[메디칼업저버 양영구 기자] 길리어드가 골수이형성증후군(MDS) 치료제로 개발 중인 마그롤리맙의 연구를 중단했다.

지난해 4월 미국식품의약국(FDA)으로부터 임상시험 부분 보류 조치 해제를 통보 받은지 1년 3개월 만이다.

길리어드는 급성골수성백혈병 및 고형 종양 등 다른 유형의 암에 마그롤리맙의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구를 지속한다는 방침이다.

마그롤리맙은 길리어드가 2020년 3월 포티세븐을 49억달러에 인수하면서 확보한 CD47 단일클론항체다.

마그롤리맙은 면역세포에 신호를 보내 암 세포의 면역 회피 기능을 강화하는 CD47 항원을 표적, 암 세포 파괴 능력을 높인 게 특징이다.

특히 아자시티딘과의 병용요법은 골수이형성증후군, 급성골수성백혈병 등 혈액암 환자를 대상으로 좋은 효능을 보이면서 많은 기대를 받기도 했다.

그러나 지난해 1월 FDA는 마그롤리맙+아자시티딘 병용요법의 허가를 목적으로 진행 중인 임상3상 ENHANCE 연구의 부분 보류 조치를 취했다. 예상하지 못한 심각한 수준의 부작용(SUSAR)이 보고됐기 때문이다.

이로 인해 마그롤리맙+아자시티딘 병용요법을 기반으로 진행 중인 MDS 임상3상 ENHANCE, TP53 급성골수성백혈병 임상3상 ENHANCE-2, 고용량 화학요법을 받을 수 없는 부적격 급성골수성백혈병 환자 대상 임상3상 ENHANCE-3, MDS 대상 임상1b상, 골수성 악성종양 임상2상 등 총 5건의 연구가 일시 중단됐다.

그러나 같은 해 4월 FDA가 임상 부분보류 조치를 해제하면서 희망이 되살아났다.

그러나 MDS 1차 치료제로서의 마그롤리맙은 역사 속으로 사라지게 됐다.

최근 길리어드는 골이형성증후군 환자를 대상으로 마그롤리맙의 효과와 안전성을 평가 중인 임상3상 ENHANCE 연구를 중단한다고 밝혔다.

연구에는 MDS 환자 약 500명을 대상으로 마그롤리맙+아자시티딘 병용요법과 아자시티딘 단독요법을 비교 평가했다.

1차 목표점은 전체생존(OS)과 완전반응(CR)에 도달한 환자 비율로, 주요 2차 목표점은 반응기간(DOR), 수혈 독립성, 무진행생존(PFS), 급성 골수성 백혈병으로 전환된 기간 등으로 설정했다.

길리어드가 ENHANCE 연구를 중간분석한 결과, 마그롤리맙+아자시티딘 병용요법은 환자에게 이득이 없다고 판단했다. 다만, 앞서 문제가 됐던 부작용은 이전에 관찰된 것과 일치했다고 발표하면서 안전성 이슈는 아니라고 강조했다.

길리어드는 "이번 연구 결과는 지난 20여 년 동안 새로운 치료법을 개발하지 못한 MDS라는 질환은 치료가 어렵다는 것을 확인시켜 준 것"이라고 말했다.