국내에서 유일한 특발성폐섬유증 치료제인 피레스파정이 위험분담제를 통해 10월 3일자 진료분부터 급여를 적용받게 됐다. 상한가는 5750원이다.

제18차 건강보험정책심의위원회는 2일 부의안건으로 일동제약 피레스파정200mg(성분명 피르페니돈)의 요양급여 적용여부를 상정하고 급여를 적용키로 심의했다.

지난 2012년 7월 허가받은 피레스파정은 '특발성폐섬유증 치료'에 허가받은 국내 유일의 약제로 대체약제나 대체 치료법이 없었다.

희귀질환인 특발성폐섬유증은 폐포벽에 섬유화가 진행돼 점진적으로 폐활량 등 폐기능을 감소시키다가 결국 호흡곤란에 이르게 하는 질환으로, 아직 그 원인이 밝혀지지 않았다.

특히 환자의 약 50%가 5년 이내 사망에 이를 만큼 예후가 좋지 않은 질환으로 알려졌으며, 때문에 급여 적용의 필요성이 지속적으로 제기된 바 있다. 2014년 건강보험청구 기준 국내 환자수는 약 5307명에 달한다.

그러나 2013년부터 올해까지 약제급여평가위원회에서 수차례 비급여 판정을 받아왔고, 일동제약은 지난 5월 22일 위험분담제를 적용해 재평가를 신청했다. 이에 6월 25일 위험분담제 소위원회와 7월 9일 급평위 재평가 등 절차를 거쳐 이번 건정심에서 통과된 것.

이 같은 결과는 폐섬유화증 환자 및 보호자 168명이 지난해 12월 건강보험 적용에 대한 청원서를 제출한 것과, 지난해부터 올해 9월까지 117건에 달하는 민원신청을 하는 등 급여 적용을 위해 힘을 더해왔기 때문으로 풀이된다.

이번 급여적정성 평가결과 피레스파정은 대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 희귀질환치료제로서, 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용하는 약제에 모두 해당해 위험분담 적용(환급형)이 가능한 것으로 나타났다.

임상적 유용성으로는 교과서 및 가이드라인에서 위약 대비 '6분 보행 후의 산소 포화도' 및 'vital capacity 감소율'을 개선시켜 특발성 폐섬유증 치료제로서의 가능성이 인정된다고 언급됐고, 유럽국가의 IPF(Idiopathic pulmonary fibrosis) 치료 가이드라인에서 '1차 치료로 권고' 또는 '약한 권고'로 되어있는 부분 등이 검토됐다.

또 해당 성분이 A7 국가 중 6개국(일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 영국, 미국)에 등재된 점 등도 고려된 것으로 알려졌다.

급평위 통과 상한가는 5930원으로 A7(6개국 평균가 1만4236원) 및 OECD 국가(13개국, 평균가 1만5193원) 중 최저가인 일본의 등재가 6576원보다 낮았으며, 협상을 거친 최종 가격은 5750원 선으로 결정됐다. 이번 급여 적용으로 월 투약비용 약 130만원 선에서 환자부담이 약 10만원 수준까지 경감될 수 있을 전망이다.

한편 환급제로 급여가 적용된 피레스파정은 3개월마다 공단이 제약사에 환급액을 고지하고, 제약사는 1개월이내에 이를 납부해야 한다. 또 등재 3년 후 위험분담 대상 여부 등에 대해 급평위가 재평가를 시행한다. 현재 위험분담 대상약제로는 에볼트라(젠자임), 레블리미드(세엘진), 얼비툭스(머크), 엑스탄디(아스텔라스), 잴코리(화이자)가 있다.