[메디칼업저버 손형민 기자] 2023년 다양한 영역에서 새로운 치료제가 미국식품의약국(FDA) 허가 도전에 나서고 있어 주목을 끌고 있다.

바이오젠과 에자이는 지난해 미국 내 허가받은 아두헬름(성분명 아두카누맙)의 효능·부작용 이슈를 딛고 레카네맙으로 내년 새롭게 FDA 허가 도전에 나섰다. 레카네맙을 바짝 뒤쫓고 있는 릴리도 같은 아밀로이드 베타 기전인 도나네맙을 통해 내년 FDA 허가를 진행한다는 계획이다.

또 알츠하이츠병 이외에도 급성 편두통 비강 스프레이 제제 자베게판트와 뒤센 근이양증 치료제 SRP-9001이 내년 FDA 승인을 목전에 두고 있다. 

특히 국내에서는 유한양행 렉라자(레이저티닙)가 내년 초 비소세포폐암 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 변이 1차 치료 사용으로 국내 허가 변경 이후 본격 FDA 허가 도전에 나선다고 밝히면서, 롤론티스(에플라페그라스팀) 이후에 국산 신약이 FDA 허가를 받을 수 있을 지 기대를 모으고 있다.

① 알츠하이머병 정복 가능할까? ‘도나네맙 vs 레카네맙’
② 희비 엇갈린 국내 기업 개발 항암제, '렉라자'와 '포지오티닙'
③ '등장 임박' 뿌리는 편두통 치료제 ‘자베게판트’, 희귀근육질환 신약 ‘SRP-9001’

자베게판트는 화이자가 인수한 바이오헤븐의 3세대 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 표적 비강 투여 편두통 치료제다. 자베게판트는 1회 투여로 15분 내 48시간 효과가 지속되는 것이 강점이다.

반면 1946년 개발돼 급성 편두통 치료 경구제로 사용된 DHE 성분 비강 스프레이 제제 STS101은 최근 유효성을 입증하지 못했다. 개발사인 샛슈마는 STS101의 SUMMIT 임상3상에서 1차 목표점 도달에 실패했다고 밝혔다. 이에 자베게판트의 FDA 허가에 대한 기대감이 높아진 상황이다. 

자베게판트 신약승인신청(NDA)은 편두통 급성 치료를 위한 자베게판트의 효능, 내약성, 안전성 프로파일을 확립한 이중맹검, 위약대조 연구 2건을 기반으로 한다. 

자베게판트는 임상 결과 투약 후 2시간째 효능 공동 목표점에서 위약군보다 효과적이었다. 환자들은 미각장애, 메스꺼움, 비강 불편함 등의 이상반응(AE)를 호소했지만, 대부분 경증~중증도였고 치료 없이 해소됐다.

또 자베게판트는 편두통으로 인한 빛·소리·오심 등에 과민반응(MBS, Most Bothersom Symptom)이 없고, 치료 2시간째 위약보다 우월하다는 걸 입증했다. 허가 여부는 FDA 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 2023년 1분기에 나올 것으로 전망된다. 

지난해 11월 말 FDA는 뒤센 근이양증(DMD) 치료 후보물질 ‘SRP-9001’에 대한 신속 승인을 위해 BLA(바이오신약 허가신청서)를 수락했다. SRP-9001은 로슈와 사렙타가 공동 개발한 희귀 근육질환 유전자 치료제다. 

DMD는 전 세계 남성 약 5000명 중 1명 비율로 나타나는 유전성 질환이다. 심각한 진행성 근육 손실로 대부분 조기에 사망한다.

해당 질환은 디스트로핀(dystrophin) 유전자의 변이로 인해 세포막의 근육에서 충격 흡수장치 역할을 하는 디스트로핀 단백질이 결핍되는 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

이를 치료하기 위한 SRP-9001은 단축형 기능성 디스트로핀이 암호화 돼 있는 유전자를 근육에 전달해 뒤센 근이양증의 근접원인을 치료하도록 설계됐다. 양사가 환자 80명을 대상으로 진행한 임상시험에서는 SRP9001 투약 후 1년, 2년, 4년 시점에서 긍정적인 결과 및 안전성 데이터도 확보한 것으로 알려졌다. 

FDA는 전임상 연구 결과와 SRP-9001-103(ENDEAVOR), SRP-9001-101, SRP-9001-102 등 세 건의 임상3상 연구결과를 바탕으로 허가 여부를 판단한다는 계획이다.

두 회사는 현재 4~7세 DMD 환자 125명을 대상으로 진행하는 다국가 임상3상 EMBARK(SRP-9001-301) 연구를 추가로 진행 중이다. 최근 환자 등록을 마쳤으며 2023년 말 초기 연구 결과가 나올 예정이다.

FDA는 SRP-9001을 우선심사 대상으로 지정하면서 PDUFA에 따라 2023년 5월 23일까지 이 약물에 대한 승인 여부를 발표할 예정이다.