A형 혈우병 치료제 헴리브라, 수술 시 안전성 입증결과 더해
비항체 환자 대상 치료 올해 말 급여 추진
[메디칼업저버 손형민 기자] 헴리브라(성분명 에미시주맙)가 혈우병 치료제 시장의 다크호스로 부상하고 있다.
헴리브라는 스위스 다국적 제약회사 로슈의 자회사 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. 국내에선 2017년 JW중외제약이 판권을 확보해 2019년 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다.
통상 주 2~3회 정맥주사를 해야하는 기존 혈우병 치료제와 달리 4주에 1회만 주사해도 치료 효과를 보이는 장기지속형 주사제의 장점을 갖고 있는 헴리브라는 비항체 환자 대상으로 급여 추진, 수술 시 출혈이 적게 발생하는 데이터 확보를 통해 시장 점유율을 높일 채비를 갖췄다.
헴리브라, 출혈 위험성 적어…수술 안전성 ↑
A형 혈우병(PwHA)은 혈액을 응고하는 제8인자가 결핍해 발생하는 유전질환으로, 피가 멈추지 않는 희귀병이다.
A형 혈우병 질환을 갖고 있는 많은 사람들은 일생 동안 수술을 받으며, 종종 질병의 합병증으로 인해 수술을 받고 있다.
이에 혈우병 환자들이 수술할 때 발생할 수 있는 출혈 위험성과 그에 대한 관리는 일반 환자들 보다 더욱 중요한 측면으로 고려된다.
JW중외제약은 지난 달 헴리브라가 투여된 A형 혈우병 환자가 수술할 때 출혈 부작용이 적다는 내용의 임상3상 결과가 국제학술지 Blood advances에 발표됐다고 밝혔다.
헴리브라는 A형 혈우병 환자 대한 최초의 이중특이성 단일클론항체 예방요법으로 그 효능은 이미 입증된 바 있다. 이번 결과를 통해 수술 환자에서 출혈이 적다는 데이터까지 확보해 약제의 안전성 측면에서도 입지를 다졌다.
원개발사 로슈가 진행한 HAVEN 연구는 헴리브라의 유효성과 안전성을 입증한 임상이다.
로슈는 해당 임상을 진행하며, A형 혈우병 환자에게 헴리브라 투여 시 중요한 수술, 경미한 수술을 받은 내역들을 추적해 수술 시에 출혈 발생 위험이 적다는 결과도 확보했다.
HAVEN 임상연구 기간 동안 233건의 수술이 발생했다. 18건의 주요 수술(관절 성형술 및 활막 절제술 포함)과 215건의 경미한 수술로 나눠지며, 수술 전후 지혈 지원은 담당 의사의 재량으로 진행했다.
환자의 연령 중앙값(사분위수 범위[IQR])은 33.5세(13.0-49.0)세였으며 수술 전 헴리브라 노출 시간 중앙값(IQR)은 278.0일(177.0-431.0)일이었다.
연구 결과, 215건의 경미한 수술 중 141건(65.6%)이 추가적인 예방요법(additional prophylactic factor concentrate) 없이 관리가 가능했고 그 중 121건(85.8%)은 수술 후 출혈과 관련이 없었다.
총 62건의 치과수술에선 수술 전 추가적인 예방요법을 받은 환자(5/22, 22.7%)와 받지 않은 환자(9/40, 22.5%)가 수술 후 출혈을 보이지 않았다.
주요 수술(15/18, 83.3%)에선 응고인자 예방요법이 이뤄졌으며, 그 중 12건(80.0%)은 수술 중 또는 수술 후 출혈과 관련이 없었다.
연구팀은 “해당 연구는 헴리브라 예방요법을 받는 A형 혈우병 환자에서 소규모 및 주요 수술을 안전하게 수행할 수 있음을 보여준다”고 말했다.
비항체 환자군 치료도 하반기 말 급여화 추진
헴리브라는 기존 노보 노디스크, 사노피, 녹십자, 다케다 등이 시장을 장악하고 있는 상황에서 급여 확대라는 변수도 더해 점유율을 확대해 나갈 전망이다.
한국혈우재단에서 발간하는 2019 혈우재단백서에 따르면 A형 혈우병 환자는 1746명이다. 그 중 항체 보유 환자 수는 78명이고 비항체 환자 수는 1589명으로, 비항체 환자 비율이 월등히 높다.
이에 비항체 환자 대상 급여가 확대 될 경우 1600여명의 환자들도 헴리브라 사용 시 보험급여 혜택을 받게된다.
현재 A형 치료제 시장은 다케다와 녹십자가 판매를 협력하는 애드베이트∙애디노베이트∙그린모노 등이 시장 상위권을 잠식하고 있는 상황.
헴리브라는 이미 항체 치료제 시장에서 복약순응도 개선 등을 통해 매출이 급증하고 있어 급여가 적용된 비항체 치료제로서 시장 파이를 얼마나 가져올 수 있을지 이목이 집중되고 있다.
시장조사기관 아이큐비아에 따르면 2020년 5월 출시 된 헴리브라의 매출은 2020년 21억원에서, 2021년 72억원으로 수직 상승했다.
한 제약업계 관계자는 “시장에 나와 있는 치료제들은 올드드럭으로 분류되고 있어 새로운 치료제의 필요성은 꾸준히 필요한 상황”이라며 “치료제의 획기적인 성과 뿐만 아니라 관리도 중요한 만큼 어플 등 소프트웨어를 통해 혈우병 환자 관리가 꾸준하게 잘 이뤄질 수 있다면 헴리브라의 시장성은 충분하다”고 말했다.