[메디칼업저버 박선혜 기자] 영국 아스트라제네카와 미국 아이오니스가 고콜레스테롤혈증 치료 후보물질 개발을 포기했다. 

아이오니스는 고콜레스테롤혈증 치료 후보물질인 ION449(AZD8233)가 임상2상에서 향후 연구를 정당화할 만큼 효능을 입증하지 못해 아스트라제네카가 임상3상을 진행하지 않기로 결정했다고 23일(현지시각) 밝혔다. 

ION449는 PCSK9을 표적하는 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)로 월 1회 투약한다. SOLANO 임상2상은 최대내약용량 스타틴을 투약하거나 에제티미브를 병용한 LDL-콜레스테롤 70mg/dL 이상 190mg/dL 미만인 고콜레스테롤혈증 환자 411명을 대상으로 진행된 무작위 이중맹검 위약 대조 연구다. 

아이오니스가 발표한 SOLANO 임상2상 결과에 따르면, 28주 후 ION449 치료군의 LDL-콜레스테롤은 위약군 대비 62.3% 유의하게 감소했다. 안전성과 내약성도 좋은 것으로 나타났다. 

그러나 이는 사전에 설정한 효능 기준에 도달하지 못한 결과로 평가됐다. 이에 아스트라제네카는 고콜레스테롤혈증에 대한 ION449 임상3상을 진행하지 않기로 결정했다.

아이오니스 Eugene Schneider 부사장은 보도자료를 통해 "최대내약용량 스타틴으로 치료받은 고위험 고콜레스테롤혈증 환자에게 ION449 투약 시 통계적으로 유의하면서도 강력한 LDL-콜레스테롤 강하 효과가 나타났다"면서도 "그러나 이는 아스트라제네카가 광범위한 임상3상 개발 프로그램에 투자하기 위한 목표 기준에 도달하지 못했다"고 설명했다.

한편 ION449와 기전이 유사한 노바티스의 레크비오(성분명 인클리시란)는 대규모 연구에서 LDL-콜레스테롤을 약 50% 낮췄다. 레크비오는 연 2회 주사해 ION449보다 편의성이 높다.