[메디칼업저버 양영구 기자] 한국로슈의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)가 새로운 장기 임상 데이터를 통해 제1형 SMA 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 입증했다. 

이번 결과는 에브리스디의 주요 임상3상 FIREFISH 연장연구 결과로, 최근 미국 올랜도에서 열린 Cure SMA 연구 및 임상치료 학술대회에서 공개됐다.

 FIREFISH는 등록 당시 생후 1~7개월 소아를 대상으로 진행된 연구다. 에브리스디로 치료를 4년간 지속한 결과 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 지속적으로 향상됐다. 

특히 1차 분석 당시 생존한 소아 환자 전원이 48개월 차에도 전원 생존했고, 대부분 환자가 48개월 차에도 삼킴과 섭취 능력을 유지했다. 

또 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 및 해머스미스 영유아 신경검진(HINE-2) 척도로 평가한 결과, 4년 동안 에브리스디 치료를 통해 운동 기능이 유지 및 개선됐다. 

이외에 에브리스디로 치료받은 영아 58명 중 37명이 48개월 차에 최소 5초 동안 도움 없이 앉을 수 있었다. 이는 24개월차 분석 결과에서 도출된 35명 대비 높아진 수치다.

아울러 최소 30초 동안 도움 없이 앉을 수 있는 환자는 24개월 차에 23명에서 48개월 차에 36명으로 증가했다.

24개월과 48개월 사이에 3명의 환자가 혼자 서기가 가능했고, 1명은 혼자서 걸을 수 있었다. 

치료 관련 이상반응으로 치료를 중단하거나 연구 참여를 철회한 사례는 없었고, 연구 첫 해와 비교해 4년차 부작용 발생 비율은 71% 감소한 것으로 나타났다. 

가장 흔한 이상반응은 발열, 상기도감염(각각 62%), 폐렴(48%) 이었고, 입원율은 연구기간 동안 감소했다.

그레이트 오몬드 스트리트병원 Giovanni Baranello 박사는 "에브리스디는 경구 복용을 통해 신체 모든 부분에 골고루 분포돼 전신에 생존운동신경세포 단백질의 생성을 증가시켜 운동, 영양섭취, 삼키기 등 일상생활에 중요한 기능에 유의미한 효과를 제공했다"며 "이번 장기 연구에서는 이 기능들이 유지 및 개선된 것으로 집계됐을 뿐 아니라 안전성 프로프일도 용인할 수준으로 나타났다"고 말했다.