[메디칼업저버 양영구 기자] 한국아스트라제네카(대표이사 사장 김상표)는 식품의약품안전처로부터 신경섬유종증 1형(NF1) 치료제 코셀루고(성분명 셀루메티닙)의 허가를 획득했다고 31일 밝혔다.

코셀루고는 작년 10월 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 최초로 지정된 바 있으며, 이 제도를 통해 허가 받은 최초의 희귀의약품이다.

허가된 적응증은 증상이 있고 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다.

이번 허가는 미국 국립암연구소 주도로 진행된 SPRINT 임상2상 연구 결과에 기반한다.

이 연구는 만 3세에서 17세까지 수술 불가능한 총상 신경섬유정을 지닌 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다.

환자들은 질병이 진행되거나 이상반응이 나타날 때까지 25mg/m2 용량의 코셀루고를 1일 2회 경구복용하며 추가적으로 종양 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했다.

전체반응률은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분반응(총상 신경섬유종 용적 20% 이상 감소)을 보인 환자 비율을 확인했다.

연구 결과, 전체 68%(n=34/50) 환자에서 부분반응이 확인됐고, 이 가운데 82%(n=28)는 12개월 이상 반응이 지속됐다.

흔한 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였다. 이상반응으로 인해 복용량을 조절한 환자는 28%(n=14), 복용을 중단한 환자는 10%(n=5)였다. 

반면 좌심실 박출률에 증상적 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.

한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 “코셀루고의 국내 허가를 계기로 그동안 근본적인 치료법이 존재하지 않았던 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 돼 기쁘다“고 말했다.