[메디칼업저버 정윤식 기자] 아미반타맙과 소토라십 성분이 신규 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 2일 '아미반타맙' 등 5종의 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하고 '5-아미노레불린산 염산염' 등 3종에 대해 대상질환을 추가해 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받아야 한다.

우선, 신규로 지정된 아미반타맙과 소토라십의 대상질환은 각각 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암과 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암이다.

이어 사람단백질C농축액은 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방 및 치료, 포르다디스트로진 모바파르보벡은 중증 뒤쉔 근디스트로피, 프랄세티닙은 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 등을 대상질환으로 신규 지정됐다.

대상질환이 추가된 성분은 △5-아미노레불린산 염산염 △카나키누맙 △익사조밉 등 3종이다.

한편, 식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속히 허가할 수 있는 '희귀의약품 지정 제도'를 운영하고 있다.

식약처 관계자는 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대한다"며 "앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 말했다.