[메디칼업저버 배다현 기자] 주 1회 투여하는 성장호르몬 제제의 등장으로 매일 주사를 맞아야 했던 소아 성장호르몬 결핍증 환자들의 치료 부담이 줄어들 것으로 기대된다. 

한국화이자제약은 14일 코리아나호텔에서 주 1회 성장호르몬 제제 엔젤라(성분명 소마트로곤)의 보험급여 출시를 기념하는 간담회를 개최했다. 

엔젤라는 뇌하수체 성장호르몬 분비 장애로 인한 만 3세 이상 소아의 성장부전 치료제로 허가를 받은 제품이다. 지난 9월 1일부터 건강보험 약제 급여 목록에 등재됐다.

엔젤라는 해당 역연령의 3퍼센타일 이하 신장이면서 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에 보험 급여가 적용된다.

매일 투여 성장호르몬제에서 엔젤라로 전환하는 환자의 경우, 마지막 주사 후 다음날부터 주 1회 투여요법을 시작할 수 있다. 

성장호르몬 결핍증은 치료가 필요한 질환으로 방치 시 동반질환을 유발할 수 있으며 소아청소년기의 사회적, 정서적 어려움을 야기할 수 있다.

치료가 빠를수록 효과가 좋아 조기 치료가 중요하나, 대부분의 성장호르몬 주사가 매일 맞아야 하는 번거로움과 부담감이 있어 환자들의 꾸준한 치료를 어렵게 했다. 

소아 환자들은 주사에 대한 두려움을 느끼고, 보호자는 자녀에게 고통을 준다는 정서적 부담을 느끼는 것으로 알려져 있다. 이에 소아 성장호르몬 결핍증 치료에서 보호자의 62%는 처방대로 성장호르몬 치료를 준수하지 않는 것으로 나타났다. 

이날 강남세브란스병원 채현욱 교수(소아청소년과)는 성장호르몬 치료에서 순응도가 성장에 중요한 영향을 미치는 요인이라고 설명했다. 

성장호르몬 치료 순응도에 따른 키성장 속도 표준편차 점수(HVSDS) 연구에 따르면, 일주일에 하루 이하로 투여를 놓친 환자는 일주일에 3일 이상 투여를 놓친 환자 대비 HVSDS 점수가 좋게 나타났다.

그러나 매일 성장호르몬 주사를 투여하는 소아 환자에서 주 1회 이상 투여를 놓치는 경우가 39%, 2회 이상 놓치는 경우는 23%로 나타났다. 순응도가 80% 이상인 환자 비율은 시간이 지날수록 점점 감소해 5년 시점에는 28%였다. 

채 교수는 "최근 순응도에 대한 연구 결과가 많이 나오는데, 성인 암환자의 치료 순응도가 80%도 안된다는 결과도 있다. 생명과 관련된 질환에서 성인의 치료 순응도도 높지 않은데 아이들은 오죽하겠나"라며 "먹는 약이 아직 없는 상황에서 치료 순응도를 높일 수 있는 방법은 주사 횟수를 줄이는 것이다. 주사를 적게 맞으면 순응도가 올라가는 것은 당연한 결론"이라고 말했다. 

그는 "환자들은 수년, 길게는 십년 이상까지 오랜 기간 치료가 필요하다"며 "기존에 매일 맞는 제품은 환자뿐 아니라 치료를 지속적으로 끌고 가면서 보호자와 의사가 느끼는 어려움도 있었는데 이를 해결할 수 있는 제품이 나왔다"고 설명했다. 

기존의 매일 투여 성장호르몬 제제가 1년에 365회 주사를 맞아야 하는 것에 비해, 엔젤라는 1년 기준 52회로 주사 횟수를 줄이고도 기존 성장호르몬 치료와 비열등한 효과를 확인했다. 

소아 성장호르몬 결핍증 환자 224명을 대상으로 진행한 연구에서 12개월 시점의 연간 키 성장 속도를 평가한 결과 엔젤라 투여군은 10.10cm/year, 소마트로핀 투여군은 9.78/year로 두 제제의 연간 평균 키 차이는 0.33cm(95% CI -0.24, 0.89)였다.

엔젤라는 뇌하수체 호르몬 제제 중 최초로 프리필드펜 제형으로 출시돼 환자 편의성을 높였다. 소아 환자를 위한 작은 바늘을 사용했으며, 정확한 투여량 측정이 가능해 투여 시 불편함을 줄였다는 설명이다. 

치료 부담에 대한 3상 교차 연구에서 엔젤라는 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 치료 부담이 유의하게 낮았다. 또 환자와 보호자의 치료 경험 만족도가 높아 더 선호하는 옵션으로 조사됐다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 "엔젤라의 급여 적용을 통해 국내 성장호르몬 결핍증 치료가 필요한 소아 환자들의 치료 접근성이 확대돼 기쁘게 생각한다"며 "주 1회 성장호르몬 제제인 엔젤라 치료를 통해 기존 매일 치료 성장호르몬 제제로 일상에서 불편함을 겪고 있던 소아 환자와 보호자의 치료 부담을 덜고 꾸준한 치료를 이어갈 수 있기를 희망한다"고 밝혔다.