[메디칼업저버 신형주 기자] 소아 삶의 질 개선을 입증한 희귀질환 치료제에 대한 경평면제 확대 적용이 내년 1월 신청 약제부터 적용될 방침이다.

또, 소아·성인 모두에서 적응증을 가진 희귀질환 치료제는 주 적응증이 소아인 경우만 해당될 것으로 보인다.

보건복지부 오창현 보험약제 과장은 29일 복지부 출입 전문기자협의회와 만나, 고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고와 급여관리 방안 중 소아 희귀질환 치료제 경제성평가 자료 면제 확대 방안을 12월 중 공표할 것이라고 밝혔다.

오 과장은 "건강보험심사평가원은 약제의 요양급여 대상 여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 일부개정규정안을 행정예고 했다"며 "행정예고안에는 고가 항암제, 중증·희귀질환 치료제의 평가 방법인 경제성 평가 자료제출 면제 약제의 보험등재 법정처리 기간 60일 단축, 참조국가 확대 규정 등을 모두 포함해 12월 중 최종안으로 개정 공표할 예정"이라고 설명했다.

이어 "행정예고 시행일은 내년 1월 1일이 될 것"이라며 "소아 희귀질환 치료제 경제성 평가 면제는 1월 신청한 약제부터 적용될 것"이라고 전했다.

제약업계는 소아 희귀질환 이외 성인까지 적응증을 가진 희귀질환 치료제에 대한 경제성 평가 면제를 요구하고 있다.

하지만, 오 과장은 심평원의 약제 요양급여 대상 여부 등의 평가 기준 및 절차 등에 관한 규정을 들어 소아에 사용되는 약제로 한정하고 있다며, 소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 입증하는 경우라고 성인 확대에 대해 선을 그엇다.

제약업계는 이번 정부의 소아 희귀질환 경평면제 조건이 또 다른 허들이 될 수 있다고 지적했다.

소아 희귀질환이면서, 질환자 수가 200명 이하의 소수여야 한다는 조건으로, 환자수가 소수라는 점을 입증해야 하기 때문에 문턱이 더 높아졌다는 것이다.

A 관계자는 "기존에는 희귀질환의 특성상 소수의 환자로 인해 임상적 유효성과 비용효과성에 대한 근거를 생산하기 어렵다는 것이 인정됐다"면서 "이번 개정 지침에 따르면 대상환자 소수와 함께 근거 미생산 사유를 따로 제시해야 하는 규제 조건이 첨가돼 제약업계로서는 새로운 규제가 될 수밖에 없다"고 우려했다.

이에 대해 오 과장은 "평가 생략의 기본 조건으로 대상환자가 소수를 명시한 것은 근거생산이 곤란한 경우임을 명확히 하기 위한 것"이라며 "소수 환자 수 기준은 약제급여평가위원회가 그간의 심의 질환의 중증도 등을 고려해 평가할 예정"이라고 설명했다.

이어 "200명에 국한하지 않고 질환 중증도를 고려해 200명 이상이라도 대상환자 소수로 위원회에서 합리적으로 판단할 것으로 생각한다"고 덧붙였다.

한편, 복지부는 고가 중증질환 치료에 대한 환자 접근성 제고 방안을 추진하고 있다.

정부 방안에 따르면, 급여평가 및 협상을 병행해 신속 등재하고, 환자단위 성과기반 위험분담제를 도입, 운영할 계획이며, 고가약 관리 국제 협력을 강화할 방침이다.

치료효과 및 안정성 모니터링을 강화하기 위해 고가약 사후관리를 위한 자료수집체계를 구축하며, 약제 사용 후 중단기준을 주기적으로 검토해 개정하고, 사용량-약가 연동제도를 개선할 계획이다.

급여관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보를 위해 고가약 사전승인제도 기반을 구축하고, 경제성평가 생략 제도를 개선하면서, 외국약가 조정가 참조기준을 개선하는 것이 주요 골자다.