[메디칼업저버 신형주 기자] 척수성 근위축증 치료제인 졸겐스마가 내달부터 보험급여 적용된다.

또, 정부는 고가 중증질환 치료제들에 대한 관리방안을 마련해 환자 접근성과 급여 관리를 강화할 방침이다.

보건복지부는 20일 제16차 건강보험정책심의위원회를 개최했다.

이번 건정심에는 △약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정(안) △고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안 △코로나19 건강보험 수가 개선사항 및 재확산 대비 수가 적용 방안 △정신질환자 지속치료 지원 수가 시범사업 개선안 등이 상정돼 논의됐다.

건정심은 척수성 근위축증 질환 치료제인 노바티스의 졸겐스마(성분명 오나셈노진 아베파르보벡) 등 5개 의약품(7개 품목)의 요양급여대상 여부 및 상한금액에 대해 의결했다.

이번 건정심의 의결로 5개 의약품은 8월 1일부터 신규로 건강보험이 적용된다.

유전자 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동 신경세포가 상실되는 희귀 유전질환인 척수성 근위축증(SMA)을 치료하기 위한 졸겐스마는 1회 투여(one-shot) 약제이다.

졸겐스마는 척추강 내 주사 방식의 대체약제 스피란자(누시네라센)에 비해 투여법이 우월하고, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 대체약제와의 간접비교 시 무사건 생존율 및 운동기능 달성 항목에서 우월한 효과를 보인 것으로 평가됐다.

건보공단은 협상을 통해 졸겐스마가 1회 투여 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환급형, 총액제한형 및 환자 단위 성과기반형까지 총 3가지 위험분담제 유형을 계약 조건에 명시했다.

이에, 노바티스는 급여 등재 후 4년차에 임상적 유용성 및 비용효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거쳐야 한다.

졸겐스마를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며, 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사를 받아야 한다.

또 졸겐스마는 투여 후 다른 척수성 근위축증 치료제 투여 시 급여가 인정되지 않는다.

졸겐스마는 비급여 시 1회 투여 비용이 약 20억원이지만, 건강보험 적용 시 1회 투여비용의 환자부담은 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준으로 경감된다.

건정심은 졸겐스마 이오 지이헬스케어에이에스의 초음파 조영 증가제 소나조이드(과플루오르부탄)에 대해 병당 7만 1312원으로, 듀켐바이오의 PET용 방사성 의약품인 도파체크주사(에프도파18F)를 3만 517원, 알츠하이머 치매 치료제인 셀트리온의 도네리오패취(도네페질) 및 아이큐어 도네시브패취(도네페질)을 각각 1매당 4155원(87.5mg), 6076원(175mg)으로 결정했다.

건정심은 현재 건강보험이 적용되는 항암제 한국아스텔라스의 엑스탄디와 한국MSD의 키트루다의 건강보험 적용 범위 확대를 의결했다.

엑스탄디는 현행 전이성 거세저항성 전립선암 치료에서 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용할 수 있게 된다.

키트루다는 백금기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료까지 급여가 확대됐다.
 

한편, 복지부는 건정심 고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안을 보고했다.

복지부에 따르면, 고가 의약품은 국제적으로 일치된 정의가 없으나, 높은 가격과 효과의 불확실성 등으로 가격 관리와 장기 효과 확인이 필요한 약제로 규정됐다.

고가 의약품은 국내 실정에 맞게 △1회 치료로 장기 효과를 기대하는 약제인 소위 one-shot 치료제 또는 1인당 연간 재정소요 금액이 3억원 이상인 약제 △연간 건강보험 청구액이 300억원 이상 약제(단일성분 또는 동일효능군)를 중심으로 관리될 예정이다.

정부는 고가 의약품의 접근성 향상 및 건강보험 지속가능성을 확보하는 것을 목표로 설정했다.

△환자 접근성 향상 △치료효과 및 안전성 모니터링 강화 △급여 관리 강화로 건강보험 지속성 확보라는 3가지 관리 방향에 따라 단기, 중장기적으로 구체적인 방안을 마련했다는 것이다.

환자 접근성 향상을 위해 생존을 위협하는 질환에 대해 심평원 약제급여 평가와 건보공단의 약가협상을 병행해 급여 검토기간을 60일 단축할 예정이다.

또 생존을 위협하는 질환으로 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제급여 평가 및 건보공단 사전 약가 협상을 병행하는 제도를 시범시실할 계획이다.

정부는 1회 투여 치료제 등 고가 신약에 대한 가격부담이나 장기 효과에 대한 불확실성을 해소하기 위해 환자 단위 성과기반형 위험분담제 적용 대상을 점진적으로 확대할 방침이다.

환자 단위 성과기반형 위험분담제는 환자별 치료 성과를 매년 총 5년간 추적관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단으로 환급하는 것이다.

치료효과 및 안전성 모니터링 강화를 위해 고가 의약품 사후관리를 위한 환자별 투약 및 효과 자료를 수집하는 체계를 구축한다.

고가 의약품의 급여기준 설정 시 효과적 사용과 효율적 재정 운영을 위해 투약 중단 기준을 설정하고, 축적된 국내외 임상적 근거자료를 검토해 주기적으로 중단 기준을 개선한다는 것이다.

일정 수준의 약품비가 증가한 약제에 대해 가격을 조정하는 사용량-약가 연동제도 역시 개선된다.

현재 진행 중인 정책 연구용역 결과를 토대로 최대 10%의 인하율을 사용량에 따라 변동할 수 있도록 규정을 정비하고, 선정·제외 대상을 합리적으로 개선할 예정이다.

급여 관리 강화를 통한 건강보험 지속가능성 확보를 위해 정부는 초고가 약제 투약 전 사전승인 표준운영절차(SOP)를 마련할 계획이다.

경제성평가 생략 제도에 대해 우선 '대상환자가 소수'임을 규정에 명시하고, 현재 진행 중인 정책연구 용역을 통해 평가 생략 약제에 대한 제도 개선방안을 마련해 보완할 방침이다.

아울러, 외국 약가 조정가 참조기준을 개선해 신약 급여 평가 시 활용하고, 약제군별로 특허 만료 의약품 등의 약가 수준을 외국과 비교해 정기적으로 조정할 계획이다.

복지부는 "심평원, 건보공단, 식약처와 협의해 각 과제별 세부 추진방안을 마련해 시행할 계획"이라며 "시행방안 등을 필요 시 건정심에 보고하고, 제2차 건강보험종합계획에 반영할 계획"이라고 밝혔다.