[메디칼업저버 박선재 기자] 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인된 울토미리스(성분명 라불리주맙)가 중증근무력증(gMG)까지 영역을 확장할 수 있을지 관심이 모이고 있다. 

알렉시온 파마슈티컬스의 울토미리스는 장기지속형 C5 보체 억제제다. 미국, 유럽, 일본에서 소아 및 성인의 PNH 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 승인받았다. 

현재 알렉시온은 PNH 치료제이면서 gMG까지 적응증을 확장한 솔리리스(에쿨리주맙)을 보유하고 있다. 

그런데 솔리리스는 2주마다 투여해야 하는 단점이 있다. 이에 약물 반감기가 길어 초기 용량 투여 후 8주마다 투여하면 되는 울토미리스를 gMG 치료제로 개발하기 위한 임상이 한창이다. 

2~7일까지 미국 워싱턴에서 온·오프라인으로 열린 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2022)에서 울토리리스 투여군이 대조군보다 근무력증-일상생활활동(MG-ADL) 점수를 개선한다는 연구 결과가 발표됐다.

미국 사우스플로리다대학 Tuan Vu 교수 연구팀은 gMG 환자 175명을 대상으로 85개 센터에서 임상3상을 진행했다. 

연구에는 특이 항체인 아세틸콜린수용체 항체(AChR-Ab)가 있는 중증 근무력증 환자이면서 MG-ADL 6점 이상인 환자들이 참여했다. 

연구팀은 환자들을 울토미리스 투여군과 대조군으로 1:1 무작위 배치하고, 체중에 기반해 울토미리스 2400~3000mg을 투여한 후 15일차에 8주마다 3000~3600mg을 투여했다.

1차 유효성 목표점은 기준점 대비 치료 26주차 MG-ADL 점수 변화였다. 2차 목표점은 기준점 대비 정량적 중증 근무력증(QMG) 점수 변화였다. 

연구 결과, 26주차 울토미리스 투여군이 대조군보다 MG-ADL이 통계적으로 유의미한 향상을 보였다(-3.1 vs -1.4; p<0.001).

기준점 대비 26주차에서 QMG 점수도 울토미리스 투여군 -2.8점, 대조군 -0.8점으로 향상되는 수치를 나타냈다(p<0.001). 또 MG-ADL 및 QMG 점수 향상은 1주일 이내 관찰됐고, 이 혜택은 26주까지 지속됐다. 

특히 MG-ADL 점수가 최소 3점 이상 향상된 비율은 울토미리스 투여군 56.7%, 대조군 34.1%였다. 또 QMG 점수가 최소 5점 이상 증가한 비율은 각각 30.3%, 11.3%였다. 

임상시험 중 5명이 임상시험을 중단했지만, 심각한 부작용은 발생하지 않았다. 

한편 알렉시온은 CHAMPION 임상3상에 대한 오픈 라벨, 장기 확장 연구를 진행 중이다.