[메디칼업저버 박선혜 기자] 미국식품의약국(FDA)이 연 2회 주사하는 이상지질혈증 치료제 레크비오(성분명 인클리시란)를 승인했다. 

개발사인 노바티스는 FDA가 LDL-콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 스타틴 보조요법으로 레크비오를 허가했다고 22일(현지시각) 발표했다.

레크비오는 FDA의 승인을 받은 첫 짧은 간섭 RNA(siRNA) 기반 치료제이다. 간세포에서 PCSK9 생성을 억제해 혈중 LDL-콜레스테롤 수치를 낮춘다. 첫 투약에 이어 3개월 뒤 투여하고, 이후에는 연 2회 주사한다.

레크비오는 추가적인 LDL-콜레스테롤 강하가 필요한 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 성인 환자에게 식이요법 및 최대 내약용량 스타틴의 보조요법으로 투약하도록 허가받았다. 

이번 승인의 근거가 된 ORION-9·10·11 무작위 연구 결과, 레크비오를 투여한 환자군은 위약군과 비교해 LDL-콜레스테롤이 약 50% 감소했다. 가장 흔한 이상반응은 경도~중등도의 주사부위반응, 관절통증, 요로감염, 설사, 흉통, 다리 또는 팔의 통증, 숨가쁨 등이었다. 

레크비오 치료에 따른 심혈관계 예후를 확인하는 임상3상인 ORION-4는 현재 진행 중이다. 뇌졸중 또는 심근경색을 경험한 55세 이상의 ASCVD 환자를 대상으로 한다. 연구는 2026년 종료될 예정이다. 

노바티스의 Vas Narasimhan 최고경영자(CEO)는 "레크비오는 LDL-콜레스테롤을 낮추는 혁신적인 치료 접근법"이라며 "파트너사와 협력해 미국의 ASCVD 환자 치료를 위해 siRNA 기반 치료제를 제공할 수 있는 기회를 갖게 됐다"고 밝혔다.

레크비오의 임상3상을 진행한 미국 시더스-시나이병원 Norman Lepor 교수는 "ASCVD는 약 3천만 명의 미국인에게 영향을 미쳐 공중보건 부담이 상당하다"며 "최초의 siRNA 기반 치료제인 레크비오는 다른 이상지질혈증 치료제와 작용기전이 다르고 연 2회 투여한다. LDL-콜레스테롤 목표치에 도달하고자 이상지질혈증 치료제를 투약 중인 수백만 명의 ASCVD 환자에게 강력한 치료옵션이 될 것"이라고 전망했다.

한편 FDA는 지난해 제조시설 관련 문제로 레크비오 승인 신청을 반려한 바 있다. 그러나 레크비오의 효능 또는 안전성에 대한 문제는 제기하지 않은 것으로 알려졌다.