[메디칼업저버 양영구 기자] 한국로슈(대표이사 닉 호리지)는 엔스프링(성분명 사트랄리주맙)이 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 성인 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료제로 국내 허가를 획득했다고 26일 밝혔다.

시신경척수염 범주질환은 임상적으로 다발성경화증과 유사하지만, 발병 시 환자 절반 이상이 5~10년 이내 심각한 시력 소실과 보행장애를 경험한다. 

특히 환자의 80~90%는 반복적 재발을 경험하는데, 한 번의 재발만으로 영구적 장애를 초래할 수 있어 유지용법을 통한 재발 방지가 중요하다.

엔스프링은 핵심 발병인자인 인터루킨-6(IL-6) 수용체를 선택적으로 표적해 억제하는 기전이다.

새로운 리사이클링 항체 기술을 적용, 약물이 혈류로 재순환돼 IL-6 억제 효과가 오래 지속되도록 한다. 

특히 피하주사 방식으로 유지요법 투여 시 4주 1회 환자 또는 보호자가 유지용량을 투약할 수 있어 치료 편의성을 높였다.

이번 허가는 면역억제제 병용요보버과 단독요법 효과를 평가한 SAkuraSky, SAkuraStar 등 2건의 글로벌 임상3상 연구 결과가 기반이 됐다.

연구에 따르면 중증환자를 포함한 다양한 상태의 AQP4 항체 양성 환자군에서 면역억제제와 병용할 때 10명 중 9명 이상, 단독요법 시 10명 중 7명 이상에서 약 2년(96주) 동안 재발이 발생하지 않아 임상적 유효성을 입증했다.

면역억제제 병용요법을 평가한 SAkuraSky 연구는 12~74세 시신경척수염 범주질환 환자 83명을 대상으로 진행됐다. 

그 결과, 48주 시점에서 89%, 96주 시점에서 78%의 환자가 재발을 경험하지 않았고, 위약군 대비 재발 발생 위험을 62% 줄였다(HR 0.38; 95% CI 0.16-0.88; P=0.02).

특히 AQP4 항체 양성 환자의 경우 48주, 96주 시점에 92% 환자가 재발하지 않았고 위약군 대비 재발 위험을 79% 감소시켰다(HR 0.21; 95% CI 0.06-0.75).

단일요법의 치료 효과를 평가한 SAkuraStar 연구는 18~74세 시신경척수염 범주질환 환자 95명을 대상으로 진행됐다.

연구 결과에 따르면 엔스프링 투여 48주 시점에서 76%, 96주 시점에서 72% 환자가 재발을 경험하지 않았고, 위약군 대비 재발 발생 위험을 55% 줄였다(HR 0.45; 95% CI 0.23-0.89; P=0.018).

AQP4 항체 양성 환자의 경우 48주 시점에 83%, 956주 시점에 77% 환자가 재발이 없었고 위약군 대비 재발 위험이 74% 감소됐다(HR 0.26; 95% CI 0.11-0.63).

두 연구 모두에서 엔스프링 투여 후 사망 또는 아나필락시스 사례는 보고되지 않았고, 대부분의 이상반응은 경도와 중등도였다. 

한국로슈 이승훈 메디컬 디렉터는 “엔스프링은 재발 위험의 효과적인 감소를 기대할 수 있는 신약이자 환자가 자가 투여 할 수 있는 피하주사제로, 질환을 효과적으로 관리할 수 있는 획기적인 치료 옵션”이라며 “앞으로 엔스프링이 많은 환자와 환자 가족들의 삶의 질을 높이는데 기여하고, 시신경척수염 범주질환 치료의 표준치료제로 자리매김 할 수 있길 기대한다”고 말했다.