암질심 심의 결과, 자료 보완 및 급여기준 설정 문제로 부결
[메디칼업저버 신형주 기자] 비전이성 거세저항성 전립선암 치료제 바이엘의 뉴베카(다로루타마이드)와 재발·불응성 급성 골수성 백혈병 치료제 아스텔라스의 조스파타(길테리티닙)가 첫 급여 진입 문턱에서 고배를 마셨다.
건강보험심사평가원은 지난달 27일 암질환심의위원회를 열고, 뉴베와 조스파타에 대한 약제 효용성 및 비용효과성에 대해 심의했다.
제약업계에 따르면, 심의결과 뉴베카와 조스파타 모두 심의를 통과하지 못한 것으로 알려졌다.
바이엘의 뉴베카는 심의에 필요한 제출 자료 내용이 부족해 보완이 필요하다는 의견으로 제약사에 자료 보완 결정을 내렸다.
아스텔라스의 조스파타는 뉴베카보다는 나은 상황.
조스파타에 대해 암질심 위원들은 급여기준 설정을 위한 재논의가 필요한 것으로 결론을 내렸다.
심평원 암질심 심의 결정을 받은 바이엘 관계자는 "심평원에서 뉴베카가 암질심을 통과하지 못했다는 결론을 전달 받았다"며 "자료를 추가로 보완해 추후 다시 도전할 계획"이라고 전했다.
심평원 관계자 역시 "뉴베카와 조스파타 모두 암질심을 통과하지 못했다"며 "조스파타의 경우 급여기준 관련해 논의가 더 필요해 재논의하기로 결정났다"고 설명했다.
바이엘의 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 치료제인 뉴베카는 독특한 화학구조를 가진 안드로겐 수용체 저해제로 안드로겐 수용체와 결합해 강한 길항작용을 통해 전립선암 세포의 성장을 억제한다.
뉴베카는 지난해 5월 식품의약품안전처로부터 안드로겐 박탈요법(ADT)과 병용으로 유효성과 안전성을 비교 평가한 ARAMIS 3상 임상연구를 기반으로 시판허가를 받은 바 있다.
ARAMIS 임상연구 결과, 뉴베카와 안드로겐 박탈요법(ADT) 병용군은 위약과 ADT 병용군 대비 전체 생존기간이 통계적으로 유의미하게 개선됐으며, 사망위험율은 31% 감소한 것으로 나타났다(HR=0.69, 95% CI 0.53-0.88; p=0.003).
이 결과는 최종 분석을 위한 데이터 확정 시점인 2019년 11월 15일 기준으로 위약과 ADT 병용군 환자의 55%가 후속치료로 뉴베카 또는 기타 생명 연장을 위한 치료를 받았음에도 개선됐다는 점에서 의미가 있다.
뉴베카는 임상에 참여한 전체 환자군을 대상으로 한 중앙값 29개월의 연장 추적 연구에서도 긍정적인 안전성 프로파일을 나타냈다.
뉴베카의 이상반응으로 인한 치료 중단은 1차 분석과 동일하게 뉴베카와 ADT 병용군과 위약과 ADT 병용군 모두에서 9%였다.
암질심, 조스파타 급여기준 문제 재논의키로
또, 지난해 3월 식약처로부터 시판허가를 받은 아스텔라스의 급성 골수성 백혈병 치료제 조스파타는 FLT3 억제제로, 암세포 성장에 관여하는 FLT3 수용체 티로신 키나제 활성을 감소 또는 억제하는 경구용 표적항암제다.
조스파타는 식약처로부터 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료에 허가를 받았다.
조스파타의 허가는 화학요법 대비 유의한 전체생존기간(OS) 연장 효과와 높은 완전관해율을 나타낸 ADMIRAL 3상 임상시험이 근거가 됐다.
ADMIRAL 임상시험 결과, FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 AML 환자에서 조스파타 투여군의 전체생존율(OS) 중앙값은 9.3개월, 구제항암화학요법 투여군의 5.6개월 대비 유의하게 더 긴 것으로 나타났다(HR=0.64; 95% CI: 0.49–0.83; p-값<0.001).
또한, 조스파타 투여군에서 항암화학요법 투여군 대비 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 환자 비율이 더 높았다(34% vs. 15.3% / Risk difference, 18.6%p; 95% CI: 9.8–27.4).
2차 유효성 평가 변수로 함께 평가된 무사건 생존기간(event-free survival)은 조스파타 투여군이 2.8개월로 항암화학요업 투여군의 0.7개월 대비 더 긴 것으로 나왔다(Risk difference, HR=0.79; 95% CI: 0.58 to 1.09).