[메디칼업저버 양영구 기자] 다발골수종 환자 치료를 위한 CAR-T 치료제가 등장한다.

미국식품의약국(FDA)은 최근 블루버드바이오와 BMS가 개발한 CAR-T 치료제 아베크마(성분명 아데캅타진 비클류셀)를 다발골수종 성인 환자 치료에 사용 가능하도록 승인했다.

아베크마는 FDA가 다발골수종 치료를 위해 승인한 최초의 세포기반 유전자 치료제가 됐다.

앞서 아베크마는 FDA로부터 희귀의약품 및 치료법으로 지정받은 바 있다.

FDA 생물제제평가연구센터 Peter Marks 소장은 "다발골수종 치료법은 없지만, 환자 개인의 나이와 진단 당시의 상태에 따라 달라질 수 있다"며 "아베크마 승인은 흔하지 않은 유형의 암을 앓는 환자에게 새로운 치료옵션이 될 것"이라고 말했다.

아베크마는 B세포성숙항원(BCMA) 유도 유전자변형 자가 CAR-T 세포치료제로, 환자 자신의 T세포를 이용해 다발골수종 치료를 돕는 맞춤형 치료제다.

아베크마의 효능과 안전성은 재발된 골수종과 치료에 반응하지 않는 내화성 골수종 환자 127명을 대상으로 한 KarMMa 임상2상 연구를 통해 확인했다. 

연구에 참여한 환자들은 최소 3회 이상 사전 항골수종 치료를 받았는데, 88%의 환자들은 이전에 4개 이상의 항염색종 치료를 받았다.

연구 결과, 72%가 부분반응 또는 완전반응을 보였다. 특히 28%는 아베크마에 대해 완전반응을 보였고 65%는 최소 12개월 동안 완전반응을 유지했다.

다만, 부작용 이슈는 있다.

아베크마의 가장 흔한 부작용으로는 사이토카인방출증후군(CRS), 감염, 피로, 근골격계통증, 면역력 악화 등이 대표적이다.  

이에 따라 제품 라벨에는 CRS, 혈우병 림프 조직화증/대식세포 활성화 증후군(HLH/MAS), 신경독성 및 장기 세포감염에 대한 박스경고가 부착된다.

FDA는 다발골수종 환자는 환자 자신의 주치의와 상의해 아베크마가 자신에게 적합한 치료법인지 판단할 것을 권했다.

아울러 장기적인 안전성을 평가하기 위해 시판후 조사를 수행하도록 요구했다.