[메디칼업저버 신형주 기자] 중증·희귀질환 치료 신약의 신속한 시장 진입을 위해 도입된 경제성평가 생략제도를 일정 기간 유예하는 제도로 개선돼야 한다는 연구 결과가 나와 제약업계의 반응에 이목이 집중된다.

보건복지부는 2023년 12월 신약에 대한 혁신가치를 반영하기 위한 약가제도 개선안을 발표한 바 있다.

개선안에는 경제성평가 생략제도에 대한 합리적 개선과 고가약제에 대한 합리적 지출 관리를 위한 사후관리 강화 방안이 담겨있다.

그 일환으로 건강보험심사평가원을 지난해 '의약품 경제성평가 생략제도 개선방안 마련 연구' 용역을 발주했다.

서울대학교 이태진 교수가 연구책임자로 진행된 이번 연구 결과, 경평생략 제도가 아닌 경평 입증 유예제도로 제도를 개선해야 한다는 제안이 도출됐다.

또, 위험분담 적용 약가인 제외국 약가 토대 평가금액을 현행보다 30~50% 범위 내에서 인하율을 적용해야 한다고 제시했다.

연구진은 현행 경평생략제도 도입으로 인해 신약등재율과 신약 등재 기간 측면에서는 환자 접근성이 향상됐다고 평가했다.

하지만, 제도 도입 및 변천 과정에서 경평생략 토대의 비용효과성 평가 비율 상승 현상 및 경제성평가 토대 평가 비율이 감소하는 현상이 나타났다고 지적했다.

즉 경평생략 제도 적용 성분의 약제비, 환자 수는 제도 도입 이후 지속적으로 증가했다는 것이다.

일반 경제성평가를 통한 등재에 비해 경평생략제도 및 위험분담제를 통한 등재에서 매년 약제비 증가 경향이 두드러졌다는 것이 연구진의 판단이다.

무엇보다 경제성평가 대상 약제의 약제비 증가율이 경평생략 제도 도입 전에 비해 도입 후 높은 것으로 나타났다.

2011년부터 2013년까지 약제비 증가율은 26.3%인데 반해, 경평생략제도가 도입된 2016년부터 2019년까지는 55.1%까지 치솟았다.

이에, 연구진은 제도 개선을 위한 장단기 개선 방향을 제시했다.
 

단기적으로는 경평생략 제도가 아닌 필요 시 경제성 입증 시기를 유예하는 경평유예제도로 제도를 재설계해야 한다고 주장했다.

현행 경평생략 가능 영역 중 일정 영역은 등재 시 경제성 입증이 필요한 영역으로, 미충족 의료해소 등 특별한 고려가 필요한 영역은 사후 경제성 입증 허용 영역으로 설정해야 한다는 것이다.

또, 사전 명확화 필요 항목에 대한 구체적 계약 등을 통한 사후 경제성 입증 프로세스 관리체계를 구축해야 한다고 했다. 비용효과성 평가 토대의 사후관리, 재평가 체계를 구축해야 한다는 것.

질환 단위 총액 설정을 통한 총액관리 실효성을 도모하고, 제외국가 토대로 하는 평가금액에 대한 합리적 기준이 제시돼야 한다고 연구진을 밝혔다.

현행 경평생략 제도의 임상적 필요도 및 질환의 중증도 요건은 '기대여명 2년 미만 등 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 희귀질환치료제나 항암제'로 설정하고 있다.

하지만, 연구진은 1안으로 대체가능한 다른 치료법이 없고, 미치료시 대비 현저한 임상적 개선을 가져오는 경우와 2안으로 생존기간의 상당한 연장 등 현존하는 치료법 대비 현저한 임상적 개선을 가져오는 경우로 개선 방안을 제시했다.

환자 수 요건 역시 독립된 질환 기준 유병인구 200명 이하 등으로 현행보다 제한적으로 적용할 경우에 한해 희귀질환치료제, 항암제 이외의 치료제까지 인정하는 것이 적절하다고 연구진은 판단했다.

특히 연구진은 경제성평가를 위한 근거 생산 곤란 요건으로, 대조군이 있는 임상시험이 존재하지 않아 간접 비교가 어려운 경우와 제외국에서 경제성평가를 수행한 이력이 없는 경우, 임상자료 미성숙 등으로 최종적 효과 확인이 어렵고, 모형 구축을 통한 최종 결과 추정 등의 방법으로 경제성평가 수행이 적절하지 않는 경우 등으로 제안했다.

다만, 소요 재정의 크기가 일정 수준 이상인 경우는 반드시 경제성을 입증해야 한다고 했다.

연구진은 소아에 사용되는 약제와 결핵치료제 등은 경제성평가 자료제출 생략가능 약제 대상에서 제외해야 한다며, 규정 개정 전에도 희귀질환에 해당하지 않으나 생명을 위협하는 경우 등 사유에 해당할 경우에는 경평생략 가능영역으로 인정된 바 있다고 설명했다.

경평유예 약제 등재 시 평가금액 관리 방안도 연구진은 제시했다.

위험분담 적용 약가일 수 있는 제외국 참조 약가 토대 평가금액의 합리적 기준설정이 필요하다는 것이다.

각국의 상한가를 일정 수준 인하한 최저가 수준을 도출하는 방안이 보다 적절하다고 제안한 연구진은 "인하율은 대략 30~50% 범위에서 국가별 상황에 맞게 적용하는 방안이 적절하다"고 밝혔다.

연구진은 질환 단위 총액을 설정해 후발약제 등 진입으로 적응증별 총액 내에서 함께 관리되는 방안이 필요하다는 입장이다.

사실상 정식의 경제성이 입증되지 않은 경평생략의 후발약제지만 총액 관리가 되지 않고 있는 영역에 대한 보완책이 마련돼야 한다는 것이다.

연구진은 사후 경제성평가 입증 프로세스 관리와 후발약제 진입시 사후관리 방식 개선도 제안했다.

늦어도 위험분담 계약기간 만료 전 경제성 입증을 통한 적정 상한금액 도출이 필요하며, 경제성평가 관련 주요 항목 및 임상적 효과의 불확실성 관련 주요 항목에 대해 사전 명확화를 해야 한다고 제시했다.

연구진은 경평생략 약제를 비교약제로 고려하면서, 선발 경평생략 약제와의 투약비용 비교 등을 통해 후발약제의 비용효과성을 평가하는 방식 개선 필요성도 제기했다.
 

연구진은 장기적 제도 개선 방향으로, 선별등재제도 기본 원칙을 준수하면서 환자 접근성 보장을 위한 제도로 재설계해야 한다는 입장이다.

미충족 의료 해소의 필요성 및 근거생산의 불확실성이 매우 큰 경우 등 특별한 사유가 있는 경우에 한해 경제성 입증없이 진업을 허용하되, 등재 후 경제성평가를 수행해야 한다는 것이다.

또, 정식 경제성 미입증 영역 및 기간 최소화를 통해 경제성 미입증 성분의 영향이 개별 약제를 넘어 질환 단위로 확장되도록 관리해야 한다고 제안했다.

원샷치료제와 관련해서도 경제성 입증을 통한 비용효과적 약가 수준을 도출하기 하기 위한 목적 이외 치료효과성이 높은 환자군 규명을 통한 적정 사용 관리 목적도 지향돼야 한다고 밝혔다.

연구진은 "최종적으로 환자의 접근성 향상 및 재정의 지속가능성 확보 모적 모두를 달성하기 위해 평가 속도의 개선을 위한 노력이 필요하다"며 "등재가격의 합리적 검증을 위한 평가 역량 강화도 선행돼야 한다"고 강조했다.