[메디칼업저버 손형민 기자] SK바이오팜의 엑스코프리(성분명 세노바메이트)에 대한 국내 수요도가 지속적으로 높아지고 있다.

엑스코프리는 지난 2020년 미국에 출시된 3세대 뇌전증 치료제로 완전 발작 소실 비율이 21% 달할 정도로 좋은 효과를 자랑하지만, 국내에는 판매되지 못하고 있다.

현재 국내에서는 엑스코프리와 같이 3세대 뇌전증 치료제로 분류되고 있는 환인제약의 제비닉스(에슬리카르바제핀아세테이트), 유씨비제약 브리비액트(브리바라세탐) 등이 있다.

또 에자이의 파이콤파(페람파넬)가 시판 후 조사(PMS) 결과 중대한 약물 이상반응, 이상반응이 다수 나타나면서 허가사항이 변경 될 전망으로 알려져, 엑스코프리 국내 도입을 촉구하는 목소리도 나오는 상황이다.

엑스코프리는 지난 2019년 11월 미국식품의약국(FDA)의 승인을 획득한 의약품이다. 코로나19(COVID-19)가 한창이던 지난 2020년 5월 출시됐다.

미국 뉴저지에 현지 법인 SK라이프사이언스를 만들고, 임상과 현지 제품화를 추진해 개발된 엑스코프리는 지난해 782억원을 매출을 기록하는 등 SK바이오팜의 실적을 이끌었다.

또 지난해 유럽(EU), 중남미 시장에도 진출하면서 글로벌 블록버스터가 될 초석을 다지기 시작했다.

특히 지난 6월 미국 학술지 Neurology에 게재된 엑스코프리의 임상공개연장연구(OLE)의 긍정적 결과로 성장세를 지속 노리고 있다.

해당 연구는 1~3차례 항경련제 치료를 받았음에도 통제되지 않는 발작이 나타나는 성인 환자 355명을 대상으로 실시됐다.

12개월 동안 피험자 가운데 13~16% 환자에게서 발작이 사라졌다. 또 에스코프리를 복용한 경우 발작 빈도가 연구 기간 동안 최대 76% 줄었다.

엑스코프리를 1회 이상 투여받은 355명의 치료 기간 중앙값(mDOR)은 54개월이었다. 2019년 7월 데이터 컷오프 기준으로 59%(209명/355명)가 치료를 지속적으로 이어갔다.

치료 중단은 환자 141명에서 발생했으며, 주된 이유는 효능 부족(17%, 59/355), 환자에 의한 중단(9%, 31/355), 이상 반응(8%, 27/355) 등이었다.

가장 흔한 치료 응급 부작용(TEAE)은 현기증(34%, 122/355), 졸음(25%, 87/355), 피로(16%, 56/355) 및 두통(16%, 54/355)이었다.

연구팀은 "엑스코프리 치료를 받은 환자 75%가 연구 3~4년차 동안 발작 빈도가 50%이상 감소했다”며 “치료하기 어려운 환자군에서 긍정적인 결과를 보게 돼 기쁘다”고 말했다.

엑스코프리를 획기적인 치료제라고 평가하지 않는 의견도 있다.

SK바이오팜은 지난 2019년 Study 077 임상과 기존 뇌전증 치료제 제비닉스, 파이콤파, 브리비액트 등과 비교한 연구에서 12주 유지요법 시점에 반응률이 20% 이상 늘어났다는 점에 대해 소개했다.

전문가들은 이 결과가 엑스코프리가 기존 뇌전증 치료제보다 효과가 조금 더 좋을 뿐 압도적인 치료성적을 거뒀다고 보기 어렵다고 보고 있다.

한 신경과 전문의는 “반응률 이외에 타 치료제보다 특출난 효과를 가졌다고 보기 어렵다”며 “내성이 생긴 환자에게 새로운 치료 옵션이 생기는 정도로 봐야 할 것”이라고 말했다.

하지만 내성이 생긴 환자, 더 이상 치료 옵션이 없는 난치성 뇌전증 환자에게 더 좋은 옵션을 제공할 수 있다는 측면에서라도 엑스코프리의 사용을 원하는 환자들이 늘어나고 있다.

일부 환자 단체는 국내사가 개발한 약을 국내에서 사용하지 못하는 것이 이해하기 어렵다며, 엑스코프리의 국내 도입이 조속히 이뤄져야 한다는 목소리도 내고 있는 상황이다.

또 에자이의 파이콤파가 지난 6월, PMS 조사결과에서 이상사례(AE) 발현율이 32.62%(1094명/3354명)를 기록하는 등 허가사항 변경이 진행 될 예정이라 새로운 치료 옵션에 대한 필요성이 높아진 상황이다.

그럼 엑스코프리를 국내환자들이 사용할 수 있는 루트는 아예 없는 것일까?

SK바이오팜은 최근 초기 임상을 진행했던 환자들이 임상 종료 후에도 약을 지속 처방 받을 수 있는 Extended program을 최근 식약처로부터 승인 받았다고 전했다.

이에 이르면 올 가을부터는 해당 프로그램이 적용된 국내 환자들이 엑스코프리를 투여받을 수 있다.

하지만 임상에 참여하지 못한 환자들은 국내에서 여전히 엑스코프리를 사용할 방법은 없다. 또 엑스코프리는 희귀의약품으로 지정 돼 있지 않아, 희귀의약품센터를 통한 직수입 등도 어려운 실정이다.

SK바이오팜 측은 한국, 일본, 중국 등 3개 국가 대상으로 임상3상이 진행 중에 있으며, 치료제를 빠르게 공급하기 위한 노력을 지속하겠다는 점을 밝혔다. 

SK바이오팜 관계자는 “현재 동아시아 3개 국가 대상으로 임상3상이 진행 중이며, 빠르면 내년, 늦어도 내후년쯤이면 임상이 완료될 것으로 보인다”며 “임상이 완료된 이후 2024년 신약승인신청(NDA)을 하고 국내에는 2025년에 출시할 수 있을 것 같다”고 말했다.

이어 "임상에 참여한 환자들이 엑스코프리를 지속적으로 처방 받을 수 있게 노력할 것"이라며 “국내 뇌전증 환자를 위해 임상을 잘 마무리될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.