서울 코엑스에서 바이오코리아 2019 열려
미국, 유전자 치료제 임상 1상에 조건부 허가 시작
서울대병원 안과 김정훈 교수 "유전자 교정 치료에 경쟁력 있어"

충남대 신약전문대학원 김연수 교수
코엑스에서 열린 바이오코리아 2019에서 충남대 신약전문대학원 김연수 교수가 유전자 치료는 산업화 단계에 왔다고 발표했다.

[메디칼업저버 박선재 기자] 일본은 세포치료로, 미국은 유전자 치료제 개발에 속도를 내고 있지만, 우리나라는 유전자 치료에 대한 개념조차 없다는 지적이 나왔다. 

최근 미국 식품의약국(FDA)은 희귀난치성질환에 대해 유전자 치료제 임상 1상만으로 조건부 허가를 내주겠다고 발표했다. 더불어 유전자 치료를 임상시험을 담당하는 심사관을 60명 더 채용하겠다고 밝혔다. 유전자 치료제에 대한 중요성에 대한 방증인 것이다.  

하지만 우리나라는 아직 '유전자 치료'에 대한 정의조차 없는 상태다. 

19일 서울 코엑스에서 열린 '바이오코리아 2019'에서 '유전자 교정 치료의 임상 적용 한계 극복의 새포운 지평'을 주제로 세미나가 열렸다.  

발표자로 나선 충남대 신약전문대학원 김연수 교수는 이제 유전자 치료는 연구 단계를 넘어 산업화 단계까지 왔다고 평가했다. 

김 교수는 "올해도 혈우병과 빈혈 등의 질환에서 유전자 치료 품목 허가를 받을 것으로 본다. 또 암 3종, 유전질환 3종의 임상 3상이 진행되고 있다"며 "FDA는 허가를 빨리 내주는 대신에 10년 이상의 장기추적에 관한 자료를 요구하고 있다"고 발표했다. 

그런데 우리나라 식약처는 유전자 치료제에 대한 정의만 있을 뿐 유전자 치료에 대한 정의는 없다고 꼬집었다. 

김 교수는 "FDA는 치료를 목적으로 살아 있는 셀의 기능 변경이나 유전자 발형을 위해 하는 일련의 행위를 유전자 치료라고 정의했다"며 "우리나라는 치료에 대한 정의가 없다. 생명윤리 및 안전에 관한 법률에 기초해 유전자 정의를 하기 때문에 방사선 치료도 유전자치료가 되는 상황"이라고 지적했다. 

김정훈 교수 "유전자 교정 치료 분야는 그나마 경쟁력"

서울대병원 안과 김정훈 교수
서울대병원 안과 김정훈 교수는 유전자 교정 치료 분야는 우리나라가 경쟁력을 갖고 있와 관심을 가져야 한다고 주장했다.

일본은 세포치료, 미국은 유전자 치료 분야에서 독보적이다. 이런 상황에서 우리나라는 유전자 교정 치료에서 경쟁력을 갖는다는 주장이 나왔다. 

일본은 유도만능줄기세포(iPS)를 개발한 야마나카 신야 교토대 교수가 포진하고 있어 세포치료 분야의 선두주자다. 야마나카 교수는 2012년 노벨생리의학상을 받은 장본인이다.

미국은 지난해 8월 유전질환 치료제 '파티시란(제품명 온파트로)'을 내놓을 정도로 독주를 하고 있다. 

서울대병원 김정훈 교수(안과)는 유전자 교정 치료는 다른 나라보다 한발 앞서 있어 관심을 가져야 한다고 강조했다. 

김 교수는 2017년 당시 서울대 기초과학연구원(IBS) 유전체 교정 연구단 김진수 단장과 세계 처음으로 크리스퍼 유전자 가위를 실험용 쥐의 눈에 직접 주입해 혈관내피성장인자 유전자 수술에 성공한 주인공이다. 

이 연구는 실명을 유발하는 망막질환 노인성 황반변성을 유전자 가위로 치료할 수 있는 기술을 개발한 것이라 관심을 모은 바 있다. 

김 교수는 "2017년 발표한 논문은 유전자 교정 치료가 암이나 유전성 희귀질환 뿐만 아니라 비유전성 퇴행성 질환에도 효과적인 치료법이라는 것을 증명한 첫 사례라 의미 있다"고 평가하며 "유전 질환은 약 1000명당 1명 발생하지만, 노인에게 많이 생기는 황반변성은 60세 노인 30%에서 발생한다. 따라서 유전자 교정 치료의 발전은 기대해볼 만하다"고 말했다. 

안과 영역에서 유전자 교정 치료는 주목할만 하다는 게 김 교수의 주장이다.  

김 교수는 "유전자 교정 치료는 돌연변이가 있는 유전자를 치료하는 것으로, 안과 영역에서 활발하다"며 "크리스퍼 유전자 가위 분야에서는 우리라나가 앞서 있는에 환자에게 적용하지 못하는 것이 아이들의 안과 유전질환을 치료하는 의사로서 안타깝다"고 토로했다. 

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