[메디칼업저버 주윤지 기자] 미국식품의약국(FDA)은 지난 25일(현지시각) 피하주사 '알칼리스트(Arcalyst, 성분명 rilonacept)'를 성인 또는 12세 이하 재발성 심낭염 환자에게 승인했다. 

미국 바이오·제약사 리제네론이 개발하고 키닉사(Kiniksa Pharmaceuticals)에 기술이전한 인터류킨 억제제 알칼리스트는 심낭염 재발 위험을 줄일 수 있는 최초이자 유일한 치료제다.

재발성 심낭염은 심장을 둘러싼 얇은 조직 주머니 '심막'에서 염증이 재발하는 특징이 있다. 심낭염은 종종 급성 흉통을 유발하는데, 급성 흉통은심호흡 시 악화된다. 

이번 FDA 허가는 알칼리스트 효과·안전성을 평가한 이중 눈가림 무작위 RHAPSODY 임상3상 결과에 기반한다. 연구 결과는 지난 1월 7일 국제학술지 'New England Journal of Medicine'에 게재됐다. 

연구는 증상적 재발성 심낭염 환자 86명을 등록했으며 모든 환자는 첫 12주간 알칼리스트 치료를 받았다. 이후 환자 절반은 매주 알칼리스트 160mg 치료를 12주간 받고, 나머지 절반은 위약을 받았다. 

1차 효과성 목표점은 첫 심낭염 재발 사건으로 정의됐다. 연구 결과, 위약군 23명(74%)은 알칼리스트군 2명(7%)보다 재발성 사건이 더 많이 발생했다. 심낭염이 재발한 알칼리스트군 2명은 치료를 일시중단한 것으로 조사됐다.

안전성 관련해 알칼리스트군에서 중증 치명적 감염이 보고됐다. 아울러 FDA는 활동·만성 감염 환자에 알칼리스트를 금기했다. 또한 알칼리스트 복용 기간에 생백신(live vaccine) 접종을 피하도록 권고했다.

알칼리스트는 작년 재발성 심낭염 분야에 FDA 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation)을 받고 앞서 2008년 12세 이상인 자가염증성질환 '크리오파이린 연관 주기 증후군(Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes, CAPS)' 환자에 FDA 허가를 받았다.