[메디칼업저버 손형민 기자] 제약 현장에서 실사용증거(Real World Evidence, RWE), 실사용데이터(Real World Data, RWD)를 더 많이 사용해야 한다는 주장이 나왔다.

제약바이오협회와 이화여자대학교는 제약현장 RWE∙RWD 활용사례와 규제혁신 심포지엄을 개최, 해당 데이터의 활용 성공과 실패 사례를 모두 공유하고 정책 제언 등을 하는 자리를 마련했다.

이화여자대 최남경 교수(신산업융학과)를 비롯해 보령제약 왕승호 팀장, 한국로슈 유주아 팀장, 한국얀센 최금지 부장, 암젠코리아 이호준 이사 등 업계의 전문가들이 세션을 맡아 국내외 RWE∙RWD 활용도와 국내 정착을 위한 정책 제언 등을 전달했다.

업계 전문가들은 현재 법, 제도, 정책 하에 갖고 있는 어려움과 앞으로 데이터를 활용한 실제 현장에서 적용하려면 전문가 육성을 위한 교육 프로그램, 법적 근거 및 가이드라인 마련 등을 위해 산업계, 학계, 규제기관 등의 합의와 협력 이뤄져야한다고 입을 모았다.

RWD는 의약품을 시판한 후의 효과 등을 확인 가능한 자료로, 건강보험 청구자료, 병원 진료기록, 설문조사, 시판 후 의약품 조사 자료(PMS) 등이 있다.

RWE란 RWD를 수집·분석한 문헌을 의미한다. 미국식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 등 선진국 규제기관에서도 축적 데이터의 중요성을 강조하며, RWE∙RWD를 제품 허가와 시판 후 안전관리 등에서 활용도를 높여가고 있다.

심포지엄 사회를 맡은 최남경 교수는 제약기업 대상 RWE∙RWD 활용 현황 및 설문조사 결과를 공개하며 국내 제약회사의 실행 현황에 대해 공개했다.

최 교수에 따르면 한국제약바이오협회 회원사 대상으로 설문조사를 실시해 그 중 16개 제약회사 회신이 왔고 RWD 연구 경험이 있는 제약회사는 5곳(31.2%), RWD 연구 수행 계획이 있는 제약회사는 11곳(68.8%)에 그쳤다.

응답한 대다수 제약회사에서는 RWD 연구 수행 및 계획 시 어려운 점으로 법적∙제도적 문제, 데이터 접근성 및 자료 수집이 어려운 점을 꼽았다.

연구를 위한 개인정보보호법 및 정보제공 동의 이슈 해결돼야 한다는 의견들도 있었다. 특히 자료의 표준화, 연구 결과의 신뢰성(Reliability), 타당성(Validity), 재현가능성(Reproducibility)의 이슈가 해결돼야 한다는 피드백이 주를 이뤘다.

실제 현장의 목소리도 이와 비슷했다.

국내 제약사의 RWD 활용방안을 공유한 보령제약 왕승호 팀장은 기획단계에서 데이터 추출 가능 여부의 확실성을 높이기 위해 규정과 가이드라인이 만들어지길 바란다고 밝혔다.

왕 팀장은 “프로젝트의 중요성은 데이터 추출 가능 여부인데, 데이터 심의에서 불가능하거나 프로토콜의 변경까지 발생한다면 IRB 심의도 다시 받아야할 수도 있다”며 “데이터를 심의할 때 연구계획서에 대한 심의를 먼저하고 IRB 자료나 각종 자료를 반출해주는 방식으로 진행됐으면 한다. 최대한 검토가 선행됐으면 좋겠다”고 말했다.

이어 “데이터 추출 프로세스 변화 또는 사전 데이터 심사 제도를 제안한다”며 “데이터의 경우 얼마나 반출되냐에 따라 연구 프로토콜이 확정되고 확정된 프로토콜이 있어야 심의를 받을 수 있어 데이터 심의가 빨라져야 한다”고 덧붙였다.

전문가 양성과 프로그램의 다양한 교육이 필요하다는 점도 강조했다.

왕 팀장은 “프로그래밍 숙지되지 않으면 데이터 해석도 어려워 전문 교육이 반드시 필요하다”며 “현재는 SAS 교육 프로그램만 제공되는데 공단과 심평원에 특화된 R 분석 코딩 프로그램 개발 및 교육 과정이 생겼으면 좋겠다”고 말했다.

외국계 기업의 실제 RWD 실행 사례를 소개한 한국로슈 유주아 팀장은 실패의 사례를 통해 배움의 기회를 얻고 있다며, 집중화된 데이터베이스 구축이 필요다는 점을 역설했다.

특히 앞으로는 블록버스터보다 희귀의약품이 많아질 추세로, 낮은 유병률로 인해 데이터 자체를 전방위로 얻기가 어려워 질 전망이다. 현재 많은 회사에서 데이터 배이스 구축을 진행하고 있지만 질환별 레지스트리는 구축에는 애를 먹고 있다.

유 팀장은 ”앞으로 개발될 신약들은 주로 희귀질환을 타깃할 전망이라 소수의 환자도 혜택을 볼 수 있는 환경 조성이 필요하다”며 “프랑스는 데이터를 국가에서 관리하고 있다. 국내 병원자료 분석네트워크(MOA)에서도 질 좋은 데이터가 쌓이길 바란다”고 덧붙였다.

이어 “기관의 입장을 생각해보면 1, 2명의 희귀질환 환자를 위해 관련 제도 등을 개정하기 어렵다고 본다”며 “레지스트리 통합을 통해 데이터를 하나로 모은다고 해도 환자 수는 적고 약물도 적어 한계점이 있지만, 이상적으로 생각해본다고 하면 하나로 모아져야 한다. 같은 적응증을 타깃하는 제약사들과 협업하는 것도 하나의 방법”이라고 전했다.

암젠코리아 이호준 이사는 무작위대조시험(Randomized Controlled Trial, RCT)가 근거 수준에 최상위지만 비용과 인력에 대한 어려움이 있어 결국 RWE로 넘어가야 한다는 점을 강조했다.

이 이사는 “과거의 근거(evidence)와 현재의 근거가 합쳐져 근거 완결성을 만들어나가야 한다”며 “RWE가 RCT를 전부 대체할 수는 없지만 근거 완결성을 만들어가는데 의미가 있다”고 말했다.

또 프롤리아(성분명 데노수맙)의 예시를 들어 근거의 완결성을 만들어나간 글로벌 성공 사례도 공유했다.

이 이사는 “프롤리아 임상3상 종료 이후 임상에 진입한 환자에게 동의받아 그 후 10년 동안 추적 관찰해 어떤 부작용, 어떤 혜택이 있었는지 확인할 수 있었다”며 “국내에서도 공통데이터모델(CDM), 건보공단 모델 등을 통합한다면 광범위하게 오랫동안 RWE가 사용되지 않을까 한다”고 덧붙였다.

물론 현재 형태로는 RWE가 모든 것을 해결해 줄 수 없다는 의견도 있었다.

패널 토의에 참여한 한국화이자의 강성식 전무는 “처음에는 RWE가 모든 걸 다 해결해 줄 수 있는 거라고 생각했다”며 “심평원이나 건강보험공단의 청구자료들이 전국민 대상 자료지만 연구를 위한 자료 형태는 아니라 가공이 어렵다. 청구자료의 한계를 인식해야 이해가 가능하다”고 전했다.

이어 “일부 병원에서는 건보공단 및 심평원 자료를 연계하고 있는 것으로 알고 있다”며 “전문 인력 부족, 병원과의 전자의무기록시스템(EMR)과 연계의 어려움 등이 극복해야할 과제”라고 꼬집었다.

아주대병원 박래웅 교수(의료정보학과)는 규제 당국의 유연한 대처가 필요하다고 강조했다.

박 교수는 “한국의약품안전관리원의 병원 전자건강기록(Electronic Health Record, EHR) 기반 MOA CDM이 폐쇄 형태로 운영되고 있어 잘 모르고 있다. 이런 데이터들이 개방되고 그 데이터가 유용하지 파악하는 등 협의가 필요하다”며 “실시간 CDM이 쌓이게 되면 후향적 데이터가 아닌 전향적 데이터가 될 수 있다. 민∙관협의가 RWE∙RWD 성공의 열쇠”라고 말했다.