구해 1위 자리에 올랐다. 전년도 622억원보다 금액은 감소했지만 청구액 1위 자리는 유지했다. 이어 혈액제제 정주용헤파빅주가 548억원을 청구해 2위를 차지했으며 항종양괴사인자제제 휴미라주40mg이 363억원을 청구해
녹십자(대표 허은철)는 이수앱지스(대표 김대성)와 희귀질환 치료제 국내 공급을 위한 사업 협력(Business Alliance) 계약을 체결했다고 5일 밝혔다.이번 계약으로 녹십자는 이수앱지스의 고셔병 치료제 ‘애브서틴’의 국내 유통 및 판매를 공동으로 담당하게 됐다. 양사는 지난 2014년부터 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 판매를 공동으로 진행하고 있다.고셔병과 파브리병은 리소좀(세포 내 소기관 중 하나) 내 특정 효소 결핍으로 이상 세포가 축적되는 유전성 대사 질환이다. 그 세포가 뼈의 골수, 간, 비장에 축적이 되면 간과 비장이
최근 '파브리병의 조기 진단 및 치료'를 주제로 좌담회가 개최됐다. 고려의대 권영주 교수가 좌장을 맡고, 인제의대 박봉수 교수와 함께 차례로 강연했다. 본지에서는 이날의 강연 내용을 요약·정리했다.
항암신약에 대한 접근성 및 암치료 보장 환경을 둘러싸고 정부측과 민간 사이의 온도차가 확연히 드러났다.민간 상설기구는 국내 항암신약의 보험 등재율이 선진국 평균 절반 이하에 그쳐 환자들의 접근성이 제한되고 있다고 주장한 반면 정부는 2013년 이래 항암제 급여 통과율을 제고하고 약제급여 평가기간을 단축하는 등 보장성을 강화하고 있다고 반박에 나선 것.환자중심 암치료 보장성 강화를 목표로 하는 민간 상설기구 '한국암치료보장성확대협력단'은 10일 발족식에서 2009년부터 2014년까지 국내 항암제 건강보험 등재율은 29%로 OECD
희귀질환약품만 전문적으로 공급하는 샤이어코리아가 공식 출범했다.샤이어코리아는 9일 조선호텔서 기자간담회를 열고 한국법인 출범을 선언했다.샤이어코리아는 영국에 본사를 둔 생명공학 제약기업이다. 지난 1986년 설립해 올해로 창립 30주년을 맞았다. 전세계 70개 국가에서 파브리병, 고셔병, 무코다당증, 유전성혈관부종, 본태성혈소판증가증, 부신기능저하증, 단장증후군 치료제를 공급하고 있다. 지난해 기준으로 연간 6조원의 매출을 올리고 있다.그동안 샤이어의 제품은 국내제약사를 통해 공급해왔다. 지난 1988년 유한약품과 본태성혈소판증가증
최근 '심근병증의 진단과 치료 및 증례'를 주제로 좌담회가 개최됐다. 인제의대 김동수 교수가 좌장을 맡은 가운데 부산의대 이지원 교수, 부산의대 박용현 교수, 인제의대 설상훈 교수, 인제의대 서정숙 교수가 차례로 강연 후 토론이 이어졌다. 본지에서는 이날의 강연 내용을 요약·정리했으며 토론 내용은 지면 관계상 생략했다.
미국의 약가인하 정책이 결국 바이오시밀러 시장 확대로 이어질 것이기 때문에 국내 바이오시밀러 업체에게 호재라는 주장이 제기됐다.유진투자증권 한병화 애널리스트는 30일 바이오산업 분석 보고서를 통해 미국발 약가논쟁이 바이오시밀러 업계에는 긍정적이라고 분석했다.보고서에 따르면 최근 미국은 당선 가능성이 높은 대선주자 힐러리의 튜링제약(Turing Pharmaceuticals)과 관련된 비상식적인 약가인상에 대한 비판으로 바이오 및 제약관련주 하락을 맞았다.전직 헤지펀드 매니저 마틴 슈크렐 리가 운영하는 스타트업이 튜링제약을 인수하는 과