[메디칼업저버 박선혜 기자] 희귀질환인 듀시엔형 근이영양증 환자를 위한 치료제 빌텝소(성분명 빌톨라르센)가 폐기능 개선 혜택이 있음을 확인했다.13~18일 미국 덴버에서 열린 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2024)에서는 빌텝소가 폐기능에 미치는 영향과 내약성을 평가한 Galactic53 임상2상 결과가 발표됐다.결과에 따르면, 빌텝소로 치료받은 듀시엔형 근이영양증 환자는 보행 가능 여부와 관계 없이 노력성 폐활량 비율(FVC%p)이 증가했다. 빌텝소, 엑손 53 스키핑 치료제…디스트로핀 단백 기능 개선듀시엔형 근이영양증은 치료
[메디칼업저버 박선혜 기자] 암 동반 다발성경화증 환자는 면역항암제로 암을 치료해도 괜찮다는 연구 결과가 발표됐다. 미국에서 진행된 후향적 연구 결과, 면역관문억제제로 치료받은 암 동반 다발성경화증 환자에게서 다발성경화증 재발 또는 질병 진행은 드물게 나타났다.다발성경화증 환자는 흑색종, 폐암 등 발생 위험이 높고, 면역관문억제제는 이 같은 암 치료에 효과적이다. 그러나 면역관문억제제는 면역관문을 차단하기에 면역이 과활성화되거나 자가면역질환이 발생하는 등 치명적인 이상반응이 나타날 수 있다.이 때문에 대부분 면역관문억제제 임상연구에
[메디칼업저버 박선혜 기자] 지난해 최초 알츠하이머병 초조 치료제가 미국식품의약국(FDA) 허가를 획득한 데 이어 새로운 치료제가 등장할지 학계 관심이 모인다. 기대를 받는 약물은 미국에서 주요 우울장애 치료제로 승인된 미국 액섬 테라퓨틱스의 AXS-05(성분명 덱스트로메토르판+부프로피온)다. AXS-05는 ACCORD 임상3상에서 알츠하이머병 환자의 초조 재발까지 시간을 늦추는 긍정적인 결과를 확보하며 알츠하이머병 초조 치료제로의 영역 확대에 속도를 내고 있다. 연구 결과는 13~18일 미국 덴버에서 열린 미국신경과학회 연례학술대
[메디칼업저버 배다현 기자] 애브비의 편두통 예방 치료제 아큅타(성분명 아토제판트)가 임상3상 확장 연구에서 장기 안전성 및 유효성을 확인했다. 애브비는 지난 12일 만성 또는 삽화성 편두통 환자에 대한 아큅타의 편두통 예방 치료의 장기간의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 진행 중인 3상, 다기관, 오픈라벨 156주 연장 연구의 중간 분석 결과를 발표했다.전반적인 장기 안전성 결과는 만성·삽화성 편두통에서 알려진 아큅타의 안전성 프로파일과 일관되게 나타났고, 새로운 안전성 정보는 확인되지 않았다. 분석결과 월 급성 치료 약물 사용
[메디칼업저버 손형민 기자] SK바이오팜(대표이사 사장 이동훈)은 새롭게 수립한 중장기 전략과 비전을 실현하고 ‘빅 바이오텍’으로 자리매김하기 위해 과학자문위원회(Scientific Advisory Board, SAB)를 출범했다고 3일 밝혔다. 위원회는 사장 직속 기구로 세계적인 의사 과학자, 임상, 진단, 치료 및 신약 개발 전문가 등 5명으로 구성됐다.이 위원회는 SK바이오팜이 ‘세노바메이트’의 적응증 확대를 통해 가치를 극대화하고 항암, 신규 모달리티(Modality, 치료 접근법) 및 기술 플랫폼으로 확장하기 위한 과학적
[메디칼업저버 박선혜 기자] 최근 유럽의약품청(EMA) 허가 신청을 자진 철회한 레버씨 시신경 위축증(LHON) 유전자치료제 '루메보크(lenadogene nolparvovec)'가 재기할 수 있을지 관심이 모인다. 루메보크는 허가 전 치료가 시급한 환자에게 우선 공급하는 조기 공급 프로그램(EAP)을 통해 LHON 환자의 시력 상실을 역전시키는 호성적을 거뒀다. EAP에서 루메보크는 자발적 요청에 따라 제공됐다.루메보크는 프랑스 제약사 젠사이트 바이오로직스가 개발한 유전자치료제로, 이전 임상3상을 통해 긍정적 효과를 확인한 바 있
[메디칼업저버 박선재 기자] 신경세포치료제를 이식해 발작을 줄이는 새로운 뇌전증 치료제가 임상3상까지 끝낼 수 있을지 관심을 끈다. 4월 22일~27일 미국 보스턴에서 열린 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2023)에서 중심 측두부 뇌전증(mesial temporal lobe epilepsy, MTLE) 치료에 사용할 수 있는 세포치료제인 'NRTX-1001'의 임상1/2상 연구 결과가 발표됐다.2명을 분석한 중간 결과, 뇌전증 환자의 발작을 90% 이상 줄이는 것으로 나타났다. 신경 흥분 억제제 성분의 세포 치료제 NRTX-10
[메디칼업저버 신형주 기자] 고려대학교 안암병원 뇌졸중팀은 급성어지럼증으로 발현되는 뇌졸중 조기진단법을 개발했다.뇌졸중은 뇌줄기 및 소뇌에 발생하는 경우 급성어지럼으로 발현하며, 초기 MRI로도 진단되지 않는 경우가 빈번하다. 때문에 신경이과검사에 의존해 초기 뇌졸중 및 비슷한 양상으로 발현할 수 있는 전정신경염을 구별해왔다. 하지만 기존 기존검사방법 또한 정확도에 한계가 있어 개선된 진단법 개발이 요구되는 상황이었다.신경과 유성욱, 조경희, 조방훈, 이선욱 교수로 구성된 고려대 안암병원 뇌졸중팀은 비디오두부충동검사의 원자료를 활용
[메디칼업저버 박선재 기자] 파킨슨병(PD) 치료제의 중요한 부작용인 낮시간 졸음, 이상운동증(dyskinesia) 등을 줄인 새로운 치료제가 등장할 것으로 보인다. 4월 22일~27일 미국 보스턴에서 열린 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2023)에서 저용량 프마리펙솔과 라사길린이 복합제인 'P2B001(실험물질명)' 임상3상 연구 결과가 발표됐다.연구 결과, P2B001이 프라미펙솔 서방정보다 부작용을 확연하게 줄이는 것으로 나타났다. 이스라엘 Pharma Two B 제약사가 개발 중인 P2B001는 PD 초기에 처방하는 프라
[메디칼업저버 박선재 기자] '대상포진 후 신경통(post-herpetic neuralgia, PHN)' 치료에 사용할 수 있는 약물이 등장할지 관심을 모은다. PHN은 대상포진 후 발생하는 만성통증으로 정의되며, 수두 대상포진 바이러스(varicella zoster virus)에 의한 신경통이다. 특히 잠복 상태로 신경절에 존재하던 바이러스가 나이가 들거나 면역력이 낮아지면 다시 증식과 활동을 시작해 대상포진을 일으킨다. 4월 22일~27일 미국 보스턴에서 열린 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2023)에서 렉시콘 파마슈티컬스의
[메디칼업저버 박선재 기자] 에브비의 큐립타(성분명 아토게판트)가 편두통 치료 영역을 계속 넓혀가는 모양새다. 4월 22일~27일 미국 보스턴에서 열린 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2023)에서 크립타가 치료 저항성 삽화 편두통이 있는 환자의 편두통을 예방하는 데 도움이 된다는 임상연구가 발표됐다. 큐립타는 경구용 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드 수용체 길항제(CGRP) 계열 편두통 치료제로 삽화성 및 만성 편두통 예방치료를 위해 승인된 유일한 CGRP 제제다. 특히 최근에 승인된 편도통 체료제인 에이모빅(에레누맙), 바이엡티(
[메디칼업저버 신형주 기자] 당뇨병치료제와 치매의 상관관계가 국내 연구진들에 의해 규명됐다. 당뇨병치료제인 피오글리타존을 복용할 경우 치매 발병률이 낮아지는 것으로 확인됐다.세브란스병원 정신건강의학과 김어수, 노년내과 김광준, 연세대학교 의과대학 예방의학교실 남정모, 정신과학교실 하정희 교수, 국립암센터 암빅데이터센터 최동우 박사 공동 연구팀은 당뇨병 환자에 처방되는 당료치료제 피오글리타존이 당뇨 환자의 치매 발병을 억제할 수 있다고 16일 밝혔다.보건복지부 연구주임병원 육성 R&D 사업과 한국연구재단의 연구비 지원으로 진행된 이번
[메디칼업저버 양영구 기자] 다발성경화증(MS)은 중추신경계(CNS)의 자가면역 신경퇴행성 질환으로, 주로 젊은 연령층에서 발생하는 만성 염증성 질환이다.20~50대까지 다양한 연령층에서 발생하지만 주로 젊은 층에서 진단되며, 여성의 경우가 남성보다 3배 이상 높다. 다발성경화증 환자는 전 세계에서 약 230만명으로 추산된다.다발성경화증은 면역세포가 뇌로 이동하며 신경세포를 절연시키는 보호막인 미엘린 수초에 손상을 유발한다. 미엘린이 손상되면 신경전도가 느려지거나 중단돼 시력 변화, 통증, 극심한 피로, 무감각 또는 저림, 보행 및
[메디칼업저버 박선혜 기자] 비강으로 뿌리는 급성 편두통 치료제 두 가지의 희비가 엇갈렸다.급성 편두통 비강 스프레이 제제로 주목받았던 자베게판트와 ST101는 최근 임상시험에서 상반된 성적표를 받았다.미국 화이자가 인수한 바이오헤븐의 자베게판트는 임상2/3상에서 효과·안전성을 확인해 내년 판단이 내려질 예정인 미국식품의약국(FDA) 허가에 대한 기대감을 높였다. 반면 오랫동안 급성 편두통 치료 경구제로 사용된 디히드로에르고타민 메실레이트(DHE)가 주성분인 미국 샛슈마 파마슈티컬스의 비강 스프레이 제제 STS101은 임상3상의 1
[메디칼업저버 신형주 기자] 고려대학교 안암병원 신경과 이선욱 교수는 5일, 6일 양일간 킨텍스에서 진행된 대한신경과학회 제41차 추계학술대회에서 2022년 향설 젊은 연구자상을 수상했다.이선욱 교수는 미국신경과학회지, 북미신경안과학회 학술지를 포함한 국제 및 국내 학술지에 다수의 신경이과, 신경안과 연구들을 출판한 연구성과를 인정받아 이번 수상의 주인공이 됐다.이선욱 교수는 "어지럼/두통, 복시 등 환자에게 큰 불편을 초래하나 원인을 찾기 어려운 질환들의 정확한 진단 및 치료를 위해 쉬지 않고 연구에 매진 하겠다"며 "그동안의 연
[메디칼업저버 손형민 기자] 주름 개선하려고 맞는 보톡스요? 그걸로 편두통 치료가 되나요?만성편두통과 방광염에 시달리는 한 환자는 치료용으로 쓰일 수 있다는 것에 놀라워했다.보툴리눔톡신 제제의 변신이 시작되고 있다. 미용 측면으로만 고려됐던 보툴리눔톡신 제제는 근육경직, 다한증, 방광기능장애, 만성편두통 등 치료 목적으로 사용이 늘고 있다.미국은 전체 시장의 60%가 치료 목적으로 활용되고 있지만, 국내에서는 주로 미용 목적으로 인식하는 경향이 높다. 업계는 과포화된 미용 보툴리눔톡신 시장에서 매출 확대 기회, 의료진과 환자들에게
[메디칼업저버 신형주 기자] 고려대학교 안암병원 신경과 이선욱 교수가 지난 5월 29일 삼성서울병원에서 열린 대한안신경의학회 제22회 춘계학술대회에서 젊은 연구자상을 수상했다.대한안신경의학회 젊은 연구자상은 만45세 이하의 대한안신경의학회 회원 중 최근 3년간의 연구업적을 총합해 선정된다. 이선욱 교수는 미국신경과학회지(Neurology), 북미신경안과학회(NANOS) 학술지를 포함한 유수의 국제 및 국내 학술지에 다수의 신경안과 연구들을 출판한 연구성과를 인정받아 이번 수상의 주인공이 됐다.이선욱 교수는 "시력장애, 복시 및 어지
[메디칼업저버 손형민 기자] SK바이오팜(대표이사 조정우)은 2022년 1분기 매출 411억원, 영업손실 371억원(연결재무제표 기준)을 기록했다고 12일 밝혔다.뇌전증 신약 엑스코프리(성분명 세노바메이트)의 미국 매출과 파트너링 수익은 지속적으로 증가했다.그러나 기술수출과 같은 일회성 요인이 제외되면서 영업이익과 순이익은 전년 동기대비 적자로 전환됐다.SK바이오팜의 매출 신장은 엑스코프리가 견인했다. 엑스코프리는 올 1분기 미국에서 317억원의 매출을 달성해 전년 동기 대비 3배 가까이 성장했다.특히 미국에서 코로나19(COVID
[메디칼업저버 박선재 기자] 중추신경계 장애 치료제로 개발되고 있는 에코피팜이 투렛 증후군(tourette syndrome)에 효과가 있다는 연구 결과가 공개됐다. 투렛 증후군은 8~12세 아이들에게 흔히 나타나는 틱 장애다. 증상이 가벼울 때는 자연이 없어지지만 대부분 반복 운동(운동 틱)과 반복 음성(음성 틱)이 겹쳐 학교나 직장에 가지 못하는 상황이 발생한다. 현재 할로페리돌, 피모시드, 아리피프라졸 등 도파민2 수용체를 표적한 약물들이 치료제로 사용되고 있다. 문제는 도파민2 수용체 치료제는 치료 효과가 미약하거나 체중 증가
[메디칼업저버 박선재 기자] 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인된 울토미리스(성분명 라불리주맙)가 중증근무력증(gMG)까지 영역을 확장할 수 있을지 관심이 모이고 있다. 알렉시온 파마슈티컬스의 울토미리스는 장기지속형 C5 보체 억제제다. 미국, 유럽, 일본에서 소아 및 성인의 PNH 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 승인받았다. 현재 알렉시온은 PNH 치료제이면서 gMG까지 적응증을 확장한 솔리리스(에쿨리주맙)을 보유하고 있다. 그런데 솔리리스는 2주마다 투여해야 하는 단점이 있다. 이에 약물 반감