[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 만성 이식편대숙주병(GVHD) 치료에 미국 캐드먼 홀딩스社의 벨루모수딜(제품명 레주락)을 승인했다.

FDA는 기존에 최소 2개 이상의 전신요법에 실패한 12세 이상의 소아청소년 및 성인 만성 GVHD 환자 치료제로 벨루모수딜을 허가한다고 16일(현지시각) 발표했다. 

벨루모수딜은 1일 1회 복용하는 경구제다. ROCK2 신호전달 경로를 표적하는, FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 저분자 억제제로 염증반응과 섬유화 과정 조절에 영향을 준다.

이번 승인은 벨루모수딜의 무작위 오픈라벨 다기관 연구인 ROCKstar에서 확인한 유효성·안전성을 근거로 이뤄졌다.

연구에는 기존에 2~5개 전신요법을 받은 만성 GVHD 환자 65명이 참여했다. 만성 GVHD 진단까지 걸린 시간(중앙값)은 25.3개월이었다. 48%는 4개 이상의 장기에 문제가 있었다. 

벨루모수딜 200mg을 복용한 환자군에서 주요 유효성 종료점인 치료 7주기의 1일째 전체 반응률(ORR)은 75%였다. 6%는 완전반응, 69%는 부분반응을 보였다. 

첫 번째 반응부터 만성 GVHD 진행, 사망 또는 새로운 전신요법까지 걸린 시간으로 평가한 반응 지속기간(중앙값)은 1.9개월이었다.

아울러 전체 환자의 52%는 치료 7주기의 1일째 만성 GVHD 증상 평가지표인 LSS(Lee Symptom Scale) 점수가 등록 당시보다 의미 있게 개선됐다. 

또 벨루모수딜의 내약성이 좋았으며, 이상반응은 코르티코스테로이드 또는 다른 면역억제제를 투약한 진행성 만성 GVHD 환자에게서 예상되는 것과 일치했다.

처방 정보에 의하면, 20% 이상에서 보고된 가장 흔한 이상반응은 감염, 무기력, 구역, 설사, 호흡곤란, 기침, 부종, 출혈, 복통, 근골격계 통증, 두통, 인산염 감소, 감마글루타밀전이효소 증가, 림프구 감소, 고혈압 등이 있다. 

미국 다나-파버 암연구소 Corey Cutler 교수는 회사 보도자료를 통해 "벨루모수딜은 섬유화와 같이 치료가 어려운 증상을 보이는 환자를 포함해 수천 명의 만성 GVHD 환자를 위한 새로운 치료제"라며 "만성 GVHD 환자에게서 강력하고 지속적인 반응을 보이며, 안전성과 내약성도 좋다. 치료를 통해 의미 있는 혜택을 얻을 수 있다"고 강조했다.

한편 벨루모수딜은 FDA의 혁신치료제 지정 및 우선심사를 받았고, 실시간 항암제 심사 파일럿 프로그램에 따라 신약허가신청(NDA) 심사를 진행했다. FDA는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA) 날짜보다 6주 앞서 NDA를 완료했다.