[메디칼업저버 양영구 기자] 한국아스트라제네카는 C5 보체 억제제 울토미리스(성분명 라불리주맙)가 식품의약품안전처로부터 성인 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 전신 중증 근무력증(gMG) 적응증을 승인 받았다고 5일 밝혔다.

전신 중증 근무력증은 항-AChR, 스테로이드, 면역억제제 등이 표준치료로 권장된다. 하지만 치료효과 부족, 장기 치료 시 부작용 위험 등 한계가 있다.

보체 억제제가 표준치료의 치료 효과와 부작용을 개선한 보완 옵션으로 기대받는 이유다.

울토미리스의 적응증 확대는 AChR 양성 전신 중증 근무력증 성인 환자 175명을 대상으로 진행된 임상3상 CHAMPION-MG 연구가 기반이 됐다.

연구 참여자들은 26주 동안 울토미리스를 체중별로 허가 용량을 표준치료와 함께 투여 받았다.

1차 목표점은 치료 26주차 중증 근무력증 환자의 일상생활 활동 평가 지표(MG-ADL)로, 주요 2차 목표점은 근육 약화를 평가하는 정량적 지표인 QMG 점수 등 삶의 질 개선을 측정하는 여러 지표로 설정했다.

연구 결과, 울토미리스는 치료 26주차의 MG-ADL 점수 총점을 3.1점 감소, 위약군 1.4점 감소 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(P<0.001).

특히 위약군은 MG-ADL 점수가 최소 3점 이상 향상된 비율이 34.1%에 그쳤지만, 울토미리스군은 56.7%에 달했다.

주요 2차 목표점 중 하나로 설정한 QMG 점수 변화도 치료 시작시점 대비 울토미리스군은 2.8점 감소했지만, 위약군은 0.8점 감소하는 데 그쳤다(P<0.001).

특히 QMG 점수가 최소 5점 이상 증가한 비율도 울토미리스군에서 2배 이상 높게 나타났다(30.0% VS 11.3%).

이외에 MG-QOL15 점수, Neuro-QoL 피로 점수도 울토미리스군의 점수 변화가 더 컸지만, 통계적 유의성은 없었다.

안전성 프로파일은 울토미리스와 위약 간 유사하게 확인했고, 울토미리스 투여로 인해 치료 중단으로 이어지는 이상반응 사례는 없었다.

아스트라제네카는 "삶의 질 저하는 물론 생명을 위협하는 질환임에도 제한된 치료옵션으로 어려움을 겪던 전신 중증 근무력증 환자에게 효과적인 옵션을 제공할 수 있게 됐다"며 "앞으로도 치료 옵션 증가 및 접근성 개선 등 희귀질환 치료 환경을 개선하기 위한 노력을 지속하겠다"고 전했다.