[메디칼업저버 박선혜 기자] 조혈모세포이식 화학요법 치료 환자에게 나타나는 가장 심각한 부작용인 점막염을 예방·치료할 수 있는 혁신신약(First-in-class) 개발이 가속화될 전망이다. 

가톨릭중앙의료원은 서울성모병원 조석구 교수(가톨릭대 산학협력단장, 혈액내과) 연구팀이 조혈모세포이식 환자의 점막염 치료를 위한 신약 후보물질인 MIT-001(네크록스)에 대한 임상2상을 진행 중이라고 23일 밝혔다. 

MIT-001은 미토콘드리아를 표적으로 하는 저분자 화합물질로, 방사선·항암 치료 시 과량으로 생성되는 활성산소와 손상연관분자패턴인 HMGB1 단백을 억제함으로써 염증을 완화하고 세포 괴사를 제어해 점막염을 예방한다. 

임상연구 책임자인 조석구 교수 주도로 서울성모병원을 포함한 다기관에서 임상시험을 진행 중이며, 지난해 4월 미토이뮨테라퓨틱스가 식품의약품안전처로부터 임상2상 계획을 승인받았다. 

MIT-001은 임상1상을 성공적으로 완료해 안전성을 확보했다. 조 교수는 자가조혈모세포이식 림프종 환자에게 전처치 투여기간 동안 MIT-001을 성공적으로 투약했다. 현재까지 첫 번째 투약 환자에게서 특별한 부작용이 관찰되지 않았고, 추가 대상자 등록이 진행 중이다.

조 교수는 "자가조혈모세포이식이 필요한 많은 혈액암 환자가 이식 후 발생하는 심한 점막염 때문에 이식을 두려워하고 주저하는 경우가 많다"며 "이 기술이 성공적으로 상용화될 경우 점막염 발병의 근본적 예방과 치료에 획기적 효과를 나타냄으로써 환자의 회복 속도와 삶의 질 향상은 물론 생존율 향상에도 기여할 수 있을 것"이라고 전망했다.

한편 이번 점막염 치료제는 연구 책임자가 정부 R&D 과제를 통해 연구비를 지원받아 기술을 개발했다. 가톨릭대 산학협력단은 2020년 7월 본 치료제 개발에 기반이 되는 '네크록스를 유효성분으로 함유하는 점막염 예방 또는 치료용 조성물' 기술에 대해 미토이뮨테라퓨틱스와 50억 원 규모의 기술이전 양도 계약을 체결한 바 있다. 

본 기술은 서울성모병원 선도형 면역질환 융합연구 사업단(CRCiD)에서 연구비를 지원받아 개발됐으며, 국내를 비롯한 미국, 중국, 일본, 유럽 등에서 특허등록을 완료했다. 한국보건산업진흥원의 보건의료기술가치평가사업에 선정돼 기술가치 평가를 받음으로써 기술사업화의 타당성을 인정빋있다.