[메디칼업저버 양영구 기자] 한국아스트라제네카(대표이사 사장 김상표) 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)가 한국인에서도 효과를 입증했다. 

한국아스트라제네카는 한국인 PNH 환자를 대상으로 10년 후향적 리얼월드 데이터를 통해 장기 유효성과 안전성 프로파일을 확인했다고 19일 밝혔다. 

이번 연구 결과는 대한의학회 국제학술지에 게재됐다. 

이 연구는 건강보험심사평가원 데이터를 바탕으로 2009년 12월부터 2020년 1월까지 총 10년 동안 국내 14개 의료기관에서 솔리리스로 치료받은 성인 PNH 환자 80명을 대상으로 진행한 후향적, 다기관 관찰 연구다.

1차 목표점은 혈관 내 용혈, 질환 관련 합병증, 임상적 증상 발생, 빈혈 중증도, 마지막 추적관찰에서의 합병증 개선, 임상 양상 등 약물 유효성에 대한 연구자 평가로 설정했다. 

추가 목표점은 혈관 외 용혈과 돌발성 용혈, 5년 전반적 생존율 평가가 진행됐다. 

안전성은 솔리리스 투여 종료 후 또는 임상 종료 후 최대 3개월 내 발생한 감염, 솔리리스 투여 중단이 필요한 이상반응, 솔리리스 투여 관련 치명적 사건 등이 포함됐다. 

연구 결과, 마지막 추적관찰 시점에서의 약물 유효성 평가에서 환자 96.3%가 솔리리스 치료로 증상이 개선된 것으로 나타났다. 5년 전체 생존율(OS)은 96.2%에 달했다. 

또 PNH 주요 평가지표인 혈관 내 용혈 정도를 나타내는 젖산탈수소효소 수치는 솔리리스 치료 6개월 시점부터 95% 이상 환자자 정상 상한치의 1.5배 이하로 개선됐다. 이 같은 효과는 약 8년 시점까지 유지됐다.

또 환자의 61.3%는 치료 후 젖산탈수소효소 수치가 정상 범위에 도달했다. 아울러 PNH 환자의 삶의 질을 저하시킬 수 있는 피로, 빈혈, 호흡곤란 등의 증상 발생률도 전반적으로 감소했다. 

28.8% 환자에서 혈관 외 용혈이 보고됐고, 이에 따른 젖산탈수소효소 수치의 유의미한 변화는 없었다. 돌발성 용혈은 18.8% 환자가 경험했으나, 이는 이전 연구에서 확인한 발생률과 유사했다. 

안전성 평가 결과, 55.7% 환자가 치료기간 동안 혈전색전증, 폐고혈압, 신부전 등 합병증을 보고하지 않았다. 또 치료기간 동안 솔리리스 치료 반응 부족이나 반응 소실로 인해 치료를 중단한 사례도 없었다. 

한국아스트라제네카는 "이번 연구를 통해 실제 국내 진료 현장에서 PNH 환자 대상으로 장기 유효성과 안전성을 확인했다"고 말했다.