[메디칼업저버 양영구 기자] 젬백스가 알츠하이머 치료제로 개발 중인 GV1001의 성공 가능성이 높아지고 있다.

임상2상에서 성공적인 결과를 도출, 알츠하이머 치료제로서의 가능성을 확인한 만큼 국내 임상3상에도 돌입할 계획이다.

이번 임상2상 결과는 Alzheimer's Research & Therapy 3월호에 실렸다(Alzheimers Res Ther 2021;13(1):66).

한양대구리병원 고성호 교수팀(신경과)이 공개한 이번 임상2상은 GV1001 피하주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관 무작위 이중눈가림 위약대조 연구다.

연구팀은 2017년 9월부터 2019년 9월까지 한국 13개 병원에서 총 106명의 중등증~중증 알츠하이머 환자를 모집했다.

이 중 분석이 가능한 96명을 선별해 위약군(n=31), GV1001 0.56mg군(n=33), GV1001 1.12mg군(n=32)으로 1:1:1 무작위배정했다.

GV1001을 투약받은 두 그룹은 매주 4회 피하주사 투여 후 24주차까지 2주마다 약물을 투여받았다.

연구팀은 1차 목표점으로 치료 24주차의 베이스라인 대비 중증장애점수(SIB) 변화로 설정했다.

또 2차 목표점으로는 치료 24주차 신경심리검사(CDR-SOB), 치매환자일상생활능력점수(ADCS-ADL), 신경정신행동검사(NPI) 등으로 설정했다.

연구 결과, GV1001 1.12mg군은 위약군 대비 치료 12주차와 24주차의 SIB 점수가 덜 감소했다(p<0.05).

베이스라인 대비 치료 24주차의 SIB 점수 변화를 살펴보면 위약군과 GV1001 1.12mg군의 차이는 FAS(Full Analysis Set)에서 6.6점(p=0.016), PPS(Per-Protocol Set)에서 7.1점(p=0.018)으로 나타났다.

다만, GV1001 0.56mg군과 위약군의 차이는 FAS와 PPS 모두에서 통계적으로 유의하지 않았다. 상대적으로 피험자의 수가 적었기 때문이다. 

2차 목표점 가운데서는 치료 12주차 NPI 점수만 GV1001 1.12mg군이 GV1001 0.56mg군에 비해 유의하게 개선됐다. 하지만 두 군간 중요한 차이는 없었다.

또 ADCS-ADL, CDR-SOB 점수는 SIB 점수와 유사한 패턴을 보였지만, 통계적으로 유의한 결과는 관찰되지 않았다.

아울러 이상반응은 3개군 모두 유사하게 관찰됐다.

연구팀은 이번 임상2상 결과가 중등도~중증 알츠하이머병 환자 수가 상대적으로 적은 12주와 24주에 상당한 이점이 관찰됐다는 데 이점이 있다고 강조했다.

연구팀은 "이번 연구 결과는 중등도~중증 알츠하이머 환자에게 유익한 효과가 있을 수 있다는 것을 시사한다"며 "용량에 관계없이 GV1001 투약군에서 심각한 이상반응이 나타나지 않은 것은 일반 식염수를 투약한 위약군만큼 안전하다는 것을 의미한다"고 강조했다.

다만, GV1001은 항염증, 노화방지, 미토콘드리아 안정화 등 신경보호 효과를 보이지만, 이런 효과가 알츠하이머 바이오마커와의 연관성을 입증하기 위한 추가적인 연구가 필요하다고 했다.

또 이번 연구는 한국이라는 단일국가 인구가 등록된 점과 짧은 추적관찰 기간은 한계로 꼽혔다.

이런 가운데 젬백스는 국내에서 GV1001의 임상3상에 돌입한다.

젬백스는 지난 1월 식품의약품안전처에 GV1001 임상3상 시험계획 승인을 신청했다.

중등도~중증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg 피하주사 시 유효성과 안전성을 평가하기 위한 다기관 무작위배정 이중눈가림 위약대조 평행설계 연구다.

이번 연구는 서울아산병원, 한양대구리병원 등 국내 30개 병원에서 306명을 대상으로 임상시험심사위원회 승인일로부터 36개월 동안 진행하는 게 목표다.

젬백스는 "대규모 임상3상에서 알츠하이머병 치료제로의 가능성을 확증하며, 결과에 따라 중등도~중증 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 신약 허가를 진행할 예정"이라고 말했다.