[메디칼업저버 양영구 기자] 한국쿄와기린(대표이사 사장 이상헌)이 희귀질환 치료제를 전문으로 한 스페셜리티 파마를 추구, 희귀질환 극복에 적극 나서고 있다.

한국쿄와기린은 소위 블록버스터 약물 개발로 이익만을 목표로 한 게 아니라 희귀질환 환자가 질병의 고통으로부터 벗어날 수 있도록 하는 게 가치다.

실제 한국쿄와기린은 'Making People Smile'이라는 슬로건을 통해 기업의 궁극적 가치가 환자와 사람을 향하고 있다.

한국쿄와기린의 신약이 희귀질환 환자의 고통을 경감하고, 한층 더 나은 삶을 영위할 수 있도록 돕겠다는 것이다.

그 일환으로 최근 3년 동안 XLH 치료제 크리스비타와 균상식육종, 세자리증후군 치료제 포텔리지오를 식품의약품안전처로부터 허가 받았다.

크리스비타는 FGF23 관련 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제다. 경구용 인산 제제 또는 활성형 비타민 D 제제 등 기존 치료제를 6개월 이상 지속적으로 투여했음에도 질병이 적절하게 조절되지 않는 만 1~12세 X염색체 연관 저인산혈증성(XLH) 구루병 환자가 대상이다. 

크리스비타는 FGF23 유전자재조합 IgG1 단일클론항체로, XLH의 근본적인 병태생리를 타깃하는 최초의 치료제로, 현재 미국 및 유럽 등 40여개 국가에서 사용 중이다.

임상연구를 통해 경구용 인산염 제제와 활성형 비타민 D 제제 등 기존 치료법 대비 구루병의 중증도, 혈청 인 등 임상 지표에서 유의미하나 개선을 확인했다. 

포텔리지오는 균상식육종 또는 세자리증후군 치료제다. 

두 질환은 악성 T세포가 피부에 축적돼 발생하는 가려움증, 피부 병변으로 인한 심리적 스트레스 등으로 인해 삶의 질 저하를 유발하는 만성질환이다. 

포텔리지오는 인간화 단일클론항체로, 암 세포에서 발견되는 C-C 케모카인 수용체-4에 작용해 치료 효과를 나타내는 만큼 환자의 새로운 치료옵션이 될 것으로 전망된다.  

한국쿄와기린은 "스페셜리티 파마를 추구하며 다른 제약사화 다른 노선을 만들어가고 있다"며 "소외될 수 있는 희귀질환자를 위한 치료제 개발에 연구개발을 이어가겠다"고 말했다.