[메디칼업저버 박선재 기자] 신경세포치료제를 이식해 발작을 줄이는 새로운 뇌전증 치료제가 임상3상까지 끝낼 수 있을지 관심을 끈다. 

4월 22일~27일 미국 보스턴에서 열린 미국신경과학회 연례학술대회(AAN 2023)에서 중심 측두부 뇌전증(mesial temporal lobe epilepsy, MTLE) 치료에 사용할 수 있는 세포치료제인 'NRTX-1001'의 임상1/2상 연구 결과가 발표됐다.

2명을 분석한 중간 결과, 뇌전증 환자의 발작을  90% 이상 줄이는 것으로 나타났다. 

신경 흥분 억제제 성분의 세포 치료제 NRTX-1001

발작은 비정상적 흥분성 폭발로 인해 발생하는데, 뇌전증 환자에게서는 종종 억제성 뉴런 손실이 발견된다.

이에 연구팀은 억제성 뉴런 활동을 유도하는 후보물질인 NRTX-1001의 안전성 유효성을 알아보기 위한 연구를 진행했다. 

'감마-아미노부티르산(GABA)' 성분인 NRTX-1001은 인터뉴론(interneurons)에서 분비되는 신경 흥분을 억제하는 약물이다. 

미국 오리건 헬스 & 사이언스 대학 David Spencer 교수 연구팀은 참가자 40명을 목표로 연구를 진행 중이다.

연구팀은 자기공명영상(MRI)를 사용해 환자의 두개골 뒤쪽에 작은 구멍을 내고 뇌전증 발작 지점에 NRTX-1001를 이식했다.

이번 분석에는 2명의 환자 데이터가 사용됐다. 

시술받은 첫 번째  26세 환자는 약물저항성 뇌전증을 9년 동안 앓아온 이력이 있었고, 6개월 동안 평균 32회 발작한 이력이 있었다.

특히 4가지 항경련제를 복용했음에도 뇌전증 발작이 조절되지 않았다. 

연구 결과, 이식 이후 지금까지 예상하지 못했던 심각한 부작용 발생은 없었고, 특히 추적 관찰하는 동안 의식을 잃는 발작 증상은 없었고, 기준점 대비 발작을 90% 감소한 것으로 나타났다. 

28일 당(per) 의식이 있는 국소 발작(Focal aware seizures) 발생률은 한 달에 한 번도 발생하지 않았다. 또 국소 발작(focal impaired seizures) 발생률도 시술 4달 이후 한 달에 한 번도 발생하지 않았다. 

두 번째 시술받은 59세 환자는 약물저항성 뇌전증을 8년 동안 앓았고, 6개월 동안 관찰했을 때 한달에 평균 14회 국소 뇌전증이 발생했다.

연구 결과, 치료 5개월 후 뇌전증 발작이 94% 감소했고, 심각한 부작용은 발생하지 않았다.

Spencer 교수는 언론 브리핑에서 "NRTX-1001 치료는 뇌전증 수술과 같이 파괴적이 아니라 잠재적으로 회복적 치료법이라는 점은 주목할 만하다"고 말했다.

이어 "NRTX-1001을 이식을 받은 첫번째 환자는 두 번째달부터 발작에서 자유로워졌다"며 "특히 약물 저항성이 있는 MTLE 환자를 대상으로 인지기능 검사를 한 결과 기억력이 향상되는 것으로 나타났다"고 덧붙였다.