졸겐스마보다 비싼 유전자 치료형 혈우병 치료제 나올까?
졸겐스마보다 비싼 유전자 치료형 혈우병 치료제 나올까?
  • 신형주 기자
  • 승인 2020.07.24 06:00
  • 댓글 0
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바이오마린 발록스 300만 달러 가격 예상
FDA, 혁신치료제 허가…8월 21일 최종 승인 결정될 듯
이미지출처: 포토파크닷컴
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[메디칼업저버 신형주 기자] 노바티스의 척수성 근위축증 유전자 치료제인 졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)보다 비싼 혈우병 A 치료제가 나올지 귀추가 주목된다.

졸겐스마는 지난해 미국 FDA로부터 척수성 근위축증 유전자 치료제로 승인 받았으며, 가격은 210만 달러로 책정됐다.

하지만, 곧 졸겐스마보다 비싼 약이 나올 것으로 보인다.

바이오마린제약이 개발한 또 다른 유전자 치료제인 발록스(valoctocogene roxaparvovec, BMN-270)는 혈우병 A형 치료제로, 단 한 번의 투약으로 제8인자를 생산하도록 유전물질을 전달하는 AAV벡터 기반 유전자 치료법이다.

가격은 300만 달러로 책정될 것으로 예상되고 있다.

일부에서는 터무니 없는 가격이라고 평가하고 있지만, 바이오마린은 일주일에 2~3번 혈액응고인자를 투약받는 혈우병 A형 환자들이 연간 수십만 달러를 지불하고 있다며, 이 치료법은 장기적으로 수백만 달러를 절약할 수 있을 것이라고 주장한다.

바이오마린이 지난해 5월 발표한 임상 1/2상 결과에 따르면, 연간 출혈 비율 평균 16.3, 중간값 16.5인 중증 A형 혈우병 환자를 고용량 발록스로 1회 치료한 결과 연간 출혈 비율이 평균 0.7, 중간값 0을 나타냈다.

1회 투여로 3년 이상 연간 출혈 비율이 평균 96% 줄어들었다는 것이다.

바이오마린은 현재 혈액암 환자 150명을 대상으로 한 임상 3상을 진행 중이며, 현재까지는 긍정적인 결과를 보이고 있다고 보고하고 있다.

한편, FDA는 발록스에 대해 혁신치료제 지정을 허가했으며, 오는 8월 21일까지 최종 승인 결정을 내릴 것으로 예상되고 있다. 



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