[메디칼업저버 양영구 기자] 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 울토미리스(성분명 라불리주맙)가 전신근무력증에 이어 근위축성측상경화증(ALS), 이른바 루게릭병 적응증 확보에 도전했지만 실패했다.

이로써 루게릭병 치료제로 개발 중인 약물들에 대한 관심은 더 높아지고 있다.

최근 울토미리스 개발사인 알렉시온은 울토미리스의 ALS 환자 대상 글로벌 임상3상 CHAMPION-ALS 연구를 중단한다고 발표했다.

이번 임상3상은 북미, 유럽, 아시아 등에서 산발성 또는 가족성 ALS 가 있는 성인 382명의 환자가 등록했다.

연구팀은 1차 목표점으로 위약 대비 ALS 기능평가척도보정점수의 변화로 설정했다.

알렉시온은 독립데이터모니터링위원회가 사전에 지정된 중간분석 데이터를 검토한 결과, 효능이 부족하다고 판단하고 임상연구를 중단할 것을 권고했다고 전했다.

알렉시온 Gianluca Pirozzi 수석부사장은 "이번 결과는 치명적인 질병인 ALS를 앓고 있는 환자들에게 실망을 줬다"면서도 "보체 유발 질환이 C5를 표적으로 삼을 가능성을 확신하는 만큼 전적으로 노력하겠다"고 말했다.

상황이 이렇지만 해외에서는 ALS 치료제로 이름을 올릴 가능성이 높은 약물에 기대를 걸고 있다.

아밀릭스파마슈티컬즈의 AMS0035도 ALS 치료제로서의 성공 여부가 시험대에 오른다.

임상2상 CENTAUR 연구 추가분석 결과에 따르면, AMX0035 복용군은 기능뿐 아니라 생존 개선에도 혜택을 보였기 때문이다.

AMX0035는 소듐 페닐부티레이트와 타우럴소디올의 복합제다.

소포체 스트레스와 미토콘드리아 기능부전을 동시에 완화시켜 ALS 환자의 신경세포 사망을 줄이는 기전이다.

특히 쉽게 복용할 수 있고 검사실 또는 심초음파검사 모니터링이 필요하지 않다는 점도 강점이다.

연구팀은 CENTAUR 추가분석에서 ALS 환자의 첫 입원까지 걸린 시간을 평가했다.
그 결과, AMX0035 복용군은 분석 당시 첫 입원까지 중앙값 기간에 도달하지 않았다. 반면 위약군은 첫 입원까지 62.4주가 걸렸다(P=0.034).

이어 사망하거나 기관절개술/영구적 보존환기가 필요할 때까지 걸린 기간(중앙값)은 AMX0035 복용군이 103.5주, 위약군이 80.4주로 확인됐다(P=0.025).

연구팀은 AMX0035 복용군은 일상생활에서 환자의 활동능력을 높였다고 설명했다.

이에 개발사인 아밀릭스는 유럽과 미국에서 올해 3분기 환자등록을 시작, 임상3상을 진행할 계획이다.

이외에 바이오헤이븐파마슈티컬즈는 누르텍ODT의 ALS 임상연구를 진행하고 있다. 특히 구강붕해정 제제인 만큼 개발에 성공한다면 환자 편의성까지 높일 수 있을 것으로 기대된다.

한편, ALS 치료제 개발 바람은 국내에서는 바이오기업이 주도하고 있다.

아미코젠파마는 올해 3월 식품의약품안전처로부터 ALS 치료제 AGP600의 임상3상을 승인받았다.

헬릭스미스는 ALS에 대한 엔젠시스의 안전성을 평가하기 위해 환자 5명을 대상으로 임상2a상을 진행한다.