[메디칼업저버 배다현 기자] 청소년 원형탈모증을 치료하는 첫 약물이 등장했다. 

미국식품의약국(FDA)은 화이자 '리트풀로(성분명 리틀레시티닙)'를 12세 이상 중증 원형탈모증 환자의 첫 치료제로 23일 승인했다. 

이번 허가로 그간 스테로이드 등 국소 치료제 밖에 치료법이 없던 청소년 환자에게도 새로운 선택지가 생길 전망이다.

원형 탈모증 치료제 허가는 지난해 6월 성인용으로 허가받은 릴리 '올루미언트(바리시티닙)'에 이어 두 번째이며, 청소년용으로는 처음이다. 

원형 탈모증은 일종의 자가면역질환으로 혈액 속 T임파구가 자신의 모발을 몸의 일부로 인식하지 못하고 공격해 탈락을 유발하는 질환이다. 모든 연령에서 나타날 수 있으며 환자의 약 20%가 18세 이전에 진단을 받는 것으로 알려져 있다. 

원형 탈모증 환자는 외모 변화로 인해 사회 생활 전반에 어려움을 느끼고 우울증, 불안 장애 등 심리적인 문제를 겪는다. 한창 외모에 관심이 많은 청소년 중증 환자들도 큰 영향을 받을 수밖에 없다.  

리트풀로는 키나아제 억제제로, 야누스키나아제3(JAK3) 및 간세포 암종(TEC) 계열 키나아제에서 발현되는 티로신 키나아제를 억제한다. 이를 통해 원형 탈모증 원인과 연관된 T세포의 사이토카인 및 세포용해 활성도를 차단하는 기전이다. 

리트풀로 허가의 바탕이 된 연구는 ALLERGO 임상2b/3상 연구로, 원형 탈모증 중증도 평가도구(SALT)로 측정된 두피 50% 이상 탈모 환자 718명이 참가했다. 연구는 18개국 118개 기관에서 수행됐다. 

환자들은 한 달간 1일 1회 리트풀로 200mg으로 초기 치료를 받거나 받지 않고 다시 24주 동안 1일 1회 리트풀로 50mg, 30mg, 10mg 또는 위약을 복용하도록 무작위 배정됐다. 

연구 결과 리트풀로 50mg으로 치료받은 환자에서 위약에 비해 유의하게 높은 효과가 관찰됐다. 50mg군의 23%가 6개월 후 SALT 점수 20점 이하를 기록해 두피 80% 이상이 모발로 덮이는 결과를 냈다. 위약군에서 20점 이하를 달성한 비율은 1.6%였다.

리트풀로의 효능과 안전성은 청소년(12~17세)과 성인(18세 이상)에서 일관되게 나타났다. 환자의 최소 4%에서 보고된 가장 흔한 부작용은 두통(10.8%), 설사(10%), 여드름(6.2%), 발진(5.4%), 두드러기(4.6%)였다. 

연구를 진행한 미국 예일의대 Brett King 박사는 "리트풀로는 원형 탈모증이 있는 12세 이상 환자에게 효과적이고 내약성이 우수했다"며 "전신 요법이 필요한 원형 탈모증 환자에게 적합한 치료 옵션이 될 수 있다"고 말했다. 

한편 기존 국소용 제제 외에 전신에 작용하는 원형 탈모증 치료제로 가장 먼저 허가 받은 제품은 릴리의 JAK 억제제 '올루미언트'다. 올루미언트는 작년 6월 미국, 올해 3월 국내에서 18세 이상 성인의 중증 원형 탈모증 치료제로 허가 받았다. 

올루미언트 허가 전까지 원형 탈모증의 치료 목표는 모낭 주위 염증의 억제로, 근본적인 치료법이 없었다. 국소 스테로이드제와 미녹시딜 등이 사용할 수 있는 치료제의 전부였다.

그러나 올루미언트 허가 후 성인 환자들에게는 새로운 옵션이 생겼다. 다만 올루미언트는 청소년 대상 적응증은 아직 획득하지 못한 상태로 현재 소아 및 청소년 대상 임상3상 연구를 진행 중이다.

릴리는 6~18세 미만 중증 원형 탈모증 환자를 대상으로 올루미언트의 효능과 안전성을 평가할 예정이다. 

올루미언트까지 소아 및 청소년에 허가받는다면 환자들의 선택지는 보다 늘어날 것으로 보인다.