[메디칼업저버 양영구 기자] 다발성경화증(MS)은 중추신경계(CNS)의 자가면역 신경퇴행성 질환으로, 주로 젊은 연령층에서 발생하는 만성 염증성 질환이다.

20~50대까지 다양한 연령층에서 발생하지만 주로 젊은 층에서 진단되며, 여성의 경우가 남성보다 3배 이상 높다. 다발성경화증 환자는 전 세계에서 약 230만명으로 추산된다.

다발성경화증은 면역세포가 뇌로 이동하며 신경세포를 절연시키는 보호막인 미엘린 수초에 손상을 유발한다. 미엘린이 손상되면 신경전도가 느려지거나 중단돼 시력 변화, 통증, 극심한 피로, 무감각 또는 저림, 보행 및 균형 장애 등의 대표적 증상이 발생한다.

특히 다발성경화증 중 가장 흔한 형태인 재발형 다발성경화증(RRMS)은 신경학적 증상이 새로 나타나거나 악화되는 특징을 갖는다.

이 같은 다발성경화증은 임상적으로 재발과 완화를 반복해 완치가 불가능한 질환이지만, 그동안 치료환경이 발전했음에도 치료제 개발은 더딘 상황이다.

때문에 그동안 환자들은 생활습관교정, 질병조절제(DMT), 증상조절 약물 등으로 관리를 받아왔다.

이런 가운데 최근 식품의약품안전처로부터 성인 재발형 다발성경화증 치료 희귀의약품으로 허가된 한국얀센 폰보리(성분명 포네시모드)가 주목받고 있다.

폰보리는 스핑고신-1-인산(S1P) 활성을 기능적으로 억제하는 기전으로, 혈액뇌장벽을 통과할 수 있는 순환 림프구의 수를 줄인다.

폰보리는 현재 재발형 다발성경화증 치료에 사용할 수 있는 치료옵션과 비교할 때 연간 재발률과 새로운 염증 병변을 줄이는데 우월한 효과를 입증했다. 안전성은 기존 S1P 수용체 조절제와 일치했다.

근거 기반은 재발형 다발성경화증 성인 환자를 대상으로 108주 동안 폰보리와 테리플루노마이드를 직접 비교한 임상3상 OPTIMUM 연구다.

연구 결과, 폰보리는 테리플루노마이드 대비 환자의 연간 재발률(ARR)을 30.5% 줄이며 1차 목표점을 충족했다(RR 0.695; 99% CL 0.536~0.902; p=0.0003).

아울러 재발형 다발성경화증 환자의 미충족 수요인 피로 해소에서 효과를 보였다.

재발형 다발성경화증 환자의 피로 증상은 38~83% 환자에서 영향을 미치는 것으로 보고된다. 그러나 기존 치료제 대부분은 피로 증상 개선에 효과를 내지 못했던 게 현실이다.

치료 108주차 FSIQ-RMS 결과, 폰보리는 테리플루노마이드 대비 피로 증상에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(Mean difference -3.57; p=0.0019).

FSIQ-RMS는 20개 항목으로 구성된 다발성경화증에서의 피로 증상 및 영향에 관한 환자 설문지로, 치료시작 시점에서부터 음의 수로 변화하면 피로 증상을 개선한 것으로 해석한다.

폰보리의 안전성 프로파일은 이전 연구, 다른 S1P 수용체 조절제 연구에서 보고된 것과 일치했다.

투여 후 이상사례를 최소 1건 이상 경험한 환자 비율은 폰보리가 88.8%, 테리플루노마이드 88.2%로 유사했다.

이 같은 결과는 지난해 미국신경과학회 다발성경화증 치료 가이드라인 재발형 다발성경화증 약물요법에 이름을 올리기도 했다.

한편, 한국얀센은 다발성경화증 환자의 질병 진행을 예방하기 위해 노력하겠다는 계획이다.