[메디칼업저버 양영구 기자] 한국화이자제약은 주1회 성장호르몬 제제 엔젤라(성분명 소마트로곤)가 이달 1일부로 뇌하수체 성장호르몬 분비 장애로 인한 만 3세 이상 소아의 성장부전 치료제로 건강보험 급여 적용됐다고 4일 밝혔다.

이에 따라 엔젤라는 해당 역연령의 3퍼센타일 이하 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발 검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비 장애 소아 환자에게 급여 가능하다. 

투여 기간은 역연령 만 3세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자 14~15세, 남자 15~16세 내에서 급여 적용된다. 

단, 여자 신장 153cm, 남자 신장 165cm를 초과하는 환자는 전액 본인부담이다.

엔젤라는 주 1회 뇌하수체 호르몬 제제 중 최초이자 유일한 프리필드펜 제제다.

주 1회 투여하는 성장호르몬 제제로, 매일 투여하는 성장호르몬 제제보다 비열등한 효과와 유사한 안전성 프로파일을 확인했다. 

2017년 4월부터 2019년 8월까지 한국을 포함해 21개 국가에서 사춘기 이전 소아 성장호르몬 결핍 환자 228명을 대상으로 연구를 진행한 결과, 12개월 시점 엔젤라군의 연간 키 성장 속도는 10.10cm/year, 매일 투여군은 9.78cm/year로 차이는 0.33cm였다(95% CI -0.24~0.89).

또 엔젤라군과 대조군의 6개월 및 12개월 신장 표준편차점수(SDS) 변화는 유사한 수준을 보였다. 

아울러 소아 성장호르몬 결핍증 환자 대상 치료 부담에 대한 3상 교차연구에서 엔젤라는 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 치료 부담이 유의하게 낮았다.

특히 주사 일정 편의성 측면에서 95.2%는 주 1회 제제를 선호했고, 86.9%는 주사를 덜 맞는 게 유익하다고 답했다. 

한국화이자는 "엔젤라는 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 투여 횟수를 7분의 1로 줄여 환자와 보호자 치료 부담을 줄이고 편의성을 높였다"며 "급여 적용을 통해 장기 치료를 받아야 하는 소아 성장호르몬 결핍증 환자의 치료 접근성을 높이고 국내 치료 환경 개선에 기여할 수 있게 됐다"고 말했다.