[메디칼업저버 양영구 기자] 한국애브비는 벤클렉스타(성분명 베네토클락스)와 저메일화제제 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법이 건강보험급여 적용된다고 1일 밝혔다. 

만 75세 이상 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 동반질환이 있는 새로 진단된 급성골수성백혈병(AML) 성인 환자가 대상이다. 

동반질환이 있는 환자란, 박출률(EF) 50% 미만 심부전이나 일산화탄소 폐확산능력(DLCO) 65% 미만 폐 기능 저하가 있고 ECOG 수행능력평가 2 또는 3으로 평가된 환자다. 

이 중 하나의 조건을 충족하면서 급성골수성백혈병 진단 후 벤클렉스타 병용요법을 제외한 기존 치료 이력이 없는 환자가 급여 혜택을 받을 수 있다. 

벤클렉스타는 세포자멸사를 저해하는 경구용 B세포 림프종-2(BCL-2) 단백질에 선택적으로 결합해 과도한 발현을 억제, 암 세포가 비정상적으로 증식하고 악화되는 것을 막는 기전이다. 

2021년 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법으로 급성골수성백혈병 1차 치료제로 허가된 바 있다.

급여 적용 근거는 임상3상 VIALE-A와 M14-358 연구다. 

VIALE-A 연구 결과에 따르면 급성골수성백혈병을 새로 진단받고 집중 화학요법에 적합하지 않은 환자에서 벤클렉스타+아자시티딘 병용요법의 전체생존(OS) 중간값은 14.7개월로 집계됐다. 이는 대조군 9.6개월 대비 약 5개월 가량 연장, 사망 위험을 34% 감소시킨 수치다. 

완전관해(CR)와 불완전한 혈구 수 회복이 있는 완전관해(CRi)를 포함한 전체 완전관해 비율은 벤클렉스타+아자시티딘 병용요법군이 66%로, 대조군 28% 대비 2배 이상 높은 것으로 나타났다. 

아울러 벤클렉스타+아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법의 유효성을 평가한 M14-358 연구 결과, 벤클렉스타+아자시티딘 병용요법군의 CR 비율은 44%, 전체 완전관해율은 71%에 달했다. 

또 벤클렉스타+데시타빈 병용요법군의 CR 비율은 55%, 전체 완전 관해율은 74%로 집계됐다. 안전성 프로파일은 벤클렉스타의 이전 연구 결과와 비슷했다.

연세암병원 혈액암센터 정준원 교수는 "급성골수성백혈병은 성인에서 가장 흔한 유형의 백혈병임에도 지난 50여년 동안 집중 항암화학요법이 주된 치료법으로 사용될 만큼 신약 개발이 더딘 분야였다"며 "벤클렉스타는 치료가 어려운 환자에게 새로운 희망이 됐다"고 말했다. 

이어 "이번 급여 적용으로 환자의 치료 접근성이 개선됨에 따라 향후 새로운 치료 전략을 세울 수 있게 됐다"며 "기준 집중항암화학요법이 적합하지 않은 환자에게 효과적인 치료옵션이 될 것"이라고 덧붙였다.