[메디칼업저버 김나현 기자] 실제임상자료(RWD)를 활용한 고가 항암제 및 신약 약제관리 필요성에 정부가 힘을 싣고 있다.

무조건 급여삭감으로만 이어지는 것이 아닌 합리적인 약제 관리 방안 중 하나라는 주장인데, 일각에서는 RWD의 명확한 품질관리 기준, 정확성부터 해결해야 한다는 지적이 나온다.

건강보험심사평가원은 4일 '의약품 급여관리를 위한 실제임상자료 수집체계 구축방안' 혁신연구 심포지엄을 개최했다.

심사평가연구소 혁신연구센터 근거기반연구부 변지혜 부장은 우리나라는 물론 국가 건강보험제도를 운영하는 해외에서도 고가 신약에 대한 고민이 크다고 설명하며, 주요국에서는 실제임상근거(RWE) 활용을 확대하고 있다고 강조했다.

변 부장은 "신속 허가제도로 등재할 경우 임상적 근거의 불확실성이 존재하고, 임상효능 또한 소수의 환자를 대상으로 단기간에 실시된 임상시험 결과만 존재한다"며 "불확실성 논란이 있어왔기 때문에 해외에서도 RWE 활용이 이슈가 되고 있다"고 말했다.

하나의 예로 킴리아를 제시하며 "프랑스와 영국 등에서는 개별환자 단위로 RWD(실제임상자료)를 재평가해 환급받고 있다. 특히 스페인은 시판 후 안전성-경제성 평가 분석을 고려한 RWD 수집 시스템을 만들었다"고 설명했다.

특히 심평원은 2019년 킴리아가 유럽에서 급여 논란이 일었던 것을 계기로 RWD를 주의깊게 살핀 것으로 알려졌다.

변 부장은 "우리나라에선 위험분담제를 활용하고 있다. 심평원이 운영하는 제도를 보완하면 우리나라에서도 적용할 수 있다"며 "리얼월드데이터가 급여를 깎는다고만 생각하면 안 된다. 임상현장에 적용해 급여기준을 적용하는데 쓰일 수 있다"고 강조했다.

심평원은 RWD를 활용한 향후 급여관리 계획을 밝혔다. '환자 단위 성과기반 위험분담제' 등을 활용해 초고가 의약품을 관리한다는 방침으로 높은 약가만큼 제약사의 책임이 필요하다는 주장이다.

변 부장은 "RWD를 제출하도록 해 심평원이 주기적으로 환자를 모니터링하고, 악화와 사망을 평가할 수 있다"며 "이후 건보공단이 계약 및 제약사 환급 절차를 거치면 환자의 부담도 줄고 재정의 불확실성 모니터링이 가능할 것"이라고 설명했다.

이어 "신뢰할 수 있는 수준의 RWE 생성을 위해 단계별 체크리스트를 활용해야 한다"며 "수집된 RWE는 급여기준 조정, 약물 효과와 부작용 정보제공 등으로 활용할 수 있다"고 덧붙였다.

이어진 토론에서는 RWD의 활용 가능성에 공감하면서도 보완이 필요하다는 의견이 나왔다.

연세대 약학대 한은아 교수는 "RWE를 활용한 의사결정에서 논란이 없으려면 매우 세밀한 기준을 갖고 있는 RCT 수준의 품질관리가 필요하다"며 "정부가 RWD에 많은 부분을 투자하고 있는데 의사결정에 활용할 만큼 질이 담보되는가는 고려해야 한다"고 지적했다.

RWE의 구체적인 활용방안과 데이터 접근성 이슈를 함께 고려해야 한다는 지적도 있었다.

한 교수는 "RCT의 활용목적은 허가이지만 RWD는 활용성이 각기 다르다. 현재 없는 부분이 무엇인지 고민해야 한다"며 "우리나라는 공급이 주로 민간위주이기 때문에 영국과 같이 국가 주도로 강제할 수 있는 근거가 미약하다"고 말했다.

이어 "데이터를 만드는 주체와 관리주체의 이해가 맞지 않는 경우가 많다. 그런 측면에서 하나의 통합된 레지스트리를 구축하는 것이 쉽지 않기 때문에 극복방안을 고려해야 한다"고 강조했다.

한국글로벌의약산업협회 김준수 정책위원장은 "RWE는 RCT가 입증하지 못한 환자군의 약제가능성, 예후가 좋은 환자를 발견할 수 있다. 급여 영역에서는 희귀질환 의약품, RCT 없이 등재된 의약품을 검증하는데 활용할 수 있을 것"이라고 내다봤다.

동시에 한계점도 지적됐다. 김 위원장은 "우리나라는 RWE 수집과 생성에 대해 표준화된 프로토콜이 부재하다. RWE는 데이터 양은 많지만 바이어스에서 자유로울 수 없기 때문에 신뢰도가 높다고 보기 어렵다"고 말했다.

또한 "분절된 RWD만으론 연계하지 않는 이상 활용도가 큰 RWE를 만들기 어렵다. 연구자가 통합하려고 해도 자료가 병원마다 천차만별이기 때문에 급여 결정은 어렵지 않나 생각한다"고 지적했다.

식품의약품안전평가원 기획조정과 임숙 연구관은 "자료가 잘 활용되기 위해선 실사용데이터의 타당성, 신뢰성 확보가 가장 중요하다. 데이터 자체가 갖는 품질과 연구설계 분석 역량이 필요한 것"이라며 "이를 확보하기 위해선 각각의 요소가 객관적으로 제시돼야 한다"고 말했다.

임 연구관은 "앞으로 RWE의 활용이 늘어날 것으로 보인다. 우리나라는 단일보험체계로 다른 국가보단 RWE 활용이 유리하다"며 "식약처는 규제과학연구개발을 추진하고, 표준화된 기준을 마련할 것"이라고 설명했다.

이어 "유관기관들의 데이터 연계 구축 필요성도 느끼고 있다"며 "개인정보보호와 정보제공 활용에 대해 법적 근거 마련이 필요할지는 논의가 필요하다"고 덧붙였다.